Команда исследователей из Университета Альберты разработала возможное лечение фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD). Их работа была опубликована в Трудах Национальной Академии Наук, и это доказывает потенциал этой терапии. О Фациально-Капулохимеральной Мышечной…
В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics объявила о положительных результатах своего клинического исследования, посвященного изучению SRP-9003 для лечения лимб-поясной мышечной дистрофии (LGMD) типа 2E. Эта исследовательская генная терапия показала…
Как сообщили в Biospace, компания Fulcrum Therapeutics объявила, что к концу 2020 года подаст заявку в FDA для исследования нового лекарственного препарата (IND) в качестве пероральной терапии для лечения серповидноклеточной…
Согласно объявлению Ассоциации Мышечной Дистрофии, организация недавно выделила в общей сложности 1 076 232 долл. США на финансирование программы MDA Venture Philanthropy (MVP) для фармацевтической компании AavantiBio, которая в настоящее…
Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…
Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…
Losmapimod является экспериментальным средством лечения фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD), и недавно препарат получил обозначение Орфанного Препарата от FDA. Мало того, что это лечение получило это обозначение, также его создатель, компания…
Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для…
Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства…
Согласно статьи из m.dailyhunt.in, Винаяк Шридхар, индийский студент с мышечной дистрофией Дюшенна, скончался во время сдачи экзаменов. Винаяк был энергичным и очень амбициозным молодым человеком, который черпал вдохновение у инвалида,…
Согласно статье, опубликованной Вашингтонским Медицинским Университетом в Сент-Луисе, ученым, по-видимому, удалось замедлить разрушение аксонов у мышей с помощью стандартной генной терапии. Хотя это первые шаги в процессе клинических испытаний, успешное…
© Copyright Patient Worthy
