Согласно сообщению news-medical.net, группа ученых из Массачусетской Больницы Общего Профиля провела исследование, показывающее, что генная терапия может быть эффективным средством лечения туберозного склероза - редкого заболевания. Это важное открытие, поскольку…

Как сообщает WTNH; в Стаффорд-Спрингс, штат Северная Каролина, семья Покорни столкнулась с миром редких заболеваний, когда их дочь Оливия родилась со спинальной мышечной атрофией (СМА). Во время постановки диагноза им…

Знаете ли вы, что распространенное заболевание пищевого происхождения может увеличить риск развития редкого типа рака мозга, называемого глиомой? По данным Science Daily, недавнее исследование показывает, что инфекция toxoplasma gondii (T.…

Согласно сообщению GlobeNewswire, новое партнерство между компанией Akouos, Inc. и Blueprint Genetics, производящей точную генетическую медицину, привело к созданию программы Resonate, которая направлена на улучшение доступа к генетическому тестированию слуховой…

Согласно статье в BioSpace, компания Dyne Therapeutics недавно обнародовала данные доклинических испытаний своей платформы FORCE. Эта программа направлена на создание методов лечения миотонической дистрофии 1 типа (МД1). Исследователи в восторге…

10 января 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («БиоМарин») поделилась положительными данными своего клинического исследования фазы 3 GENEr8-1. Клинические испытания оценивают исследуемую генную терапию, называемую валоктокогеном роксапарвовека, для взрослых…

В конце декабря 2020 года биофармацевтическая компания AbbVie объявила в пресс-релизе, что информация о назначении IMBRUVICA (ибрутиниба) теперь обновлена и включает долгосрочные данные о безопасности и эффективности при Макроглобулинемии Вальденстрема…

Автор: Кендра Дж. Бьоракер, Кандидат Наук, Лицензированный Психоаналитик Хорошая жизнь с хроническим заболеванием, таким как Фабри, может показаться противоречивым. После постановки диагноза у вас в голове не будет полки, на…

Компания Takeda только что объявила, что их заявка в FDA на исследовательскую терапию эозинофильного эзофагита (ЭoЭ) получила Приоритетное Рассмотрение. Эта терапия называется пероральной суспензией будесонида или ТАК-721. Он был создан…

Недавно в Neuroscience News была опубликована статья, в которой сообщалось о том, что исследователи обнаружили, что более двадцати процентов смертельных случаев рака мозга при глиобластоме можно лечить с помощью недавно…

Отзывы пациентов чрезвычайно важны при оценке методов лечения редких заболеваний; болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) не исключение. Чтобы понять влияние различных методов лечения ШMT, исследователи из Университета Канберры создали опрос для пациентов…

Исследователи из Медицинской Школы Джонса Хопкинса отметили, что остеонекроз (ОН) является одним из наиболее серьезных осложнений системной красной волчанки (СКВ). Согласно недавней статье в Healio, ежедневные дозы преднизона от 20…

Согласно сообщению newswise.com, группа исследователей из Университета Нью-Гэмпшира, возможно, открыла следующий новый метод лечения редкой формы рака крови, называемой макроглобулинемией Вальденстрема (МВ). Подход, который включал нацеливание на определенные клеточные белки,…