FDA только что объявило о своем одобрении Evkeeza в качестве терапии для людей, живущих с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. Терапия принадлежит компании Regeneron Pharmaceuticals. Он был оценен с помощью FDA как…
Недавнее исследование высветило необходимость дальнейших исследований того, как различные формы упражнений могут принести определенные преимущества пациентам, живущим с болезнью Шарко-Мари-Тута (СМТ). Это исследование было опубликовано в журнале European Journal of…
Исследователи из Северо-Западного Университета обнаружили соединение, способное останавливать прогрессирующую дегенерацию двигательных нейронов у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Продолжающийся распад этих нейронов является ключевым фактором нейродегенеративного заболевания. Эта информация…
Новое исследование, опубликованное в JAMA Oncology, показало, что из всех пациентов, у которых рак распространился на кости и которые начали лечение, у 2,8% развился остеонекроз челюсти, также известный как ОНЧ.…
Джеймс Дальман, ученый и профессор Университета Эмори и Технологического Института Джорджии, сотрудничал с CMT Research Foundation. Целью этого партнерства является выявление липидных наночастиц, которые могут быть использованы в качестве транспортных…
Исследования ученых из Корнельского университета и Вейлла Корнелла были сосредоточены на эндотелиальных клетках, которые образуют барьер между тканями и сосудами. Они контролируют поток жидкости и веществ в ткани и из…
Компания Ocular Therapeutix объявила, что они будут посещать и присутствовать на совещании по ангиогенезу, экссудации и дегенерации 2021 года, которое проводится виртуально из-за пандемии. Они намерены объяснить данные фазы 1…
Как сообщает Biospace, сотрудничество между биофармацевтической компанией AstraZeneca и BenevolentAI впервые использовало ИИ для идентификации молекулы, которая играет ключевую роль в хроническом заболевании почек. Расстройство становится все более распространенным и…
Исследование, недавно опубликованное в журнале The FASEB Journal под руководством доктора Чихару Нишияма из Токийского Научного Университета, продемонстрировало, что соединение, обнаруженное в чернике, может служить терапевтическим вариантом для пациентов с…
Рагхав - двухлетний мальчик, рожденный с крайне редким заболеванием, вызванным мутировавшим геном GPX4. Он и восемь других детей - единственные в мире, кому поставили такой диагноз. Это вызывает проблемы со…
Недавние исследования открыли новый потенциальный вариант лечения, который может обеспечить раннее вмешательство при синдроме Беквита-Видмана и синдроме Рассела-Сильвера. Это исследование, опубликованное в Cell Reports, может стать основой для исследований, которые…
Биотехнологическая компания Ovid опубликовала неутешительные результаты испытания OV101, потенциального средства для лечения синдрома Ангельмана. Испытание фазы 3 продемонстрировало отсутствие существенной разницы в эффективности между плацебо и OV101. Компания Ovid теперь…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
По мере того, как бушует пандемия, врачи по всей стране начинают замечать тенденцию. Ряд детей, заразившихся COVID-19, также пострадали от редкого заболевания, MIS-C. MIS-C, что означает мультисистемный воспалительный синдром, встречается…
Накопление альфа-синуклеина - основная характеристика болезни Паркинсона, которая часто используется для диагностики этого заболевания. В современных методах медицинские работники измеряют скорость, с которой альфа-синуклеин образует токсичные агрегаты, что обеспечивает более…
Сотни мутаций были связаны с расстройством аутистического спектра (РАС), и новое исследование находит дополнительные доказательства, указывающие на возможную причину этого спектра заболеваний. Neuroscience News недавно опубликовала статью, в которой объявляется…
Компания AVROBIO опубликовала данные продолжающегося исследования фазы 2 FAB-GT, в котором изучается AVR-RD-01 в качестве средства лечения болезни Фабри. Было показано, что эта ex vivo лентивирусная генная терапия снижает токсический…
Ионис и Калифорнийский университет в Сан-Диего (UCSD) сформировали команду для исследования технологии антисмысловых олигонуклеотидов в качестве лечения множественной миеломы. Их препарат, ION251, показал положительные результаты при введении мышам с моделями…
Группы пациентов могут оптимизировать реестры пациентов, перекрестные исследования и/или продольные исследования естествознания, чтобы максимизировать сотрудничество со спонсорами орфанных лекарств и генной терапии. Автор Харша Раджасимха, ММ, ДрФ Под редакцией…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Zymeworks Inc. недавно начала регистрацию в расширенной когорте исследования фазы 1 ZW49. ZW49 представляет собой конъюгат антитело-лекарственное средство (ADC), нацеленный на HER2-положительные раковые клетки. Это расширение произошло после положительных результатов…
Улучшение познавательной способности и выявление аномальных молекулярных путей при болезни Альцгеймера было сложной задачей. Текущие исследования болезни Альцгеймера сосредоточены на уменьшении таких явлений, как амилоидные бляшки, нейровоспаление и нейрофибриллярные сплетения.…
Микроцефалия вызывается истощением нейральных клеток-предшественников (NPC). Это истощение вызвано мутацией в генах центросом, и это происходит, когда мозг все еще развивается. Исследователи знают, что истощение NPS связано с гибелью клеток,…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
