30 ноября 2020 года биофармацевтическая компания Travere Therapeutics («Travere») объявила, что набор пациентов для клинического испытания DUPLEX фазы 3 завершен. В рамках исследования ученые оценят безопасность, эффективность и переносимость Спарсентана…
Согласно GuruFocus, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно утвердило Заявку на получение Регистрационного Удостоверения (MAA), поданную биофармацевтической компанией Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum»). MAA была сосредоточена на мараликсибате, исследовательской терапии…
Ожирение считается избыточным накоплением жира, которое может привести к проблемам со здоровьем. Во всем мире распространенность ожирения с годами значительно возросла; Всемирная Организация Здравоохранения (ВОЗ) отмечает, что 650 миллионов человек…
В целом, Galapagos работает над разработкой низкомолекулярных препаратов для лечения пациентов с различными заболеваниями. В недавнем пресс-релизе компания сообщила о положительных итоговых данных клинического исследования фазы 2 PINTA. В ходе…
Согласно сообщению от Hematology Advisor, недавнее исследование, опубликованное в Scientific Reports, показывает, что экспрессия генов может предсказывать как первичную резистентность, так и реакцию на лечение у пациентов, живущих с редкими…
Исследование, опубликованное в European Medical Journal, направлено на подтверждение профиля безопасности ведолизумаба, средства для лечения воспалительного заболевания кишечника (ВЗК). В частности, они сосредоточились на острых инфузионных реакциях. Важно, чтобы профиль…
В пресс-релизе от конца ноября фармацевтическая компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («BioCryst») объявила о публикации данных своего клинического исследования APeX-J в Allergy. Во время испытания, которое проводилось в Японии, исследователи оценивали…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно сообщению Newswise, продолжающаяся пандемия коронавируса/COVID-19 стала предметом диких спекуляций. В нашей разделенной стране многие люди предпочитают слышать то, что они хотят слышать, когда речь идет об информации, связанной с…
Согласно HCP Live, исследователи Университета Любека недавно связали ревматоидный артрит (РА) и пемфигус (пузырчатка), аутоиммунное заболевание, характеризующееся волдырями на коже и слизистых оболочках. Фактически, теперь исследователи считают, что у пациентов…
HAE Junior - это чешская организация пациентов, цель которой - улучшить качество жизни детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком (HAО). Она была создана в декабре 2019 года в Праге…
Когда многие люди слышат о CAR T-клеточной терапии, они думают о лечении, предназначенном для лечения рака. Недавно новое исследование, проведенное на моделях мышей, показало, что экспериментальная форма терапии CAR Т-клетками…
В 2019 году Япония одобрила использование EVRENZO (роксадустат) для пациентов с анемией или хронической болезнью почек (ХБП), которые также находились на диализе. Однако пероральная терапия еще не была одобрена для…
Недавно в журнале Health News by NPR появилась статья, в которой описывается прогерия - чрезвычайно редкое заболевание. В Соединенных Штатах всего двадцать человек с диагнозом прогерия. Болезнь заставляет детей казаться…
Prevail Therapeutics, компания, специализирующаяся на разработке генной терапии нейродегенеративных заболеваний, объявила о выдаче патента на композицию для PR001. Эта терапия предназначена для лечения нейронопатической болезни Гоше и болезни Паркинсона с…
Недавно ученые и исследователи из Института Здоровья Детей на Грейт-Ормонд-Стрит (GOS ICH) и Института Рака UCL работали над созданием инновационного решения для пациентов с раковыми опухолями. Согласно Medical XPress, исследователи…
На этой неделе компания Hallmark Movies and Mysteries представила «The Christmas Bow», в котором Джой Перри, женщина с болезнью Шарко-Мари-Тута, играет женщину с ШМТ. И хотя ШМТ в течение многих…
Недавно биотерапевтическая компания PureTech Health объявила о завершении фазы 1 исследования LYT-100 (deupirfenidone). Во время исследования многократного возрастания дозы и влияния пищи исследователи проанализировали безопасность, переносимость и фармакокинетику LYT-100. Это…
19 ноября 2020 года агентство Research! America провело информационный веб-семинар под названием «От Науки, Удостоенной Нобелевской Премии, к Лечению Следующего Поколения: Прослеживание Пути Прорыва в Редких Заболеваниях с Помощью РНКи».…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Каждый год тысячи людей теряют зрение из-за доминантной атрофии зрительного нерва (DOA) - наследственного заболевания, которое негативно влияет на зрительные нервы. Однако исследователи и ученые из Тринити Колледжа в Дублине,…
В пресс-релизе Фонда Паркинсона эта некоммерческая организация объявила о захватывающем сотрудничестве с Sanofi, глобальной фармацевтической компанией, которая выделит некоммерческой организации 1 миллион долларов на проведение национального генетического исследования людей с…
Термин «паллиативная помощь» связан со стигмой, поскольку он обычно ассоциируется с хосписом и неизлечимыми заболеваниями. Это не так, поскольку паллиативная помощь просто предназначена для улучшения качества жизни и облегчения страданий…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Akebia Therapeutics («Akebia») объявила о публикации дизайна и методологии исследования INNO2VATE фазы 3. В публикации анализируется исследование INNO2VATE, в котором оценивали вададустат у пациентов с…
20 ноября 2020 года биофармацевтическая компания RedHill Biopharma Ltd. объявила о начале фазы 3 клинических испытаний по изучению перорально вводимого RHB-204. Препарат предназначен для лечения пациентов с нетуберкулезными микобактериями (НТМ)…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
