Женщина, живущая с болезнью Шарко-Мари-Тута 2 типа (CMT2), испытала улучшение симптомов после терапии противовоспалительным соединением, содержащимся в зеленом чае. Это исследование было недавно опубликовано в «Medicina». CMT СМТ - это…

В недавнем исследовании ученые обнаружили второй ген, расположенный в митохондриях, который связан с болезнью Шарко-Мари-Тута (CMT). Это исследование было недавно опубликовано в Annals of Neurology. CMT Документально подтверждено, что более…

Согласно недавнему пресс-релизу, нейрофармацевтическая компания NeurAegis Inc. поделилась публикацией некоторых данных исследования, в которых изучается кальпаин-2 как потенциальная терапевтическая мишень для лечения эпилептического статуса (SE). Результаты исследования, опубликованные в Neurobiology…

Crispr больше не модное слово. Согласно недавней статье в The Guardian, он стал «молекулярными ножницами», которые позволят ученым переписать наши гены или, как часто говорят, «переписать книгу жизни». Он также…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

С начала пандемии COVID-19 прошел почти год, и с тех пор мы многое узнали о новом коронавирусе. Во-первых, теперь мы знаем, что это может вызвать множество осложнений, одним из которых…

Исследователи из университетов Ноттингема и Эксетера открыли новый возможный метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Их исследования показали, что лечение дефицита сероводорода (H2S) в мышцах может привести к улучшению мышечной…

Существует новое сотрудничество в области редких онкологических заболеваний, которое может привести к улучшению лечения людей, живущих с этими заболеваниями. Компании Sheperd Therapeutics и Oncoheroes Biosciences объявили, что теперь они будут…

FDA только что объявило о своем одобрении Evkeeza в качестве терапии для людей, живущих с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. Терапия принадлежит компании Regeneron Pharmaceuticals. Он был оценен с помощью FDA как…

Хорошие новости для Evrysdi, средства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Комитет EMA по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP) рекомендовал одобрить препарат, и они сделали это в рамках ускоренной процедуры…

Недавнее исследование высветило необходимость дальнейших исследований того, как различные формы упражнений могут принести определенные преимущества пациентам, живущим с болезнью Шарко-Мари-Тута (СМТ). Это исследование было опубликовано в журнале European Journal of…

В начале марта 2021 года компания по генной терапии AVROBIO, Inc. сообщила, что ее исследуемая генная терапия, AVR-RD-04, получила обозначение Орфанного Лекарства от Европейской Комиссии (ЕК). Это лечение предназначено для…

В пресс-релизе от 3 марта 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («BioMarin») сообщила, что завершила полную регистрацию для фазы 2 клинического исследования по оценке восоритида для детских пациентов с…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Исследователи из Северо-Западного Университета обнаружили соединение, способное останавливать прогрессирующую дегенерацию двигательных нейронов у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Продолжающийся распад этих нейронов является ключевым фактором нейродегенеративного заболевания. Эта информация…

Недавно биофармацевтическая компания Strongbridge Biopharma plc («Strongbridge») сообщила, что она подала заявку на новое лекарство (NDA) в FDA. В основе NDA лежит РЕКОРЛЕВ (левокетоконазол), вариант лечения пациентов с эндогенным синдромом…

Для пациентов с тяжелым атопическим дерматитом бывает трудно найти адекватные варианты лечения. Для многих лечение сводится к кремам местного действия, противовоспалительным препаратам, светотерапии, антибиотикам и многому другому. Но теперь у…

Новое исследование, опубликованное в JAMA Oncology, показало, что из всех пациентов, у которых рак распространился на кости и которые начали лечение, у 2,8% развился остеонекроз челюсти, также известный как ОНЧ.…

Джеймс Дальман, ученый и профессор Университета Эмори и Технологического Института Джорджии, сотрудничал с CMT Research Foundation. Целью этого партнерства является выявление липидных наночастиц, которые могут быть использованы в качестве транспортных…

Исследования ученых из Корнельского университета и Вейлла Корнелла были сосредоточены на эндотелиальных клетках, которые образуют барьер между тканями и сосудами. Они контролируют поток жидкости и веществ в ткани и из…

Во время виртуальной XVIII Международной Конференции по Мышечной Дистрофии Дюшенна и Беккера специализированная фармацевтическая компания Italfarmaco Group («Italfarmaco») поделилась обновлениями, касающимися различных программ клинических разработок гивиностата. Лечение предназначено для пациентов…

Как сообщается в пресс-релизе PR Newswire; на этой неделе в Стокгольме Дэн Кастнер получил Премию Крафорда, одно из главных достижений мировой науки, после того, как его работа над редкими заболеваниями,…