Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.
En mars 2021, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a élargi l'autorisation de l’accès à Lomecel-B, un traitement expérimental de la société de biotechnologie Longeveron S.A., pour…
Est-il possible que certaines mutations génétiques, qui causent une maladie spécifique, augmentent également le risque de développer une autre maladie ? Selon HealthDay, la réponse pourrait être que oui. Dans…
Le 11 mars 2021, la société biopharmaceutique mondiale Alkermes plc a annoncé que son candidat-médicament expérimental, nemvaleukin alfa, avait reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA (l’Agence américaine…
Dans un récent communiqué de presse, le Ivy Brain Tumor Center, une initiative de science translationnelle à but non lucratif, a déclaré que le premier patient avait été traité dans…
Selon Healio, il y a une tendance inquiétante qui concerne la maladie de Horton. Sur une période de 18 ans (2000-2018), les taux de mortalité de la maladie de Horton…
Dans un récent communiqué de presse, la société biopharmaceutique Salarius Pharmaceuticals, Inc. (« Salarius ») a annoncé le lancement d’une phase de prolongation d'un essai clinique de phase 1/2. Dans…
Pour les patients atteints de dermatite atopique grave, il peut être difficile de trouver des options de traitement efficaces. Pour beaucoup, le traitement comprend des crèmes locales, des médicaments anti-inflammatoires,…
Récemment, la société biopharmaceutique Strongbridge Biopharma plc (« Strongbridge ») a déclaré que la société avait soumis une demande de nouveau médicament à l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). La…
Début mars 2021, la société de thérapie génique AVROBIO, Inc. a déclaré que sa thérapie génique expérimentale, AVR-RD-04, avait reçu la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne. Ce…
Selon un communiqué de presse du 25 février, l’Amondys 45 (casimersen), une option thérapeutique pour les patients atteints de myopathie de Duchenne, a récemment été autorisé par l’Agence américaine des…
Récemment, la société pharmaceutique botanique Devonian Health Group Inc. (« Devonian ») a évalué son produit, la thykamine, chez les patients atteints de dermatite atopique faible à modérée dans…
La société de biotechnologie Stealth Biotherapeutics (« Stealth ») entreprend de développer et de commercialiser des traitements pour les patients atteints de maladies caractérisées par un dysfonctionnement mitochondrial. L'élamiprétide…
Dans le passé, les chercheurs ont cherché la cause exacte du spina bifida, une anomalie du tube neural dans laquelle la colonne vertébrale ne se referme pas complètement autour des…
Selon un récent communiqué de presse, des scientifiques qui étudient à l'American Genome Center (Centre américain de la génomique) de l'Uniformed Services University of the Health Sciences (USU) ont identifié…
Récemment, la société biopharmaceutique GenSight Biologics (« GenSight ») a annoncé la publication des données d'une étude évaluant GS030-Drug Products (GS030-DP ou « GS030 ») comme une option de traitement potentielle contre la rétinite…
Il existe de nombreuses formes de contraception : les contraceptifs oraux (pilules contraceptives), dispositifs intra-utérins (DIU), l’implant ou le patch, les préservatifs. Mais selon Cancer Therapy Advisor, une nouvelle étude…
Début février, la société pharmaceutique Ellodi Pharmaceuticals (« Ellodi ») a annoncé que son candidat médicament, APT-1011, avait reçu la désignation de Fast Track (« voie rapide ») de l’Agence américaine des…
La semaine dernière, la Guinée, un pays situé en Afrique de l'Ouest, a signalé de nouveaux cas de la maladie à virus Ebola, une infection rare et mortelle. En plus…
La société pharmaceutique de la phase clinique KalVista Pharmaceuticals (« KalVista ») a vu des données positives d'un essai clinique de phase 2 évaluant sa thérapie expérimentale KVD900, a raconté MedCity News.…
Selon Charcot-Marie-Tooth News, des chercheurs ont découvert un nouveau sous-type de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) lié au gène de la sorbitol déshydrogénase (SORD). Vous pouvez lire les résultats complets de…
Selon ForexTV, la société commerciale de thérapie génique Spark Therapeutics (« Spark ») a récemment annoncé les données préliminaires d'un essai clinique de phase 1/2 évaluant le SPK-8016, une thérapie génique…
Les chercheurs n'ont pas toujours compris pourquoi certaines personnes développent la maladie d'Addison, une maladie auto-immune rare affectant les glandes surrénales, par rapport à d'autres. Maintenant, une nouvelle étude menée…
Dans un récent communiqué de presse, la société pharmaceutique Moleculin Biotech, Inc. (« Moleculin ») a fait part d'une avancée récente dans le domaine de la recherche médicale et sanitaire.…
Selon Medical XPress, de nouvelles recherches suggèrent que l'élimination des micro-ARN des cellules malignes du cancer du sein triple négatif peut réduire la propagation et l’évolution du cancer. Les recherches…
Selon un communiqué de presse récent, la société pharmaceutique Karyopharm Therapeutics Inc. (« Karyopharm ») a réalisé une étape importante dans le processus de développement du médicament NEXPOVIO (selinexor). Le…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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