Muchas enfermedades raras necesitan urgentemente tratamientos viables. Para solucionar este problema, los investigadores han comenzado a crear e indicar tratamientos existentes para enfermedades raras. Un ejemplo sería la utilización de…
Recientemente, la compañía de terapia génica Taysha Gene Therapies ("Taysha") anunció que su candidato a terapia génica, TSHA-102, recibió de la FDA las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica…
Los científicos han encontrado un grupo de genes que juega un papel en el desarrollo de un subtipo de autismo. Los genes intervienen en el control del desarrollo del cerebro…
Recientemente, un equipo de investigadores de Yale quería entender cómo las mutaciones genéticas en pacientes con síndrome de Rett causaron problemas neurológicos. Utilizando un tipo único de pruebas genéticas, los…
Como se informó originalmente en Discover Magazine, Huda Zoghbi tomó una ruta inesperada para ganar el Premio Breakthrough in Life Sciences (Avances en Ciencias de la Vida) en el 2017…
Según una historia de BioSpace, las compañías de terapia génica Sarepta Therapeutics, Inc. y StrideBio, Inc. han anunciado recientemente la finalización de un acuerdo de licencia y colaboración que podría…
Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Newron Pharmaceuticals S.p.A. ha anunciado que se está asociando con la comunidad de la enfermedad del síndrome de Rett para patrocinar una…
Según una historia de Belfast Live, los padres Tara y Glenn Blaine no tardaron en reconocer que su hija recién nacida, Mia, no se estaba desarrollando normalmente. Finalmente, la niña…
Según una historia de Financial Buzz, la compañía biofarmacéutica Anavex Life Sciences Corp. ha anunciado recientemente que la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos Independientes (DSMB) ha completado su…
Síndrome de Rett El síndrome de Rettes un trastorno neurológico del desarrollo poco frecuente. Afecta a las mujeres de manera desproporcionada, a un ritmo mucho mayor que los hombres. Causa…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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