Аталурен Останавливает Прогрессирование Заболевания у Пациентов с нмМДД
HeungSoon / Pixabay

Аталурен Останавливает Прогрессирование Заболевания у Пациентов с нмМДД

В этом году на совместном заседании CNS-ICNA 2020 исследователи определили аталурен как потенциальное средство, которое тормозит прогрессирование заболевания у пациентов с нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (нмМДД). Исследования показывают, что терапия…

Продолжить чтение Аталурен Останавливает Прогрессирование Заболевания у Пациентов с нмМДД
Фаза 3 Исследования SIDEROS Лекарственного Средства Идебенон для Лечения МДД Не Удалась
stevepb / Pixabay

Фаза 3 Исследования SIDEROS Лекарственного Средства Идебенон для Лечения МДД Не Удалась

Хотя многие фармацевтические компании подают заявки на одобрение и маркетинг, не все из них добиваются успеха. По данным Fierce Biotech, дочерняя компания Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), является одной из самых…

Продолжить чтение Фаза 3 Исследования SIDEROS Лекарственного Средства Идебенон для Лечения МДД Не Удалась
Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Получила Обозначение Ускоренной Процедуры от FDA 
source: pixabay.com

Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Получила Обозначение Ускоренной Процедуры от FDA 

Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

Продолжить чтение Генная Терапия Мышечной Дистрофии Дюшенна Получила Обозначение Ускоренной Процедуры от FDA 
Объявлены Положительные Данные по SRP-9003, Генной Терапии LGMD2E
source: pixabay.com

Объявлены Положительные Данные по SRP-9003, Генной Терапии LGMD2E

В конце сентября компания Sarepta Therapeutics («Sarepta») объявила о положительных данных исследования SRP-9003, кандидата на генную терапию, в качестве потенциального лечения пациентов с мышечной дистрофией конечностей типа 2E (LGMD2E). Поскольку…

Продолжить чтение Объявлены Положительные Данные по SRP-9003, Генной Терапии LGMD2E
Новости о Лечении Мышечной Дистрофии Дюшенна
Pexels / Pixabay

Новости о Лечении Мышечной Дистрофии Дюшенна

Компания Sarepta Therapeutics встретилась с Отделом Тканей и Передовой Терапии FDA, чтобы обсудить письменный ответ Типа C о клиническом испытании SRP-9001, лечения мышечной дистрофии Дюшенна. О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)…

Продолжить чтение Новости о Лечении Мышечной Дистрофии Дюшенна
Миотоническая Дистрофия, Тип 1: CRISPR, Нацеленная на РНК, Демонстрирует Перспективность на Мышиной Модели
source: pixabay.com

Миотоническая Дистрофия, Тип 1: CRISPR, Нацеленная на РНК, Демонстрирует Перспективность на Мышиной Модели

Согласно сообщению PR Newswire, компания Locanabio, Inc. недавно опубликовала результаты доклинической оценки системы CRISPR Cas9 (RCas9), нацеленной на РНК, в качестве вмешательства в мышиной модели миотонической дистрофии 1 типа. (ДМ1).…

Продолжить чтение Миотоническая Дистрофия, Тип 1: CRISPR, Нацеленная на РНК, Демонстрирует Перспективность на Мышиной Модели
Новый Способ Редактирования Генов Успешно Лечит Миотоническую Дистрофию у Мышей
moreharmony / Pixabay

Новый Способ Редактирования Генов Успешно Лечит Миотоническую Дистрофию у Мышей

Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…

Продолжить чтение Новый Способ Редактирования Генов Успешно Лечит Миотоническую Дистрофию у Мышей
Возможно Новое Лечение Фациально-Капулохимеральной Мышечной Дистрофии
source: pixabay.com

Возможно Новое Лечение Фациально-Капулохимеральной Мышечной Дистрофии

Команда исследователей из Университета Альберты разработала возможное лечение фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD). Их работа была опубликована в Трудах Национальной Академии Наук, и это доказывает потенциал этой терапии. О Фациально-Капулохимеральной Мышечной…

