В прошлом у некоторых разработчиков лекарств не было стимула разрабатывать методы лечения для тех, кто принадлежит к сообществу редких заболеваний, учитывая меньший размер пациентов. Тем не менее, FDA создало Закон…

Согласно MPR, FDA недавно присвоило статус Орфанного Препарата CPI-613 (девимистат, devimistat), экспериментальному лечению, предназначенному для пациентов с раком желчных путей. В целом «рак желчных путей» может состоять из рака желчных…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

FDA имеет ряд обозначений, которые оно присваивает лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких, серьезных или опасных для жизни заболеваний. Одним из них является обозначение Прорывной Терапии. Согласно MPR,…

Вы когда-нибудь слышали о скрининге новорожденных? По сути, скрининг новорожденных - это служба общественного здравоохранения, которая может выявить потенциальные гормональные, генетические или метаболические заболевания. Поскольку раннее выявление так важно для…

Как сообщается в I News; ученые, возможно, нашли лекарство от разрушительного и смертельного заболевания мозга, и мир редких заболеваний мозга, возможно, никогда не будет прежним. Нарушение движений, синдром дефицита транспорта…

Ответ заключается в потере кальция и белка эндоплазматической сети (ER), что приводит к сердечно-сосудистым, скелетно-мышечным, вирусным и нейродегенеративным заболеваниям. ER выполняет многие важные клеточные функции, включая хранение и высвобождение кальция…

Благодаря достижениям в области иммунотерапии, при раке печени (гепатоцеллюлярная карцинома-ГЦК) увеличилось количество вариантов лечения для пациентов на поздних стадиях заболевания. ГЦК - одна из наиболее частых причин смертельных исходов от…

С тех пор, как я себя помню, у меня была склонность к приключениям. Мне нравится быть в движении, заниматься спортом и любыми видами деятельности на свежем воздухе и, самое главное,…

  Когда я думаю о тревоге, я думаю о фильме «Гремлины» (Gremlins) (1984). Те из вас, кто смотрел этот фильм, знают, что кормление гремлина после полуночи превращает его в опасное,…

Согласно Muscular Dystrophy News, новое исследование предполагает, что метаболический путь холестерина может стать потенциальной терапевтической мишенью для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В ходе следующего анализа микроРНК исследователи определили,…

Самая первая операция на основе аллогенного интрастромального кольца роговицы (CAIRS) при кератоконусе только что завершилась в Австралии. Она была завершена в Квинслендском глазном институте Дэвидом Ганном. Этот процедурный метод был…

FDA предоставляет обозначения, такие как Редкие Детские Заболевания и Орфанные Препараты, для помощи в процессе разработки лекарств. Недавно компания LEXEO Therapeutics получила эти два обозначения для своей терапии - LX2006.…

Компания BioMan Pharmaceuticals только что объявила, что восоритид (vosoritide) только что получил положительное заключение Европейского Комитета по Лекарственным Средствам, что означает, что рекомендуется получить разрешение на продажу. Кроме того, он…

Алоис Альцгеймер, клинический психиатр и эксперт по изучению нервной системы, сообщил о болезненном процессе коры головного мозга. Шел 1906 год. Мы приближаемся к июлю 2021 года, когда примерно шесть миллионов…

Компания I-Mab только что объявила, что Центр Оценки Лекарственных Средств Китая официально одобрил новую заявку на лекарственный препарат фельзартамаба (felzartamab) для лечения системной красной волчанки (СКВ). Это означает, что можно…

Компания Aurinia Pharmaceuticals только что объявила, что Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (OPEL), ее партнер по лицензированию, только что подала в EMA заявку на получение регистрационного удостоверения на исследуемый препарат волчаночного…

Адхик жив сегодня благодаря мастерству и щедрости больницы Амирита в Индии и других людей, которые внесли свой вклад в стоимость использования высоко оцененного, но дорогостоящего аппарата ЭКМО (ECMO). Семья Адхика…

В некоторых случаях после трансплантации аллогенных стволовых клеток или костного мозга возникают серьезные осложнения. Например, у пациентов с болезнью «трансплантат против хозяина» (GvHD) донорские клетки могут распознавать клетки пациента как…

Первоначально биофармацевтическая компания Anavex Life Sciences («Anavex») разработала Anavex 2-73 (бларкамезин) для пациентов с болезнью Альцгеймера. Теперь компания расширила исследования этой терапии, чтобы определить ее эффективность как при синдроме Ретта,…

Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…

Партнерские отношения внутри медицинского сообщества играют огромную роль в продвижении исследований и разработке методов лечения. Согласно Charcot-Marie-Tooth News, между доктором наук Алессандрой Болино, Исследовательским фондом CMT и AcuraStem возникло новое…

Пациентам с редкими или недостаточно изученными заболеваниями иногда бывает трудно получить эффективное лечение. Например, химиотерапия, стандарт лечения гистиоцитоза из клеток Лангерганса (LCH), эффективна только примерно в 50% (или менее) случаев.…