Первичный Склерозирующий Холангит Первичный склерозирующий холангит (ПСХ) - редкое заболевание, которое вызывает воспаление желчных протоков печени. Это может привести к циррозу печени или даже к раку. Заболевание хроническое, трудно поддается…
Радиофармацевтическая компания Molecular Targeting Technologies (MTTI) объявила через Biospace, что FDA одобрило проведение MTTI клинических испытаний фазы 1 для изучения дозиметрии и безопасности собственного продукта EBTATE. Дозиметрия - это измерение…
Могут ли определенные генные мутации, вызывающие определенное заболевание, также повысить риск развития другого заболевание? Что ж, говорит HealthDay, ответ может быть положительным. В исследовании, опубликованном в начале февраля 2021 года,…
Биофармацевтическая компания Linnaeus Therapeutics, Inc. («Linnaeus»), впервые созданная и запущенная в инкубаторе UPstart в Центре Инноваций Пенсильвании (Penn Center for Innovation, PCI), сейчас делает успехи в области онкологии. В недавнем…
124 миллиона случаев во всем мире, 2,73 миллиона связанных со смертельным исходом. Это цифры COVID-19, новой пандемии коронавируса, которая за последние 12-15 месяцев охватила весь земной шар. Только в Соединенных…
Клинические испытания фазы 3, проведенные компанией Pharnext для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A), только что получили 13,3 миллиона долларов. 7,2 миллиона долларов поступают от существующих акционеров и 6 миллионов…
В исследовании, опубликованном на pubmed.gov, исследование 100 пациентов, живущих с прогрессирующим надъядерным параличом, редким заболеванием, помогло подтвердить полезность диагностического подхода, называемого видеоокулографией. Распространенным признаком этого заболевания является глазодвигательная недостаточность или…
В пресс-релизе от начала марта 2021 года компания по клеточной терапии CiRC Biosciences, Inc. («CiRC») сообщила, что ее химически индуцированные фоторецептороподобные клетки (CiPCs) получили статус орфанного лекарства от FDA. CiPC…
Недавно с 20 по 23 марта 2021 года состоялось Виртуальное Ежегодное Собрание Эндокринологического Общества, получившее название ENDO 2021. Во время встречи участники обсудили последние исследования в области эндокринологии, лечение и…
Несмотря на пандемию, в 2020 году в области медицины и исследований были достигнуты большие успехи. Например, исследователи впервые обнаружили и идентифицировали редкое заболевание, называемое синдромом ВЕКСАС (VEXAS). Заболевание, которое поражает…
Согласно исследованию, проведенному на сайте hindawi.com, соотношение гликохолевой кислоты (GCA) к общему количеству желчных кислот (TBA) в сыворотке крови можно использовать для идентификации людей, живущих с неалкогольной жировой болезнью печени…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Как сообщает PR NewsWire; в марте этого года компания Calliditas Therapeutics AB объявила, что подала заявку на новый лекарственный препарат (NDA) для своего нового перорального раствора Nefecon для лечения первичной…
В течение многих лет ученым были известны механизмы, лежащие в основе нормальных, а также болезнетворных (патогенных) версий прионов. Но согласно недавней статье, опубликованной в Sci-Tech Daily, никто не знал, как…
Более 15 лет исследователи и ученые работали над пониманием генетики, лежащей в основе макулярной телеангиэктазии (MacTel), редкого и изнурительного заболевания глаз, в рамках проекта MacTel. Выявив причину, легче принять эффективное…
Несмотря на то, что генная терапия является быстроразвивающейся техникой для лечения ряда редких генетических заболеваний, с этим вариантом лечения все еще связаны некоторые сложности. Насколько это безопасно и эффективно? Каковы…
Недавние результаты турецкого исследования продемонстрировали необходимость дальнейших исследований IFN-гамма как средства лечения атаксии Фридрейха (FA). Это исследование показало, что терапия привела к значительным улучшениям в стойке и навыках ходьбы, что…
Знаете ли вы, что существует множество заболеваний, которые могут возникать в тандеме или даже из-за другого заболевания? Согласно Renal & Urology News, это может быть связано с камнями в почках…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals недавно объявила многообещающие результаты своего клинического исследования фазы 2. В этом клиническом исследовании оценивалась экспериментальная антисмысловая терапия компании под названием IONIS-PKK-LRx в…
Синдром Ли - редкое митохондриальное заболевание, которое еще недостаточно изучено медицинскими работниками. Когда такое непонимание существует, невозможно разработать лечение или улучшить уход за пациентами. Большой проблемой, с которой столкнулись ученые,…
В пресс-релизе от начала марта 2021 года компания радиофармацевтической терапии Molecular Targeting Technologies, Inc. («MTTI») сообщила, что FDA одобрило ее заявку на исследование нового исследуемого препарата (IND) для EBTATE. Терапия…
Год назад доктор Одри Одом Джон, заведующая отделением инфекционных болезней детской больницы Филадельфии, вылечила пациента-подростка от того, что казалось новым заболеванием. Как сообщалось в журнале Science Magazine, несколько недель спустя…
Мейси Бритенбэк, жительнице Бел-Эйр, штат Мэриленд, девятнадцать лет, и она перенесла различные операционные процедуры более 70 раз. WJZ следила за борьбой Мейси с ее расстройством висцеральной миопатии в течение последних…
В недавнем пресс-релизе компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket»), занимающаяся генной терапией на клинической стадии, сообщила, что ее кандидат на исследуемую генную терапию, RP-L201, получил статус Приоритетных Лекарств (PRIME) от Европейского…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