Продолжить чтение Возможно Новое Лечение Фациально-Капулохимеральной Мышечной Дистрофии
Исследование SRP-9003 Показывает Положительные Результаты для Лечения LGMD типа 2E
27707 / Pixabay

Исследование SRP-9003 Показывает Положительные Результаты для Лечения LGMD типа 2E

В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics объявила о положительных результатах своего клинического исследования, посвященного изучению SRP-9003 для лечения лимб-поясной мышечной дистрофии (LGMD) типа 2E. Эта исследовательская генная терапия показала…

Продолжить чтение Исследование SRP-9003 Показывает Положительные Результаты для Лечения LGMD типа 2E
Компания Fulcrum Therapeutics на Пути к Новому Лекарственному Препарату для Лечения Серповидноклеточной Анемии
source: pixabay.com

Компания Fulcrum Therapeutics на Пути к Новому Лекарственному Препарату для Лечения Серповидноклеточной Анемии

Как сообщили в Biospace, компания Fulcrum Therapeutics объявила, что к концу 2020 года подаст заявку в FDA для исследования нового лекарственного препарата (IND) в качестве пероральной терапии для лечения серповидноклеточной…

Продолжить чтение Компания Fulcrum Therapeutics на Пути к Новому Лекарственному Препарату для Лечения Серповидноклеточной Анемии
Ассоциация Мышечной Дистрофии Выделила Более $ 1 млн. На Генную Терапию Атаксии Фридрейха
source: pixabay.com

Ассоциация Мышечной Дистрофии Выделила Более $ 1 млн. На Генную Терапию Атаксии Фридрейха

Согласно объявлению Ассоциации Мышечной Дистрофии, организация недавно выделила в общей сложности 1 076 232 долл. США на финансирование программы MDA Venture Philanthropy (MVP) для фармацевтической компании AavantiBio, которая в настоящее…

Продолжить чтение Ассоциация Мышечной Дистрофии Выделила Более $ 1 млн. На Генную Терапию Атаксии Фридрейха
Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний
source: pixabay.com

Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний

Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…

Продолжить чтение Это Всего Лишь Является «Антисмысловой»: Использование Генетической Медицины для Лечения Редких Заболеваний

Компания Объявляет о Планах Подачи Заявки на Условный Маркетинг Препарата для Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

Продолжить чтение Компания Объявляет о Планах Подачи Заявки на Условный Маркетинг Препарата для Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
Препарат Losmapimod Получил Обозначение Орфанного Препарата для Лечения FSHD
source: pixabay.com

Препарат Losmapimod Получил Обозначение Орфанного Препарата для Лечения FSHD

Losmapimod является экспериментальным средством лечения фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD), и недавно препарат получил обозначение Орфанного Препарата от FDA. Мало того, что это лечение получило это обозначение, также его создатель, компания…

Продолжить чтение Препарат Losmapimod Получил Обозначение Орфанного Препарата для Лечения FSHD
Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
Capri23auto / Pixabay

Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС

Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для…

Продолжить чтение Компания Ищет Маркетинговое Одобрение для Потенциального Лекарства от Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС
Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
source: pixabay.com

Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна

Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства…

Продолжить чтение Ранние Данные, Полученные в Ходе 1B Этапа Генной Терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна
Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами
HarinathR / Pixabay

Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами

Согласно статьи из m.dailyhunt.in, Винаяк Шридхар, индийский студент с мышечной дистрофией Дюшенна, скончался во время сдачи экзаменов. Винаяк был энергичным и очень амбициозным молодым человеком, который черпал вдохновение у инвалида,…

Продолжить чтение Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами

Генная Терапия Останавливает Разрушение Аксонов у Мышей

Согласно статье, опубликованной Вашингтонским Медицинским Университетом в Сент-Луисе, ученым, по-видимому, удалось замедлить разрушение аксонов у мышей с помощью стандартной генной терапии. Хотя это первые шаги в процессе клинических испытаний, успешное…

Продолжить чтение Генная Терапия Останавливает Разрушение Аксонов у Мышей
Закрыть меню