29 марта 2021 года глобальная биофармацевтическая компания Bristol Myers Squibb («BMS») сообщила, что ее заявка на изменение типа II для Opdivo (ниволумаб) была утверждена Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA).…
Мы редко видим статьи о множественной системной атрофии (МСА, также называемом синдромом Шай-Драгера). Заболевание встречается крайне редко и в настоящее время не существует эффективного лечения. Но, согласно недавней статье в…
За последний год новости о COVID-19 доминировали в заголовках. Вызванная коронавирусом SARS-CoV-2, глобальная пандемия теперь связана со 116 миллионами диагнозов во всем мире и 2,57 миллионами смертей. В то время…
В начале марта 2021 года Национальная Комплексная Онкологическая Сеть (NCCN) опубликовала новый набор Рекомендаций NCCN по гистиоцитозу. Гистиоцитоз или гистиоцитарные расстройства - это группа редких заболеваний, характеризующихся перепроизводством гистиоцитов, типа…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Обозначение ускоренного режима предоставлено FDA. Если разработчик лекарств получает это назначение, они начинают процесс разработки и ускорения обзора лекарств или биопрепаратов, которые лечат редкие или серьезные заболевания, или предоставляют терапию…
В журнале Genetec Engineering and Biotechnology News недавно появилась статья, в которой исследователи из колледжа Baylor обнаружили микробы, живущие в кишечнике, которые связаны со специфическими симптомами неврологических расстройств. Многие неврологические…
В процессе разработки лекарства проводится множество исследований для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и других факторов. Одно из этих исследований называется исследованием множественных возрастающих доз, в ходе которого пациенты получают…
С момента своего создания биотехнологическая компания Chinook Therapeutics, Inc. («Chinook») работала над разработкой терапевтических решений для пациентов с заболеваниями почек. Теперь компания включила первого пациента в клиническое испытание ALIGN фазы…
Большинство людей, недовольных ценой на свои лекарства, не знают о ценах на лекарства в действительно дорогом сегменте рынка. GoodRx, наблюдательный орган за лекарствами, отпускаемыми по рецепту, предоставил Biospace список из…
Совместно биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron») работали над разработкой препарата Либтайо (Libtayo) (цемиплимаб) для пациентов с распространенным раком шейки матки. Согласно пресс-релизу, компании решили остановить…
Согласно статье Charcot-Marie-Tooth News, недавнее исследование продемонстрировало потенциальное влияние терапии на основе РНК в качестве лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1А. Лечение позволило нормализовать двигательную функцию и мышечную силу в двух…
Компания bluebird bio создала генную терапию для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD), которая в настоящее время проходит через программу клинических исследований. Согласно Businesswire, компания bluebird опубликовала данные двух исследований: исследования фазы…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Aeterna Zentaris Inc. сообщила, что компания будет разрабатывать новую терапию для пациентов с гипопаратиреозом. Программа доклинических разработок будет сосредоточена на специально разработанных полипептидах слияния паратироидных…
Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket») посвятила свою миссию разработке решений для генной терапии редких детских заболеваний. Недавно компания поделилась публикацией предварительных данных фазы 1 клинического исследования RP-L301 по оценке дефицита…
COVID-19 вызывает у некоторых пациентов длительные, продолжающиеся симптомы. До недавнего времени этих людей называли «ковидными дальнобойщиками». Энтони Фаучи во время брифинга в Белом доме недавно изменил эту терминологию. Сейчас это…
Недавнее исследование задокументировало различия между двумя редкими формами воспаления головного мозга у детей. Два одинаковых заболевания часто путают друг с другом. Лучшее понимание того, что отличает эти заболевания, может привести…
В каждом выпуске Orange County Guide есть статьи врачей. Попытки доктора Джастина Уэста вылечить редкую болезнь своего сына будут знакомы семьям, также ищущим лекарство для своих близких. Доктор Вест, пластический…
В недавней статье в журнале Nature описывается первый проект анализа и секвенирования генома человека, опубликованный в 2001 году международным консорциумом Human Genome Project. В консорциум вошли сотни исследователей из двадцати…
Компания Pharnext выпустила обновленную информацию о клинической разработке PXT3003, средства для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). По данным биофармацевтической компании, они собираются ввести дозу для первого участника испытания Фазы…
В конце февраля 2021 года компания BridgeBio Pharma Inc. («BridgeBio») и ее дочерняя компания Origin Biosciences, Inc. («Origin») сообщили, что ее препарат NULIBRY (фосденоптерин) для инъекций получил одобрение FDA для…
По данным от Healio, гигантоклеточный артериит (ГКА) имеет тревожную тенденцию. За 18 лет (2000-2018 гг.) Уровень смертности от ГКА увеличился с 50 до 57,6 на 1000 смертей. Помимо этой восходящей…
Согласно сообщению bloomberg.com, биофармацевтическая компания Rallybio объявила о двух программах разработки терапевтических средств, предназначенных для лечения редких заболеваний. Две программы состоят из RLBY212, который разрабатывается для лечения аллоиммунной тромбоцитопении у…
Согласно данным от Valdosta Daily Times, сотрудничество между биотехнологической компанией ReflectionBio® и некоммерческой организацией Invincible Vision нацелено на редкое заболевание Кристаллическая Дистрофия Биетти, глазное заболевание, от которого, по оценкам, страдают…
Согласно исследованию, проведенному Hindawi, группа ученых сообщила об открытии ранее не замеченных мутаций, связанных с синдромом Альпорта, редким заболеванием почек. Эти мутации были выявлены в двух китайских семьях и были…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
