Первый Участник Получил Дозу Препарата SPK-3006 от Болезни Помпе
Alterfines / Pixabay

Первый Участник Получил Дозу Препарата SPK-3006 от Болезни Помпе

В начале февраля компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») объявила, что первому участнику исследования RESOLUTE была введена дозировка SPK-3006. В ходе исследования оценивается изучаемая генная терапия для пациентов с…

Продолжить чтение Первый Участник Получил Дозу Препарата SPK-3006 от Болезни Помпе
Возможное Лечение Болезни Помпе Подлежит Оценке в Рамках Приоритетного Рассмотрения
source: pixabay.com

Возможное Лечение Болезни Помпе Подлежит Оценке в Рамках Приоритетного Рассмотрения

Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в рамках исследовательского лечения авальглюкозидазой альфа будет рассмотрена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA)…

Продолжить чтение Возможное Лечение Болезни Помпе Подлежит Оценке в Рамках Приоритетного Рассмотрения
Возможное Лечение Болезни Помпе Подлежит Оценке в Рамках Приоритетного Рассмотрения
source: pixabay.com

Возможное Лечение Болезни Помпе Подлежит Оценке в Рамках Приоритетного Рассмотрения

Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ее препарата avalglucosidase alfa была принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) для…

Продолжить чтение Возможное Лечение Болезни Помпе Подлежит Оценке в Рамках Приоритетного Рассмотрения
Прими Участие в Реестре Болезни Помпе
source: pixabay.com

Прими Участие в Реестре Болезни Помпе

Реестры пациентов - это отличный способ для пациентов участвовать в формировании будущих исследований, касающихся их заболеваний. Часто участие в реестре редких заболеваний (или редких расстройств) открывает двери для новых исследований,…

Продолжить чтение Прими Участие в Реестре Болезни Помпе

Генная Терапия при Болезни Помпе Дала Положительные Результаты на Мышиной Модели

AVROBIO AVROBIO базируется в Кембридже, штат Массачусетс. Они специализируются на однократной генной терапии как лекарство от редких генетических заболеваний, таких как цистиноз, болезнь Гоше и болезнь Фабри. Совсем недавно они…

Продолжить чтение Генная Терапия при Болезни Помпе Дала Положительные Результаты на Мышиной Модели
Бесплатное Генетическое Тестирование Лизосомных Болезней Накопления, Предоставленное Компаниями Invitae и Axovant
source: pixabay.com

Бесплатное Генетическое Тестирование Лизосомных Болезней Накопления, Предоставленное Компаниями Invitae и Axovant

По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…

Продолжить чтение Бесплатное Генетическое Тестирование Лизосомных Болезней Накопления, Предоставленное Компаниями Invitae и Axovant

Болезнь Помпе и Беременность: Ответы на Важные Вопросы

Итак, ты хочешь забеременеть или хочешь побольше узнать об этом. Ну, вы пришли в нужное место! Если вы хотите завести ребенка, но у вас также есть болезнь Помпе, вам может…

Продолжить чтение Болезнь Помпе и Беременность: Ответы на Важные Вопросы
15 апреля — Международный День Болезни Помпе: Распространение Информации о Болезни Помпе
source: pixabay.com

15 апреля — Международный День Болезни Помпе: Распространение Информации о Болезни Помпе

15 апреля 2020 года состоится 7-й ежегодный Международный День Болезни Помпе, день понимания и повышения осведомленности о болезни Помпе, организованный Международной Ассоциацией Болезни Помпе. Как и многие редкие заболевания, болезнь Помпе…

Продолжить чтение 15 апреля — Международный День Болезни Помпе: Распространение Информации о Болезни Помпе
Нужна ли Моему Ребенку Логопедия при Болезни Помпе?
source: pixabay.com

Нужна ли Моему Ребенку Логопедия при Болезни Помпе?

Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Болезнь Помпе - это недостаток специфического белка в организме, который помогает расщеплять гликоген - сложный сахар, который обеспечивает энергию. Неспособность расщеплять гликоген может…

Продолжить чтение Нужна ли Моему Ребенку Логопедия при Болезни Помпе?

Команда Санофи Делает Успехи в Исследованиях Лизосомальной Болезни Накопления

Санофи (Sanofi) По оценкам, в мире насчитывается 350 миллионов пациентов с редкими заболеваниями. Многие заболевания до сих пор не имеют методов лечения. Однако есть ученые, которые посвящают свою жизнь исключительно…

Продолжить чтение Команда Санофи Делает Успехи в Исследованиях Лизосомальной Болезни Накопления
Эффективность Лечения Болезни Помпе Повышена Благодаря Молекулярной «Метке»
source: pixabay.com

Эффективность Лечения Болезни Помпе Повышена Благодаря Молекулярной «Метке»

От Джоди Редмонда Результаты недавнего исследования, опубликованного в Pompe Disease News, показывают, что молекулярная метка, используемая для улучшения распределения белка кислой альфа-глюцидодазы (GAA) по клеткам, повышает эффективность генной терапии у…

Продолжить чтение Эффективность Лечения Болезни Помпе Повышена Благодаря Молекулярной «Метке»