Недавнее исследование, опубликованное в BMC Rheumatology, показало, что комбинированная терапия может быть полезной для людей с диагнозом диабет и анкилозирующий спондилит (AS), псориатический артрит (PsA) или ревматоидный артрит (RA). Терапия…
Исследователи только что обнаружили 30 новых генов, которые могут вызывать болезнь Шарко-Мари-Тута (ШMT). Эти гены были обнаружены с помощью компьютерного анализа биологических данных, процесса, называемого биоинформатикой. Это исследование было опубликовано…
Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, Inc. только что объявила, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) предоставило ее кандидату в исследование…
В прошлом не существовало одобренных методов лечения алкаптонурии (AKU), редкого генетического заболевания, характеризующегося дефицитом гомогентизатдиоксигеназы. Однако, по данным Medical XPress, это недавно изменилось, когда британские ученые открыли первое в истории…
Рецепторы в гене рецептора 2 эпидермального фактора роста человека (HER2) являются активными участниками в определении того, может ли здоровая грудь восстанавливаться. Согласно недавней статье в TargetedOncology, от десяти до сорока…
Согласно недавней статье в BioSpace, маленькие дети и младенцы, у которых была диагностирована первичная гипероксалурия типа 1 (PH1), часто сталкиваются с использованием гастростомических питательных зондов, обеспечивающих прямое питание в желудке.…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
При таких заболеваниях, как рассеянный склероз или оптический нейромиелит, прогрессирование заболевания стимулируется разрушением миелина, защитного покрытия вокруг нервных клеток. Однако новые исследования показывают, что N-ацетилглюкозамин, тип простого сахара, может защищать…
Компания Tarsius Pharmaceuticals только что объявила о положительных результатах своего недавнего исследования увеальной глаукомы. Это испытание называлось GADOT 20/20, и в нем изучалась терапия под названием TRSo1. Глазные Болезни Воспалительные…
На прошлой неделе биофармацевтическая компания Neurotrope на клинической стадии объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе клинического испытания фазы 2 для проверки безопасности, эффективности и переносимости бриостатина-1 для…
В последние годы в области генной терапии произошел огромный прогресс. По своей сути генная терапия направлена на генетические нарушения, используя гены для непосредственного лечения или предотвращения прогрессирования заболевания. В прошлом…
Как опубликовано в пресс-релизе фонда Hereditary Neuropathy Foundation, в рамках проекта, финансируемого Национальным Институтом Здравоохранения (NIH), исследователи из Университета Рочестера, Университета Пенсильвании и Университета Айовы набирают людей с типом 1A…
Исследователи недавно провели исследование с использованием мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT) под названием «ШMTM6, экспрессируемый на поверхности адаксональных клеток Сквана, ограничивает диаметр аксонов в периферических нервах». Он был опубликован в…
Согласно сообщению от Pharma Advancement, компания Bristol Myers Squibb недавно объявила об обнадеживающих результатах клинических испытаний фазы 3. В этом исследовании тестировался препарат озанимод (продаваемый как Зепозия) в качестве поддерживающей…
Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…
Согласно пресс-релизу, биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals («Апеллис») недавно запустила программы регистрации для изучения пегцетакоплана для пациентов с гломерулопатией C3 (C3G), боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и иммунокомплексным мембранопролиферативным гломерулонефритом (ИК-МБПГН). При…
В начале октября шведская компания IRLAB объявила, что FDA одобрило новую исследовательскую заявку на лекарство (IND) для их терапевтического кандидата mesdopetam (IRL790). Эта терапия предназначена для лечения пациентов с болезнью…
На протяжении многих лет биофармацевтическая компания Fulcrum Therapeutics («Fulcrum») разрабатывала методы лечения пациентов с редкими генетическими нарушениями и заболеваниями. Совсем недавно их внимание было сосредоточено на лечении бета-талассемии и серповидноклеточной…
Ближе к концу сентября компания Hansa Biopharma («Hansa») обнародовала многообещающие данные фазы 2 клинического исследования имлифидазы. Эта терапия предназначена для лечения пациентов с тяжелой болезнью антител против GBM или болезнью…
FDA недавно присвоило обозначение Ускоренной Процедуры препарату AGLE-102 для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза. Это обозначение позволит ускорить лечение пациентов. О Дистрофическом Буллезном Эпидермолизе Буллезный дистрофический эпидермолиз (ДБЭ) - одна из…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно недавнему отчету в журнале Journal of Clinical Oncology, более тысячи пациентов с меланомой III стадии высокого риска были включены в клиническое исследование Keynote-054 (NCT02362594). Пациенты, перенесшие удаление (рассечение) лимфатических…
Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания REGENXBIO Inc. недавно объявила о планах по расширению своей программы разработки RGX-121. RGX-121 разрабатывается как потенциальное одноразовое средство для генной терапии мукополисахаридоза II (МПС…
Как сообщает Newswise, новое экспериментальное исследование вейпинга, популярного электронного устройства, используемого для потребления никотина или каннабиса, показало, что электронные сигареты с нагревательными элементами из никель-хромового сплава могут быть причиной серьезных…
Компания Fulcrum Therapeutics начинает испытание фазы 1 FTX-6058, средства для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD). Исследователи сосредоточат внимание на переносимости, безопасности и фармакокинетике лекарства. Начало этого исследования возможно в связи с…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
