Предыдущие исследования показали, что с глаукомой связано до 83 генов и генетических локусов. Однако, как сообщает Массачусетская Глазная и Ушная Больница в пресс-релизе, новое исследование выявило 44 дополнительных локуса, связанных…

В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Hongkong Winhealth Pharma Group Co., Ltd. («Winhealth») объявила о новом соглашении о стратегическом сотрудничестве между собой и компанией Merz Pharmaceuticals GmbH («Merz»). В целом это…

Пациенты с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) испытывают периодические «приступы» или периоды отека под кожей. В настоящее время в рамках фазы 2 клинического исследования исследователи оценивают PHVS416 для пациентов с HAО.…

Поначалу казалось, что с беременностью Эмберлин Смит все идет гладко. Когда у нее было чуть больше 29 недель беременности, ее скрининговые тесты казались нормальными. Однако на 32 неделе беременности что-то…

Женщина, живущая с болезнью Шарко-Мари-Тута 2 типа (CMT2), испытала улучшение симптомов после терапии противовоспалительным соединением, содержащимся в зеленом чае. Это исследование было недавно опубликовано в «Medicina». CMT СМТ - это…

В недавнем исследовании ученые обнаружили второй ген, расположенный в митохондриях, который связан с болезнью Шарко-Мари-Тута (CMT). Это исследование было недавно опубликовано в Annals of Neurology. CMT Документально подтверждено, что более…

Согласно недавнему пресс-релизу, нейрофармацевтическая компания NeurAegis Inc. поделилась публикацией некоторых данных исследования, в которых изучается кальпаин-2 как потенциальная терапевтическая мишень для лечения эпилептического статуса (SE). Результаты исследования, опубликованные в Neurobiology…

Crispr больше не модное слово. Согласно недавней статье в The Guardian, он стал «молекулярными ножницами», которые позволят ученым переписать наши гены или, как часто говорят, «переписать книгу жизни». Он также…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

С начала пандемии COVID-19 прошел почти год, и с тех пор мы многое узнали о новом коронавирусе. Во-первых, теперь мы знаем, что это может вызвать множество осложнений, одним из которых…

FDA только что объявило о своем одобрении Evkeeza в качестве терапии для людей, живущих с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. Терапия принадлежит компании Regeneron Pharmaceuticals. Он был оценен с помощью FDA как…

Недавнее исследование высветило необходимость дальнейших исследований того, как различные формы упражнений могут принести определенные преимущества пациентам, живущим с болезнью Шарко-Мари-Тута (СМТ). Это исследование было опубликовано в журнале European Journal of…

В пресс-релизе от 3 марта 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («BioMarin») сообщила, что завершила полную регистрацию для фазы 2 клинического исследования по оценке восоритида для детских пациентов с…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Недавно биофармацевтическая компания Strongbridge Biopharma plc («Strongbridge») сообщила, что она подала заявку на новое лекарство (NDA) в FDA. В основе NDA лежит РЕКОРЛЕВ (левокетоконазол), вариант лечения пациентов с эндогенным синдромом…

Для пациентов с тяжелым атопическим дерматитом бывает трудно найти адекватные варианты лечения. Для многих лечение сводится к кремам местного действия, противовоспалительным препаратам, светотерапии, антибиотикам и многому другому. Но теперь у…

Джеймс Дальман, ученый и профессор Университета Эмори и Технологического Института Джорджии, сотрудничал с CMT Research Foundation. Целью этого партнерства является выявление липидных наночастиц, которые могут быть использованы в качестве транспортных…

Исследования ученых из Корнельского университета и Вейлла Корнелла были сосредоточены на эндотелиальных клетках, которые образуют барьер между тканями и сосудами. Они контролируют поток жидкости и веществ в ткани и из…

Как сообщается в пресс-релизе PR Newswire; на этой неделе в Стокгольме Дэн Кастнер получил Премию Крафорда, одно из главных достижений мировой науки, после того, как его работа над редкими заболеваниями,…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Хотя генная терапия является многообещающей областью, с ней связаны некоторые риски: нежелательные иммунные реакции, инфекции или то, может ли терапия привести к развитию других заболеваний, таких как рак. Согласно сайту…

Компания Ocular Therapeutix объявила, что они будут посещать и присутствовать на совещании по ангиогенезу, экссудации и дегенерации 2021 года, которое проводится виртуально из-за пандемии. Они намерены объяснить данные фазы 1…