Компания Prevail Therapeutics выпустила обновленную информацию о терапии PR001 при лечении болезни Паркинсона,. В настоящее время они являются участниками дозирования, и регистрация остается открытой. На данный момент исследование идет по…

В этом году вся команда «Patient Worthy» отправилась в Вашингтон, округ Колумбия, на Неделю Редких Заболеваний 2020 года. Это мероприятие всегда является важным для сообщества пациентов с редкими заболеваниями. Это…

Остин Джексон - звездный футболист в Университете Южной Калифорнии. Вся его жизнь состоит из футбола, будь то тренировка, просмотр или игра. Хотя футбол является важной частью его жизни, он также…

Как первоначально сообщалось в «Cincinnati Children's», Бритни писала, как она попала в мир редких заболеваний, когда она и ее муж Майкл решили усыновить ребенка. Они знали, что у него генетическое…

Термин «отказ» больше не может применяться к противораковым вакцинам, согласно недавней статье в Marketwatch. Исследователи пережили более четырех десятилетий разочарования, так как первые две терапевтические вакцины были одобрены, но затем…

Согласно истории от mdmag.com, недавнее исследование стиля, подтверждающего концепцию, предполагает, что определенный инструмент машинного обучения может быть полезен для пациентов, живущих с редким заболеванием - алкаптонурией. Машинное обучение может помочь…

Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Болезнь Помпе - это недостаток специфического белка в организме, который помогает расщеплять гликоген - сложный сахар, который обеспечивает энергию. Неспособность расщеплять гликоген может…

В исследовании, опубликованном недавно в журнале "Orphanet Journal of Rare Diseases", группа исследователей выявила четкие различия в нейроанатомических и психоневрологических фенотипах пациентов с цистинозом. Фенотип относится к видимым, наблюдаемым различиям…

Согласно статьи от Financial Buzz, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group plc недавно объявила о том, что она успешно завершила свою встречу по типу B в конце второго этапа с Управлением…

Согласно статьи от Wapakoneta Daily News, фармацевтические компании ACADIA Pharmaceuticals Inc. и Neuren Pharmaceuticals Limited недавно объявили о том, что его исследовательский кандидат-препарат трифинетид получил обозначение "Редкого Педиатрического Заболевания" от…

Мир приходит к соглашению об изменении климата и огромным количеством других изменений, которые произойдут, когда температура поверхности Земли начнет медленно подниматься. Изменение этой величины будет косвенным образом распространяться на жизнедеятельность.…

Недавно AVROBIO получил обозначение орфанного лекарственного средства для генной терапии AVR-RD-04 для лечения цистиноза. Это лечение берет стволовые клетки пострадавших и модифицирует их так, чтобы они могли создавать цистинозин, белок,…

Согласно статьи от Healing Hugs Haven, быстрое распространение COVID-19 по всему миру в последнее время получает много эфирного времени в новостях, и на то есть веская причина. Хотя большинство людей,…

Согласно статьи на сайте businesswire.com, компания Bristol Myers Squibb недавно опубликовала основные результаты третьего этапа клинических испытаний. В этом исследовании тестировалось комбинированное лечение, состоящее из элотузумаба (продается как Empliciti), леналидомида…

Согласно статьи от Charcot-Marie-Tooth News, в новом исследовании освещаются достижения, достигнутые за последнее десятилетие в лечении редких заболеваний, поражающих детей. Тем не менее, подавляющее большинство редких заболеваний не получают лечения,…

Компания Roche недавно получил приоритетную проверку со стороны FDA, который также принял их дополнительную заявку на лицензию биологических препаратов для атезолизумаба. Атезолизумаб предназначен для лечения немелкоклеточного рака легкого (НМРЛ) без…

Джина Холленбек никогда не думала, что у нее может быть рак легких. Она не попадала ни в одну категорию, которая бы подвергла ее более высокому риску рака; она не курила,…

Согласно статьи из NeurologyLive, пациенты, которые лечатся от аутоиммунных заболеваний, таких как рассеянный склероз (РС) или миастения, могут подвергаться повышенному риску заражения коронавирусом из-за своей подавленной иммунной системы. Кроме того,…

Во время пандемии важно взглянуть на прошлые пандемии и оценить их последствия. Одиннадцать лет назад H1N1 охватил мир так же, как сейчас COVID-19. Хотя прошло более десяти лет, многие все…

Чтобы отметить День Редких Заболеваний и повысить осведомленность о приблизительно семи тысячах редких заболеваний, доктор Фрэнсис Коллинз, директор Национального Института Здравоохранения, недавно взял интервью у человека, которого он описал как…

Исследователи во всем мире усердно работают, пытаясь разработать как лекарство от COVID-19, так и вакцины от этой болезни. Профессора ревматологии в Университете Алабамы, Рэнди Крон и Винн Чатем, пытаются распространить…

Проблема с Идентификацией Генов, Вызывающих Генетическое Расстройство от In The Cloud Copy Когда дело доходит до генетических нарушений, может быть очень трудно точно определить, какой именно ген или гены могут…

Первому пациенту была назначена третья фаза исследования VIITAL, которое предназначено для оценки эффективности EB-101. Этот препарат представляет собой генно-скорректированную клеточную терапию при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (РДБЭ), заболевании кожи, которое…