Согласно статье в GlobeNewswire, новое лекарство от болезни Краббе, PBKR03, недавно получило Обозначения Орфанного Препарата и Редкое Детское Заболевание от FDA. Эти обозначения впечатляют, поскольку они не только расширяют возможности…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно сообщению Biotech 365, биотехнологическая компания Kezar Life Sciences, Inc. недавно объявила, что ее экспериментальная терапия KZR-616 была отмечена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Орфанный…
В конце октября 2020 года компания Homology Medicines («Homology») объявила о разработке новой программы генной терапии для лечения пациентов с MPS II или синдромом Хантера. Миссия Homology - удовлетворять неудовлетворенные…
Как сообщается в Cushing's Disease News; женщина, у которой с помощью анализа кортизола волос диагностирована болезнь Кушинга, используется в качестве примера того, почему волосы являются хорошим инструментом для ретроспективной диагностики.…
Согласно сообщению PR Newswire, биофармацевтическая компания reVision Therapeutics, Inc. только что объявила, что ее экспериментальная терапия REV-0100 получила обозначения как Редкого Детского Заболевания, так и Орфанного Лекарства от Управления по…
Многие редкие заболевания остро нуждаются в эффективных методах лечения. Чтобы решить эту проблему, исследователи начали создавать и указывать существующие методы лечения редких заболеваний. Примером может служить использование антидепрессанта для лечения…
Согласно новому исследованию, дети с ювенильным идиопатическим артритом (ЮИА) с большей вероятностью будут испытывать обострения увеита по мере прогрессирования артрита. Medscape отмечает, что исследователи хотели понять, как и почему ЮИА…
История Колтона Дебби Мур было 18 месяцев, когда ей поставили диагноз Х-сцепленная гипофосфатемия (XLH) - редкое, деформирующее и болезненное заболевание костей. XLH вызывает размягчение костей (остеомаляцию) и рахит. Симптомы болезни…
Рано утром 28 октября 2020 года Insmed Inc. («Insmed») объявила о получении разрешения на маркетинг от Европейской Комиссии для ARIKAYCE. Эта терапия предназначена для взрослых пациентов с нетуберкулезными микобактериальными инфекциями…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Одна из самых больших проблем, с которой сталкиваются многие люди, борющиеся с тяжелой формой COVID-19, - это сверхактивный иммунный ответ. Стремясь защитить себя, организм создает опасные уровни воспаления. Тогда здоровые…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Синдром поликистозных яичников или СПКЯ - это заболевание, при котором женщины репродуктивного возраста испытывают нерегулярные менструальные циклы и / или избыток андрогенов…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Как сообщалось в BioSpace, FDA шокировало руководителей компании Mesoblast, занимающейся исследованием стволовых клеток, когда в октябре этого года они отклонили заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) на лекарство…
Мониторинг опухолей - важная часть лечения рака; это позволяет врачам принимать информированные решения относительно того, какие методы лечения использовать. При многих формах рака медицинские работники используют ДНК, которую опухоль выделяет…
По мере развития области медицины все больше компаний ищут инновационные способы лечения рака. В случае глобальной фармацевтической компании Daiichi Sankyo Company, Ltd. («Daiichi Sankyo»), компания вновь сосредоточила свое внимание на…
Ученые предложили множество различных подходов, чтобы остановить подавляющую волну болезни Альцгеймера (БА). Пятьдесят процентов врачей первичной медико-санитарной помощи считают, что медицинские работники не готовы справиться с ожидаемым увеличением числа пациентов…
Недавнее исследование, опубликованное в PLOS ONE, подтвердило важность вакцинации специально для тех, кто уже борется с редким заболеванием. Это исследование написала Сильви Лесаж из Монреальского университета. Вакцины и Редкие Заболевания…
Исследователи из клиники Мэйо в сотрудничестве с международным сообществом разработали потенциальный способ тестирования на спиноцеребеллярную атаксию 3 типа (SCA3), также называемую болезнью Мачадо-Джозефа. Кроме того, они смогли определить роль конкретного…
FDA официально одобрило ремдесивир (remdesivir) для лечения взрослых и детей (старше 12 лет и весом не менее 40 кг), которые были госпитализированы по поводу COVID-19. Это решение было принято после…
Новое исследование показало, что использование гипометилирующего агента в сочетании с ингибитором BCL2 под названием Venetoclax может быть полезным в качестве терапевтического варианта для людей с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), возникшим…
В недавнем исследовании, опубликованном в журнале Clinical and Experimental Immunology, исследователи определили, что пациенты с высоким уровнем антител к ANCA подвергаются повышенному риску рецидивов ANCA-ассоциированного васкулита (AAV). Согласно ANCA Vasculitis…
Согласно пресс-релизу, Novartis недавно опубликовала промежуточные данные по иптакопану (iptacopan). Данные о лечении гломерулопатии C3 были обнародованы на ежегодном собрании Американского Общества Нефрологов 2020 года, которое проводилось виртуально из-за пандемии.…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
