Blueprint Medicines Corporation acaba de anunciar que ha presentado una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) suplementaria a la FDA. Esta aplicación es para una terapia llamada AYVAKIT, que fue desarrollada…
Según GlobeNewswire, Health Canada ha aprobado un biosimilar, Hyrimoz, para tratar la espondilitis anquilosante y otras ocho afecciones raras. Sandoz Canada está entusiasmado con esta aprobación, ya que amplía aún…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
La FDA aprobó recientemente el tratamiento de GlaxoSmithKline (GSK) para la nefritis lúpica (NL), BENLYSTA. Esta terapia es la primera de su tipo, destinada a tratar el lupus sistémico y…
Sin acuerdo Brexit significa que el Reino Unido será excluido de las 24 ERN (Redes de Referencia Europeas). Sin el intercambio de información, datos e investigaciones entre países, la investigación…
¿Alguna vez ha tenido la sensación de que sabía que algo estaba mal, pero simplemente no sabía qué? Así me sentí durante más de la mitad de mi vida. Mi…
Los investigadores han descubierto una nueva forma de tratar el cáncer que podría reducir los efectos secundarios que los pacientes suelen experimentar con la quimioterapia. Al mismo tiempo, mejora el…
Muchos pacientes con enfermedades raras comprenden la carga económica de vivir con una enfermedad rara. Como las terapias solo brindan apoyo a un pequeño número de pacientes, el precio suele…
Síndrome de Dolor Regional Complejo El síndrome de dolor regional complejo (SDRC) es una afección poco común que causa dolor prolongado después de una lesión menor. Este dolor es severo…
La fibrosis pulmonar es una afección causada por la cicatrización de los pulmones que puede provocar dificultad para respirar y otros problemas respiratorios. Algunos casos de COVID-19 han provocado fibrosis…
Un estudio publicado en BMC Pulmonary Medicine se centra en el papel de las células progenitoras endoteliales y los fibrocitos en la sarcoidosis pulmonar. Investigaron específicamente cómo estas células, junto…
A Alina Citovic le diagnosticaron atrofia muscular espinal a los cinco años, hace apenas tres años. En el momento de su diagnóstico, Spinraza ya estaba aprobada por la FDA. While…
Kura Oncology, una compañía biofarmacéutica de San Diego, apareció recientemente en un artículo de Globe Newswire, anunciando que su primer aumento de dosis en humanos de KO-539 se evalúa en…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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