Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Группы пациентов могут оптимизировать реестры пациентов, перекрестные исследования и/или продольные исследования естествознания, чтобы максимизировать сотрудничество со спонсорами орфанных лекарств и генной терапии. Автор Харша Раджасимха, ММ, ДрФ Под редакцией…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Примечание. Этот пресс-релиз выпущен Ассоциацией по Дефициту Креатина. Чтобы узнать больше об этой организации, нажмите здесь. Впервые у новорожденного был диагностирован дефицит гуанидиноацетатметилтрансферазы (ГАМТ) при обследовании новорожденных. Мальчик был идентифицирован…
Согласно сообщению Pharmacy Times, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) одобрило новое лечение крупноклеточной В-клеточной лимфомы, которая является рецидивирующей или рефрактерной. Рефрактерный означает, что…
Некоторые родители когда узнают, что их ребенок употребляет продукты каннабиса, это вызывает у них проблемы или огорчение. А Джоанн Гриффитс обеспокоена и расстроена из-за того, что ее сын может лишиться…
После лицензирования Икатибанта, агониста рецептора брадикинина B2, от компании Slayback Pharma, мировой лидер в области фармацевтики и биоподобных препаратов компания Sandoz запускает генерическую версию в Соединенных Штатах. Согласно недавнему пресс-релизу,…
В начале февраля международная медицинская компания Insightec сообщила, что получила одобрение FDA на свое новое исследование. В рамках исследования компания Insightec оценит сфокусированное ультразвуковое исследование как потенциальную терапию для пациентов…
Улучшение познавательной способности и выявление аномальных молекулярных путей при болезни Альцгеймера было сложной задачей. Текущие исследования болезни Альцгеймера сосредоточены на уменьшении таких явлений, как амилоидные бляшки, нейровоспаление и нейрофибриллярные сплетения.…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum») сообщила, что компания завершила процесс подачи новой заявки на лекарство (NDA). NDA сосредотачивается на мараликсибате, исследовательской терапии холестатического зуда (сильного зуда,…
Микроцефалия вызывается истощением нейральных клеток-предшественников (NPC). Это истощение вызвано мутацией в генах центросом, и это происходит, когда мозг все еще развивается. Исследователи знают, что истощение NPS связано с гибелью клеток,…
NZ Herald недавно опубликовала подробности об опыте семилетнего Логана Уолша из Лидса, Англия. Его матери сказали отвезти Логана домой после того, как у него обнаружили желудочный грипп. Несколько месяцев назад…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
К сожалению, постмаркетинговое исследование безопасности прошло не так хорошо для компании Pfizer, чей препарат XELJANZ (тофацитиниб) не соответствовал ни одной из основных конечных точек. Biospace объясняет, что XELJANZ разработан для…
Таре Джонстон, жительнице Лондона, Англия, сейчас двадцать лет, но она все еще борется с сильными угрями. Тара дала интервью для MyLondon, чтобы повысить осведомленность и поделиться своим болезненным прошлым с…
Китайский Центр Оценки Лекарственных Средств (CDE) недавно присвоил компании Harbour BioMed статус прорывной терапии для батоклимаба, лекарству для взрослых с миастенией гравис (MG). Это обозначение было создано для лекарств, которые…
В районах Бомади и Буруту в штате Дельта в Нигерии основным источником воды является река Форкадос. Согласно Brittanica, Форкадос протекает через пресноводные болота, прибрежные районы и мангровые болота. К сожалению,…
Что такое нервно-мышечные соединения и как они играют роль в развитии болезни Шарко-Мари-Тута (ШМТ)? Согласно Charcot-Marie-Tooth News, исследователи обнаружили, что структурные изменения нервно-мышечных соединений вызывают ухудшение нервной и мышечной дегенерации…
В конце января 2021 года Dynacure, компания по разработке лекарств на клинической стадии, специализирующаяся на редких заболеваниях, объявила о выдаче патента (патент США № US 10 865 414) на свой…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Одна из самых больших проблем, связанных с вакцинами против COVID-19, - это их влияние на пациентов с редкими заболеваниями. По этой теме было проведено минимальное исследование, поэтому многие с осторожностью…
Гранты на исследования - отличный способ поддержать исследования в различных сферах. Это особенно важно в сфере редких заболеваний и редких состояний, при которых крайне необходимы исследования для улучшения результатов лечения…
С тех пор, как в 2012 году у Бертрана Майта впервые был диагностирован дефицит NGLY1, медицинские исследования этого чрезвычайно редкого генетического заболевания расширились. К сожалению, Бертран скончался в октябре 2020…
Компания Soleno Therapeutics объявила, что в четверг, 4 февраля, в полдень по восточному стандартному времени, они проведут вебинар для лидеров мнений (KOL). Этот вебинар будет посвящен синдрому Прадера-Вилли, в частности…
Как исследователи могут диагностировать и изучать прогрессирование заболевания, если типичные биомаркеры недоступны или неубедительны? Именно эта проблема возникла во время исследования врожденной гиперплазии надпочечников (ВГКН). Как сообщается в Endocrinology Advisor,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
