Selon un article de NBC AP, les premiers résultats montrent que la technologie CRISPR, un « outil » qui modifie l'ADN de façon permanente dans les cellules sanguines, a le…
Au début de la semaine dernière, Agios Pharmaceuticals («Agios») a annoncé que son traitement, Mitapivat, avait reçu la désignation de médicament orphelin. Cette thérapie administrée par voie orale est un…
Selon un article de Street Insider, la société biopharmaceutique Forma Therapeutics Holdings, Inc., a récemment annoncé que son candidat thérapeutique expérimental FT-4202 avait obtenu la désignation de médicament orphelin de…
Fulcrum Therapeutics lance un essai de phase 1 du FTX-6058, un traitement de la drépanocytose. Les chercheurs se concentreront sur la tolérance, l'innocuité et la pharmacocinétique du médicament. Le lancement…
Elliot Preddie, 12 ans, est prêt à reprendre son sport favori, le football américain. Il a dû retarder son entraînement en raison de la drépanocytose. Elliot a fait du tae…
Malheureusement, de nombreuses personnes atteintes de drépanocytose courent un risque accru de souffrir de complications du système nerveux central qui peuvent réduire la qualité de vie. Mais plus important encore,…
Fulcrum Therapeutics a récemment annoncé que tout se déroulait bien quant à sa demande de nouveau médicament expérimental pour son médicament, le FTX-6058. La demande sera probablement déposée au deuxième…
.jpg)
La thérapie génique est le traitement de la maladie par le transfert de matériel génétique dans les cellules. Selon un récent article de Labiotech, une publication de l'UE, la…
Dans un article de MD Magazine, une vidéo du HCPLive Network montre une conversation entre des experts en drépanocytose sur différentes présentations cliniques et complications associées à la maladie. Plus…
.jpg)
Un article publié plus tôt cette année par Fierce Biotech décrit une approche qui a été développée par des chercheurs du Fred Hutchinson Cancer Research Center. En utilisant la…
Grajevis Bakatunkanda vivait en République démocratique du Congo, où il a reçu un traitement contre le paludisme après avoir subi une crise de douleur hebdomadaire. Le traitement qu'il a…
CNN a récemment couvert un article dans la publication Nature concernant un article expliquant l’édition de base (ou prime editing en anglais). Les chercheurs qui ont créé la technologie…
Médecin et chercheur John Wood, MD, Ph.D. du Children’s Hospital of Los Angeles est spécialisé dans l'étude des défis auxquels sont confrontés les patients atteints de drépanocytose. Il se focalise…
Selon un article de PMLive, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a récemment lancé le processus d’examen prioritaire d’un nouveau traitement potentiel…
On est en 2019 et les populations minoritaires représentent encore moins de 10% des participants aux essais cliniques. Il y a deux décennies, l'amendement « Politique et directives des NIH concernant…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
Nos objectifs sont de partager des histoires, de cultiver une communauté forte, de fournir les dernières découvertes médicales, de connecter les gens et de produire des informations pionnières pour les patients. Aidez-nous à atteindre ces objectifs en nous parlant un peu de vous!
© Patient de droit d’auteur digne
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
