Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила, что собирается подать заявку на Исследование Нового Лекарства для своего препарата FTX-6058. Скорее всего, заявка будет подана во второй половине 2020 года после положительных результатов…
На сайте Prohealth, Марлейн Квуаде Кук описывает как она использует свой собственный опыт жизни с синдромом Элерса-Данлоса (СЭД), чтобы задаться вопросом, достаточно ли у медицинского сообщества информации и знаний для…
От Джоди Редмонд из In the Cloud Copy Компания Thermo Fisher Scientific, мировой лидер в области биологических наук, объявила, что разработала новый тест на болезнь Гоше. Они также изучат 420…
По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…
Все началось с электронной почты в 2019 году. Мэтт Мэйт, директор Института Точной Медицины Хью Каула, рассказал о своей мысли нейрохирургу Мэтту Дэвису, чей трехлетний сын страдает синдромом ADNP. Письмо…
Официально: Май - Месяц Осведомленности о Муковисцидозе! Поэтому и я, и команда «Patient Worthy» рады представить вам несколько историй, которые помогут вам повысить осведомленность и повысить уровень защиты интересов пациентов.…
Европейская комиссия только что одобрила Pharming по расширению показаний RUCONEST (conestat alfa) для Наследственного Ангионевротического Отека (HAО). Это расширение позволяет использовать терапию для детей старше 2 лет. Ранее она была…
Цитокиновые штормы были заметны в новостях в последнее время из-за их роли в COVID-19, но исследователи давно изучают их связь с болезнью Кастлемана. На самом деле, исследователи из Пенсильванского Университета…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Cancer Blood Journal, установило новый метод для эффективного прогнозирования результатов выживания для пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого риска (МДС). Этот метод известен как Индекс Активации…
По данным Juvenile Arthritis News, раннее лечение ювенильного идиопатического артрита помогает уменьшить симптомы, почти «инактивируя» состояние. С помощью Регистра JIA Канадского Альянса Исследователей Детской Ревматологии (CAPRI) обнаружили, что раннее лечение…
Protalix BioTherapeutics недавно объявила о результатах третьего этапа исследования BRIDGE, в котором оценивали альфа-пегунигалсидазу для лечения болезни Фабри. Поскольку эти результаты были положительными, исследователи надеются, что это лекарство будет жизнеспособным…
Как сообщается в Biospace, Adverum Biotechnologies, компания генной терапии, специализирующаяся на клинических стадиях исследований редких и глазных заболеваний с неудовлетворенными потребностями, успешно дозировала пациента в своем клиническом исследовании фазы 4…
Как сообщается в Dravet Syndrome News, в новом исследовании ученые создали систему искусственного интеллекта, которая могла бы диагностировать эпилептические состояния быстрее и легче, чем существующие системы. Эпилепсия является общим термином…
Перед лицом COVID-19, возможно, потребуется изменить аспекты и процедуры, касающиеся использования лучевой терапии у пациентов с раком крови. Когда риск тяжелых инфекций, вызванных COVID-19, начинает перевешивать преимущества лучевой терапии, лучшим…
Диагнозы COVID-19 растут быстрыми темпами, так что данные меняются ежедневно. На сегодняшний день в мире насчитывается 4,23 миллиона диагностированных случаев заболевания, причем только в Соединенных Штатах 1,39 миллиона. С каждым…
COVID-19 был объявлен пандемией в марте, отмечая явное изменение в повседневной жизни. Неудивительно, что люди с почти 4,5 миллионами диагностированных случаев во всем мире обеспокоены будущим воздействием. Тем не менее,…
По данным ANCA Vasculitis News, недавние исследования показывают, что пациенты с рассеянным склерозом, которые лечат препаратом Лемтрада, подвергаются большему риску развития тяжелого АНЦА васкулита. Ранее медикаментозная терапия вызывала аутоиммунные осложнения,…
Компания Enanta Pharmaceuticals недавно опубликовала результаты второго этапа своего исследования INTREPID, в котором изучался EDP-305 для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ). Результаты были положительными, поскольку первичные и вторичные конечные точки…
Согласно публикации в журнале «Psychology Today», французские врачи, возможно, обнаружили новые ранние симптомы COVID-19: дисгидроз и крапивница. Хотя статья опубликована на французском языке, вы можете прочитать полные выводы дерматологов в…
Как сообщили в Biospace, компания Fulcrum Therapeutics объявила, что к концу 2020 года подаст заявку в FDA для исследования нового лекарственного препарата (IND) в качестве пероральной терапии для лечения серповидноклеточной…
Согласно статьи от Asco Post, FDA предоставило ускоренное одобрение препарата Merck KEYTRUDA®, пембролизумаб (pembrolizumab), для лечения метастатического мелкоклеточного рака легкого (МРЛ). Препарат предназначен для пациентов, которые испытывают прогрессирование заболевания после…
Как недавно было отмечено в статье, опубликованной Cancer Network, в FDA прояснили применение CYNK-001 для пациентов с COVID-19. Когда заявка на новое исследуемое лекарственное средство (IND) подается в FDA, организация,…
Согласно данным от Hematology Advisor, препарат люспатерцепт (продается под названием Reblozyl) недавно продемонстрировал свою способность снижать трудности переливания крови у пациентов с бета-талассемией, которые зависят от регулярных переливаний крови. Впервые…
В сообщении на веб-сайте фонда «Метахроматическая лейкодистрофия» (МЛД) организация обсуждает возможности использования генной терапии в качестве лечения этого редкого генетического заболевания. На странице обсуждаются возможности терапии, ее жизнеспособность как лечения,…
Согласно данным от Medical XPress, австралийские исследователи обнаружили новый и более эффективный способ выявления оставшейся раковой ткани у пациентов с раком молочной железы во время операции. Этот метод поможет найти…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
