Исследование, недавно опубликованное в American Journal of Hematology, представило некоторые тревожные данные о связи между анемией Фанкони и аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (alloHSCT). Пациенты, которые участвовали в alloHSCT до достижения…
Недавнее исследование, опубликованное в Acta Neuropathologica, обсуждает важность управления симптомами и здоровьем для людей с прогрессирующим надъядерным параличом (ПНП). Редкое заболевание, которое вызывает дегенерацию нейронов, не излечивается. Но доктор Габор…
Как сообщает создатель компании Minoryx; производителя фармацевтического leriglitazone, используемого для лечения церебральной АЛД на ранней стадии (cALD), только что объявила о своих планах без промедления продолжить исследование фазы 2 Nexus…
Одной из целей лечения редкой формы неходжкинской лимфомы является задержка прогрессирования заболевания. Как сообщает Cancer Updates, Research and Education (CARE), недавнее исследование изучало, приводит ли добавление ингибитора протеасомы после химиотерапии…
Иммунотерапия находится на переднем крае лечения аутоиммунных заболеваний и рака. Северо-западный Университет и Калифорнийский Университет в Сан-Франциско провели исследование с использованием генов, которые могут быть переключателями «вкл/выкл» для борьбы с…
В недавнем пресс-релизе BioSpace публикуются интересные новости для пациентов с немелкоклеточным раком легких, медуллярным раком щитовидной железы и другими видами рака щитовидной железы, вызванными мутациями гена RET. Retevmo (selpercatinib) является…
В апреле генная терапия для лечения ганглиозидоза GM1 получила статус Орфанного Препарата. PBGM01 стремится лечить самую тяжелую форму этого заболевания - инфантильную. Читайте полный пресс-релиз здесь. GM1 Ганглиозидоз GM1-ганглиозидоз -…
Согласно недавней статье в Nature, многие страны ожидают немедленного ответа от недавно разработанных тестов на антитела. Эти тесты намечены, чтобы принести облегчение от карантина и восстановить экономику. Ученые признают, что…
Недавно было проведено исследование, которое предполагает, что ритуксимаб может быть предпочтительнее традиционных методов лечения миастении. Ученые также пришли к выводу, что tiuximab является наиболее эффективным, если его вводить раньше при…
Кристофер Коуэн и его лаборатория в Медицинском университете Южной Каролины недавно провели исследование на мышах, чтобы понять, как дефектные гены MEF2C влияют на развитие мозга. Дефект в этом гене связан…
Генетические исследования - растущая и захватывающая область. С открытием новых генетических мутаций и вариантов приходит более глубокое понимание редких заболеваний и их подтипов. По данным Cancer Network, исследователи сделали именно…
От Jodee Redmond из In The Cloud Copy Результаты нового исследования с использованием лабораторных крыс для моделирования церебрального паралича со спастичностью (ригидность мышц), сопровождающейся дистонией (непроизвольные сокращения мышц), могут дать…
После шести десятилетий попыток решить проблему хронического отторжения органов исследователи из Методистской Больницы Хьюстона и Питтсбургского Университета справились с этой задачей. Согласно статье в Medical Xpress, их теория основана на…
Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила, что собирается подать заявку на Исследование Нового Лекарства для своего препарата FTX-6058. Скорее всего, заявка будет подана во второй половине 2020 года после положительных результатов…
На сайте Prohealth, Марлейн Квуаде Кук описывает как она использует свой собственный опыт жизни с синдромом Элерса-Данлоса (СЭД), чтобы задаться вопросом, достаточно ли у медицинского сообщества информации и знаний для…
От Джоди Редмонд из In the Cloud Copy Компания Thermo Fisher Scientific, мировой лидер в области биологических наук, объявила, что разработала новый тест на болезнь Гоше. Они также изучат 420…
По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…
Все началось с электронной почты в 2019 году. Мэтт Мэйт, директор Института Точной Медицины Хью Каула, рассказал о своей мысли нейрохирургу Мэтту Дэвису, чей трехлетний сын страдает синдромом ADNP. Письмо…
Цитокиновые штормы были заметны в новостях в последнее время из-за их роли в COVID-19, но исследователи давно изучают их связь с болезнью Кастлемана. На самом деле, исследователи из Пенсильванского Университета…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Cancer Blood Journal, установило новый метод для эффективного прогнозирования результатов выживания для пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого риска (МДС). Этот метод известен как Индекс Активации…
Как сообщается в Biospace, Adverum Biotechnologies, компания генной терапии, специализирующаяся на клинических стадиях исследований редких и глазных заболеваний с неудовлетворенными потребностями, успешно дозировала пациента в своем клиническом исследовании фазы 4…
Как сообщается в Dravet Syndrome News, в новом исследовании ученые создали систему искусственного интеллекта, которая могла бы диагностировать эпилептические состояния быстрее и легче, чем существующие системы. Эпилепсия является общим термином…
Перед лицом COVID-19, возможно, потребуется изменить аспекты и процедуры, касающиеся использования лучевой терапии у пациентов с раком крови. Когда риск тяжелых инфекций, вызванных COVID-19, начинает перевешивать преимущества лучевой терапии, лучшим…
Диагнозы COVID-19 растут быстрыми темпами, так что данные меняются ежедневно. На сегодняшний день в мире насчитывается 4,23 миллиона диагностированных случаев заболевания, причем только в Соединенных Штатах 1,39 миллиона. С каждым…
Согласно публикации в журнале «Psychology Today», французские врачи, возможно, обнаружили новые ранние симптомы COVID-19: дисгидроз и крапивница. Хотя статья опубликована на французском языке, вы можете прочитать полные выводы дерматологов в…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
