AVROBIO ha publicado datos del ensayo FAB-GT de Fase 2 en curso, que investiga AVR-RD-01 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Se demostró que esta terapia génica lentiviral ex…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Según Batten Disease News, Invitae y Axovant Gene Therapies se asociaron para ofrecer pruebas genéticas gratuitas en América del Norte. Esto se centrará en los niños que se cree…
As originally reported in Fabry Disease News, the potentially fatal genetic disorder Fabry disease can be diagnosed most effectively in infancy by newborn screening programs. Al identificar la enfermedad temprano,…
Sanofi Se estima que hay 350 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Muchas condiciones aún no tienen tratamientos. Sin embargo, hay científicos que dedican sus vidas…
El tratamiento típico para la enfermedad de Fabry es Fabrazyme, que es una terapia de reemplazo enzimático (ERT,por sus siglas en inglés). Esta terapia debe administrarse al paciente cada dos…
Cada año, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprueba docenas de terapias nuevas para cumplir las necesidades no satisfechas de varias poblaciones de pacientes. Acaba de publicarse que en 2018…
Según un artículo de globenewswire.com, la compañía de terapia génica AVROBIO anunció recientemente que el candidato a fármaco experimental de terapia génica AVR-RD-01 obtuvo la Designación de Medicamento Huérfano de…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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