Компания Aurinia Pharmaceuticals только что объявила, что Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (OPEL), ее партнер по лицензированию, только что подала в EMA заявку на получение регистрационного удостоверения на исследуемый препарат волчаночного…

Адхик жив сегодня благодаря мастерству и щедрости больницы Амирита в Индии и других людей, которые внесли свой вклад в стоимость использования высоко оцененного, но дорогостоящего аппарата ЭКМО (ECMO). Семья Адхика…

Исследователи из Университета Иллинойса обнаружили новую информацию о фиброзе легких. Их исследования показывают, что фиброз в легких можно обратить вспять, а ткань можно восстановить с помощью покрытых микрогелем мезенхимальных стромальных…

Давление нарастает. Исследователи изучали болезнь Альцгеймера десятилетиями. Каждое открытие приветствовалось как приближение к излечению, и результаты всегда ожидались вскоре после открытия. Доступные в настоящее время методы лечения просто улучшают работу…

Как сообщает Oncology Nursing News, FDA недавно присвоило гунагратинибу (gunagratinib) (ICP-192) статус Орфанного Препарата. В целом это лечение оценивается как потенциальное лечение пациентов с холангиокарциномой или раком желчных протоков. Гунагратиниб…

Обозначение Орфанного Лекарства - это статус, присваиваемый лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями, определяемыми как те, от которых страдают менее 200 000 американцев. Согласно Pulmonary…

Веб-семинар Законодательных Защитников Редких Заболеваний (RDLA) в июне состоялся 17 июня 2021 г. Веб-семинар в этом месяце предоставил обновленную информацию по различным законодательным темам, имеющим отношение к сообществу редких заболеваний,…

Компания Strongbridge Biopharma только что объявила, что FDA решило рассмотреть заявку на Новый Лекарственный Препарат RECORLEV (РЕКОРЛЕВ), средство для лечения эндогенного синдрома Кушинга. Планируемая дата действия - 1 января 2022…

Согласно данным от nbcnewyork.com, житель графства Сассекс, штат Нью-Джерси, недавно дал положительный результат на редкое инфекционное заболевание, называемое вирусом Джеймстаунского каньона или энцефалитом Джеймстаунского каньона. Пациент - мужчина в возрасте…

Исследователи только что объявили, что они завершили набор для участия в новом исследовании фазы 3 для пациентов с транстиретин-опосредованным (ATTR) амилоидозом, у которых есть сердечные заболевания. Это испытание изучает терапию…

Некоторые хорошие новости были недавно опубликованы в статье Biospace. Институт рака Дана-Фарбер и Harbour BioMed договорились об объединении ресурсов и совместной разработке новых биотерапевтических средств для лечения онкологических и иммунологических…

В видео, размещенном на Healio, доктор Лоренцо Д'Антига из больницы Паппа Джованни XXIII рассказал о результатах недавнего клинического исследования, в котором лекарство одевиксибат (также называемое Bylvay) смог значительно улучшить состояние…

Исследователи из Лозаннского университета и Института Велкома Сэнгера только что опубликовали новое исследование в области Молекулярной Системной Биологии, которое раскрыло, как ДНК может преодолевать генетические изменения, вредные для организма. Открытие…

Согласно заявлению Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA), агентство недавно одобрило новую терапию болезни Альцгеймера. Хотя это важный момент для болезни, от которой не…

Согласно данным с сайта eminetra.com, май был месяцем осведомленности о болезни Лайма, что является подходящим временем для него, так как май часто является одним из пиковых месяцев активности клещей в…

Компания Enzyvant только что объявила, что они повторно подали заявку на RVT-802 в FDA для лечения врожденной атимии у детей. Их первая заявка была подана в 2019 году. FDA ответило…

Компания BeiGene только что объявила, что Китай дал условное разрешение на применение памипариба, ингибитора PARP, используемого для лечения рака яичников, связанного с BRCA, рака маточной трубы и первичного рака брюшины.…

Согласно сообщению Medscape, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно выпустило новое ограничение на использование обетихолевой кислоты (продаваемой как Ocaliva). В настоящее время агентство…

Компания Sobi и Греческий Институт Изучения Сепсиса только что объявили об успешных результатах своего исследования SAVE-MORE для людей с COVID-19. Результаты были получены в течение 28 дней исследования анакинры (anakinra)…

В пресс-релизе MYND Sciences объявлено, что компания MYND Life Sciences Inc., занимающаяся исследованиями и разработками лекарств, имеет новый интеллектуальный патент на свой метод поиска биомаркеров для диагностики депрессии и отслеживания…

Исследования редких заболеваний часто отсутствуют из-за отсутствия финансирования, интереса или осведомленности. Чтобы бороться с этим, Фонд Синдрома Барта (BSF) и Американская Кардиологическая Ассоциация (AHA) объединились, чтобы профинансировать постдокторскую стипендию с…

Исследования редких заболеваний сталкиваются со множеством препятствий: нехватка участников, отсутствие финансирования и отсутствие интереса - это лишь некоторые из них. Теперь благотворительная организация Cerebra создала сеть для проведения исследований, посвященных…

Согласно недавней статье в MedCity News, семьи с детьми, страдающими редким заболеванием, ждут в среднем пять лет, прежде чем получить точный диагноз. По оценкам, существует около шести тысяч редких болезней,…