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MSN News a récemment interviewé le Dr Laxmikant Palo, ou la conversation a concerné la situation des personnes vivant avec des maladies rares en Inde et comment on peut l’améliorer.…
En octobre, la Fondation internationale contre le Pemphigus et la pemphigoïde (IPPF) a réalisé une nouvelle étape dans son plan pour apprendre des patients et travailler avec eux afin de…
Le pamrevlumab est un anticorps de premier plan qui traite la myopathie de Duchenne (ou DMD pour l’anglais Duchenne muscular dystrophy) en inhibant les effets et l'activité du facteur de…
Parker Boyer et sa famille connaissent bon nombre des défis auxquels font face les patients atteints de maladies rares ; ils en ont rencontré beaucoup depuis la naissance de Parker.…
Des chercheurs de l'Université Northwestern ont découvert un composé capable d'arrêter la dégénérescence progressive des motoneurones chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). La dégradation continue de ces…
Monty Hui, un garçon australien de huit ans, et sa famille ont parlé à SBS News de la vie avec une maladie rare et des défis auxquels on fait face…
Il y a de bonnes nouvelles pour Evrysdi, un traitement contre l’amyotrophie spinale (AS). Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP pour l’anglais Committee for Medicinal Products for Human…
Selon BioSpace, Biohaven Pharma a utilisé sa plate-forme MATE pour créer et développer une imitation de globuline hyperimmun (HGM) capable à la fois de se lier à et de neutraliser…
L'Agence brésilienne de régulation de la santé, ANVISA, a accordé une autorisation de mise sur le marché à Insightec pour ses ultrasons focalisés, Exablate 4000. Ces ultrasons guidés par RM…
Du 25 au 27 février, le Comité des Amériques pour le traitement et la recherche sur la sclérose en plaques avait son forum ACRTIMS de 2021, selon BioSpace. Lors de…
Des recherches récentes ont révélé une nouvelle option de traitement potentielle qui pourrait fournir un traitement précoce du syndrome de Beckwith-Wiedmann et du syndrome Silver-Russell. Publiée dans Cell Reports, cette…
Les analyses génétiques sont utilisées plus fréquemment pour dépister le risque héréditaire de cancer des personnes, selon MedCity News. Bien que des progrès aient été réalisés et que les recherches…
Aibe Shreve n'a que quatre ans, et il a déjà surmonté tant d'obstacles au cours de sa courte vie. Le petit garçon américain de la vallée de l'Ohio est né…
Selon BioSpace, Homology Medicines a publié la première série de données des essais cliniques de HMI-203, une thérapie génique en cours de développement pour le traitement du syndrome de Hunter,…
Ionis et l'Université de Californie à San Diego (UCSD) ont formé une équipe chargée d'étudier la technologie des oligonucléotides antisens comme traitement du myélome multiple. Leur médicament, ION251, a montré…
Une femme de 31 ans originaire de Kota, au Rajasthan, a récemment subi une intervention chirurgicale réalisée en partie par un robot, selon The Tribune. L'intention de la chirurgie était…
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