В Соединенных Штатах Америки статус «Орфанное лекарство» присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких или хронических заболеваний. Для целей этого обозначения «редкие болезни» определяются как болезни, поражающие менее…
Медицинские исследования играют решающую роль в разработке новых и более эффективных вариантов лечения пациентов с редкими заболеваниями. 10 июня 2021 года компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») поделилась положительными данными фазы…
Согласно News Medical, исследователи из Университета Цинциннати представили результаты о потенциально новом и эффективном варианте лечения болезни Помпе на виртуальном Ежегодном Собрании Американской Академии Неврологии. В настоящее время болезнь Помпе…
В недавнем пресс-релизе биотехнологическая и биофармацевтическая компания Biom Therapeutics («Biom») сообщила, что ее кандидат в лекарство BIO017 получил статус Орфанного Лекарства. Лечение, разработанное для пациентов с синдромом Ангельмана, могло удовлетворить…
Несмотря на пандемию, в 2020 году в области медицины и исследований были достигнуты большие успехи. Например, исследователи впервые обнаружили и идентифицировали редкое заболевание, называемое синдромом ВЕКСАС (VEXAS). Заболевание, которое поражает…
В недавнем пресс-релизе компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket»), занимающаяся генной терапией на клинической стадии, сообщила, что ее кандидат на исследуемую генную терапию, RP-L201, получил статус Приоритетных Лекарств (PRIME) от Европейского…
Чуть более недели назад компания по открытию и разработке лекарств Rescindo Therapeutics Inc. («Rescindo») сообщила, что ее лекарственный препарат-кандидат RSC-57 получил обозначения как «Орфанное Лекарство», так и «Редкое Детское Заболевание».…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum») сообщила, что компания завершила процесс подачи новой заявки на лекарство (NDA). NDA сосредотачивается на мараликсибате, исследовательской терапии холестатического зуда (сильного зуда,…
С тех пор, как в 2012 году у Бертрана Майта впервые был диагностирован дефицит NGLY1, медицинские исследования этого чрезвычайно редкого генетического заболевания расширились. К сожалению, Бертран скончался в октябре 2020…
Как сообщает MSN, Дуэйн Зингейл объяснил, что одним из аспектов рождения с синдромом Тричера Коллинза является то, что вы очень запоминаетесь. Дуэйн родился без ушей и скул. Он сказал новостям…
Вы когда-нибудь слышали об обозначении Прорывной Терапии? Это обозначение дается FDA для методов лечения редких, серьезных или опасных для жизни заболеваний. В середине декабря 2020 года PMLive сообщила, что FDA…
В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания VISEN Pharmaceuticals («VISEN») объявила об одобрении заявки на разработку Нового Исследуемого Препарата (IND) в Китае. Китайский Центр Оценки Лекарственных Средств (CDE) принял заявку на препарат…
Когда родился Камден Рау, его родители сразу поняли, что он столкнулся с какой-то проблемой со здоровьем. По словам отца Камдена, Стивена, который говорил с Wink News, череп Камдена слился воедино.…
Согласно Charcot-Marie-Tooth News, биотехнологическая компания AcuraStem недавно идентифицировала 37 потенциально терапевтических соединений, которые можно использовать для лечения пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 2A (ШMT2A). В настоящее время ШMT2A является наиболее…
Согласно новому исследованию, ученые считают, что функциональная хирургия нижних конечностей улучшает способность ходить и улучшает качество жизни (QOL) у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута (ШMT). Эта опция предоставляет новый способ решения…
В конце сентября компания Sarepta Therapeutics («Sarepta») объявила о положительных данных исследования SRP-9003, кандидата на генную терапию, в качестве потенциального лечения пациентов с мышечной дистрофией конечностей типа 2E (LGMD2E). Поскольку…
Недавно биофармацевтическая компания Fortress Biotech объявила о положительных клинических результатах для CUTX-101 (гистидинат меди). Эти данные подчеркивают эффективность CUTX-101 для пациентов с болезнью Менкеса. Поскольку в настоящее время нет одобренных…
В последние годы генная терапия достигла огромных высот. Этот экспериментальный метод позволяет ученым добавлять, удалять, редактировать или иным образом использовать гены для устранения генетических сбоев и нарушений. Теперь, как сообщает…
Согласно MIT News, ученые недавно обнаружили, что ингибирование уровня альфа-фермента GSK3 может уменьшить или даже обратить вспять симптомы синдрома хрупкой X-хромосомы. Их исследование, в котором использовались мышиные модели с синдромом…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
