RareConnect explica la vida de Annie Kwakkel que nació con cistinosis, una enfermedad genética que afecta aproxima a 1 en 100,00 a 200,000 recién nacidos en todo el mundo. Hoy…
Bitartrato de cisteamina es su nombre, y salvar vidas es su juego. No es frecuente que se escucha una droga conocida como (probablemente debido a las ramificaciones legales) "salvar vidas",…
Cistinosis, una de las muchas enfermedades raras, genéticas en el mundo de hoy ... Como en cualquier buen artículo, el lector primero debe estar provisto de una breve historia del…
En un comunicado de prensa informó de BusinessWire, la Fundación de Investigación cistinosis, CRF, concedido subvenciones sin precedentes de $ 1.022.879 a instituciones de investigación por lo que es posible…
Imagínese estar preocupado porque su risitas 6 meses de edad hijo no quiere comer, tiene estreñimiento, y la pérdida drástica de peso. Los médicos le dicen que tiene una enfermedad…
Dan Giancola está a punto de tomar el viaje de esta vida. Literalmente. detalla el St. Catharine's Standard su misión de recaudar más de $ 100,000 para Abbi, una niña…
La Red de Investigación cistinosis (CRN), una organización benéfica con sede en Chicago, acaba de terminar su conferencia de alojamiento de viajes de verano, "sueño, alcance, Inspire" ilustraciones Muestra Internacional.…
Para un adolescente "normal", los mayores problemas de la vida por lo general incluyen no ser capaz de decidir qué ropa llevar a la escuela, qué chico que decir que…
Ahora en su quinto año, un equipo de ciclistas altamente motivados de Sandpoint ha pedaleado una vez más unos 3.000 millas arduas través de los Estados Unidos, participando en la…
Para una enfermedad que tiene tan poca atención prestada a ella, hay un buen número de personas que quieren llevarlo a la vanguardia en la forma de una exposición de…
Jake Krahe, un joven de Montville Township, Ohio, ha estado viviendo con una enfermedad rara desde que tenía 19 meses de edad informa 19 action news. El diagnóstico específico es la…
Do you know how rare diseases are classified as such in the United States? If a disease affects 200,000 people or fewer, it is considered "rare." Acromegaly, cystinosis, and Gaucher…
Tahnie tenia 16 meses de edad cuando fue diagnosticada con la enfermedad rara de cistinosis. Sus padres fueron informados que muy probablemente no viviría más allá de la edad de…
Usted sabe que esos anuncios, "¿Qué haría usted para una barra de Klondike?" Piense acerca de eso, pero en vez de conseguir el helado se llega a jugar béisbol. ¿Qué…
Jana and Sara are 32 year old twins, born and raised in North Dakota. We had the pleasure of speaking with both of these precious young ladies about their rare…
The first of its kind to be FDA-approved, the medication, CINRYZE®, works to prevent HAE attacks in teenagers and adults diagnosed with the disease. In patients with HAE, bradykinin, a…
Cystinosis is most often diagnosed before the age of two. Through medical advances over the last 20 years the prognosis for those with cystinosis has improved. Now more and more…
Here at Patient Worthy, we spill a lot of (virtual) ink talking about all aspects of living with a rare disease. Our goal is to be supportive and understanding, a…
Wanting to learn more is a common desire for many people with a rare disease, and researching online is probably the most common way people do that! Naturally, we're always looking for…
Parker Wade is more than a cystinosis patient; he’s a Buckaroo, too! “Mothers of Buckaroos,” a Texas organization, banded together to raise funds for Wade, who received an expensive kidney…
Raptor Pharmaceuticals, the makers of the cystinosis-treating medication known as PROCYSBI®, go above and beyond for the people they serve. If you have a child with cystinosis (or any chronic disease…
Let's be real... it personally offends me that Raptor Pharmaceuticals' logo isn't a velociraptor. Like, that is a missed golden opportunity. I'm just saying... there are a lot of drugs out…
When my daughter was born on August 8, 2012 I became a rare mom. I wouldn't know I was until 15 months later, but my little girl was born with a…
Strapped for cash after a cystinosis diagnosis? Listen to this! There is a scholarship available to lighten the load of families who are dealing with the challenges that accompany cystinosis.…
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