В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. («FibroGen») сообщила, что ее терапевтический кандидат, Pamrevlumab (памревлумаб), получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. Антитело против CTGF разработано для лечения…

Головной Проект Мышечная Дистрофия (PPMD) - это некоммерческая организация, деятельность которой направлена на борьбу за лекарство, улучшение ресурсов и повышение осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Более года назад они…

Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001…

Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…

Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…

В этом году на совместном заседании CNS-ICNA 2020 исследователи определили аталурен как потенциальное средство, которое тормозит прогрессирование заболевания у пациентов с нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (нмМДД). Исследования показывают, что терапия…

Хотя многие фармацевтические компании подают заявки на одобрение и маркетинг, не все из них добиваются успеха. По данным Fierce Biotech, дочерняя компания Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), является одной из самых…

Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

В конце сентября компания Sarepta Therapeutics («Sarepta») объявила о положительных данных исследования SRP-9003, кандидата на генную терапию, в качестве потенциального лечения пациентов с мышечной дистрофией конечностей типа 2E (LGMD2E). Поскольку…

Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…

Команда исследователей из Университета Альберты разработала возможное лечение фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD). Их работа была опубликована в Трудах Национальной Академии Наук, и это доказывает потенциал этой терапии. О Фациально-Капулохимеральной Мышечной…

В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics объявила о положительных результатах своего клинического исследования, посвященного изучению SRP-9003 для лечения лимб-поясной мышечной дистрофии (LGMD) типа 2E. Эта исследовательская генная терапия показала…

Как сообщили в Biospace, компания Fulcrum Therapeutics объявила, что к концу 2020 года подаст заявку в FDA для исследования нового лекарственного препарата (IND) в качестве пероральной терапии для лечения серповидноклеточной…

Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

Losmapimod является экспериментальным средством лечения фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD), и недавно препарат получил обозначение Орфанного Препарата от FDA. Мало того, что это лечение получило это обозначение, также его создатель, компания…

Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для…

Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства…

Согласно статьи из m.dailyhunt.in, Винаяк Шридхар, индийский студент с мышечной дистрофией Дюшенна, скончался во время сдачи экзаменов. Винаяк был энергичным и очень амбициозным молодым человеком, который черпал вдохновение у инвалида,…

Согласно статье, опубликованной Вашингтонским Медицинским Университетом в Сент-Луисе, ученым, по-видимому, удалось замедлить разрушение аксонов у мышей с помощью стандартной генной терапии. Хотя это первые шаги в процессе клинических испытаний, успешное…