Согласно рассказу The Whitewater Company, родители Пол и Хизер Линн не знали, что делать, когда их дочь Клэрити родилась с редким кожным заболеванием арлекин-ихтиоз. Однако, работая с производителем устройства, они…
Компании Tonix Pharmaceuticals и Inserm, Французский Национальный Институт Здравоохранения и Медицинских Исследований, заключили лицензионное соглашение, в соответствии с которым компания Tonix будет владеть лицензией на препараты на основе окситоцина для…
Исследование, недавно опубликованное в журнале The FASEB Journal под руководством доктора Чихару Нишияма из Токийского Научного Университета, продемонстрировало, что соединение, обнаруженное в чернике, может служить терапевтическим вариантом для пациентов с…
Рагхав - двухлетний мальчик, рожденный с крайне редким заболеванием, вызванным мутировавшим геном GPX4. Он и восемь других детей - единственные в мире, кому поставили такой диагноз. Это вызывает проблемы со…
NCCN, или Национальная Комплексная Онкологическая Сеть, недавно опубликовала рекомендации по лечению детей, страдающих редкой формой рака почки, опухолью Вильмса. Это первые рекомендации организации, написанные для детей, страдающих солидными опухолями, и…
Недавно биофармацевтическая компания GenSight Biologics («GenSight») объявила о публикации данных исследования, оценивающего GS030-Drug Products (GS030-DP или «GS030») в качестве потенциального варианта лечения пигментного ретинита (RP). Хотя исследование было сосредоточено вокруг…
Недавние исследования открыли новый потенциальный вариант лечения, который может обеспечить раннее вмешательство при синдроме Беквита-Видмана и синдроме Рассела-Сильвера. Это исследование, опубликованное в Cell Reports, может стать основой для исследований, которые…
В начале февраля глобальная биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron») сообщили, что ее дважды разработанный препарат Либтайо (cemiplimab-rwlc) недавно получил одобрение FDA. Теперь Либтайо является первой…
Согласно Epidermolysis Bullosa News, стафилококковые инфекции все чаще встречаются в ранах или волдырях у пациентов с буллезным эпидермолизом (БЭ). Фактически, анализ этих поражений показал, что у большинства из них была…
Согласно Charcot-Marie-Tooth News, исследователи обнаружили новый подтип болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT), связанный с геном сорбитолдегидрогеназы (SORD). Прочтите полные результаты исследования, опубликованные в Nature Genetics. SORD Ген В целом, ген SORD производит…
Согласно BioSpace, компания Homology Medicines опубликовала данные о первом этапе клинических испытаний HMI-203, генной терапии, разрабатываемой для лечения синдрома Хантера, также известного как мукополисахаридоз типа II (МПС II). Первоначальные данные…
Как сообщается в пресс-релизе Американской Академии Неврологии; медицинское сообщество обратило внимание на редкое нарушение мозгового давления - идиопатическую внутричерепную гипертензию (ИВГ), когда они заметили резкое увеличение как новых случаев, так…
Фармацевтическая компания KalVista Pharmaceuticals («KalVista») увидела положительные данные фазы 2 клинических испытаний, оценивающих ее экспериментальную терапию KVD900, сообщает MedCity News. Во втором исследовании KVD900 изучали как вариант лечения пациентов с…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Доктор Оливер Дориго из Медицинского центра Стэнфордского университета был медицинским источником для статьи, опубликованной в «Oncology». Доктор Дориго объяснил, что если женщине с раком яичников был поставлен диагноз «чувствительность к…
424 слова (источник) против 431 слова (мое) - совпадение 3% Ранее на этой неделе Гвинея, страна, расположенная в Западной Африке, сообщила о новых случаях Эболы, редкой и смертельной инфекции. За…
В начале февраля фармацевтическая компания Ellodi Pharmaceuticals («Ellodi») сообщила, что ее кандидат в лекарство APT-1011 получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. APT-1011, или таблетка для перорального распада флутиказона…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
В прошлом пациенты с синдромом короткой кишки (СКК) получали ежедневную инъекцию тедуглутида (teduglutide). Однако инъекции могут быть болезненными, сложными в применении и, к сожалению, не такими целенаправленными. Теперь компания Entera…
Компании Pfizer и Imcyse заключили соглашение о сотрудничестве и лицензировании программы лечения ревматоидного артрита (РА), в которой используется технология Imotope компании Imcyse. Эти две компании работали вместе в прошлом, и…
Исследователи не всегда понимали, почему у одних людей развивается болезнь Аддисона, редкое аутоиммунное заболевание, поражающее надпочечники, по сравнению с другими. Новое исследование, проведенное шведскими и норвежскими исследователями, выявило девять вариантов…
Я любила маргариту со льдом и лимоном. В какой-то момент, когда мне было чуть больше 20 лет, я перешла от беззаботной жизни молодой здоровой девушки, наслаждающейся маргаритой, ко множеству странных…
Вот уже почти год, как COVID-19 доминирует в наших заголовках. В 2020 году появились новости о SARS-CoV-2, вирусе, вызывающем глобальную пандемию. Теперь, в феврале 2021 года, во всем мире будет…
По мере того, как бушует пандемия, врачи по всей стране начинают замечать тенденцию. Ряд детей, заразившихся COVID-19, также пострадали от редкого заболевания, MIS-C. MIS-C, что означает мультисистемный воспалительный синдром, встречается…
Сотни мутаций были связаны с расстройством аутистического спектра (РАС), и новое исследование находит дополнительные доказательства, указывающие на возможную причину этого спектра заболеваний. Neuroscience News недавно опубликовала статью, в которой объявляется…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
