Elloise Charles se ha propuesto la misión de crear conciencia y recaudar fondos para la parálisis supranuclear progresiva (PSP) después de que le diagnosticaran a su padre. Su camino hacia…
Zymeworks Inc. ha comenzado recientemente a inscribirse para una cohorte de expansión de la prueba de Fase 1 de ZW49. ZW49 es un conjugado de anticuerpo-fármaco (ADC) que se dirige…
El Reino Unido ha dado un gran paso en la dirección correcta para los pacientes con enfermedades raras, ya que ha creado recientemente el Marco de Enfermedades Raras del Reino…
Una acumulación de alfa-sinucleína es una de las principales características de la enfermedad de Parkinson, que se utiliza a menudo para diagnosticar la enfermedad. En los métodos actuales, los profesionales…
Soleno Therapeutics ha anunciado que organizarán un seminario web para líderes de opinión clave (KOL) el Jueves 4 de Febrero a las 12 del mediodía EST. Este seminario web se…
Shane James recientemente completó una carrera de 24 días para recaudar fondos para la Fundación de Investigación del Síndrome de la Persona Rígida, ganando alrededor de $20,000 al final de…
El Reino Unido ha comenzado recientemente la práctica del nuevo Marco de Enfermedades Raras del Reino Unido, un esfuerzo del gobierno que tiene como objetivo difundir la conciencia, acelerar el…
Una de las mayores preocupaciones asociadas con las vacunas COVID-19 ha sido su efecto en los pacientes con enfermedades raras. Ha habido una mínima investigación sobre este tema, lo que…
El objetivo de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es acabar con la distrofia muscular de Duchenne (DMD), y acaban de dar otro paso en la dirección correcta. Recientemente han anunciado…
Los profesionales médicos saben desde hace mucho tiempo que el daño de las células nerviosas periféricas juega un papel importante en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Un estudio reciente publicado…
Según un artículo publicado en Medscape, las pautas para el tratamiento de la enfermedad valvular cardíaca han cambiado. El Colegio Estadounidense de Cardiología (ACC), junto con la Asociación Estadounidense del…
Los ciudadanos Turcos están presionando a su gobierno con respecto al acceso a tratamientos de enfermedades raras, específicamente a las terapias de atrofia muscular espinal (AME). Actualmente hay dos medicamentos…
Landon Groves fue diagnosticado con síndrome de Kabuki, un raro trastorno multisistémico, y leucemia poco después de su nacimiento. Debido a estas condiciones, su familia enfrenta costosas facturas médicas. Su…
Según BioSpace, una investigación reciente ha demostrado que la edición del gen CRISPR podría ser la respuesta al tratamiento de la progeria o síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford. El Broad…
Según GlobeNewswire, Health Canada ha aprobado un biosimilar, Hyrimoz, para tratar la espondilitis anquilosante y otras ocho afecciones raras. Sandoz Canada está entusiasmado con esta aprobación, ya que amplía aún…
La FDA aprobó recientemente el tratamiento de GlaxoSmithKline (GSK) para la nefritis lúpica (NL), BENLYSTA. Esta terapia es la primera de su tipo, destinada a tratar el lupus sistémico y…
Un estudio publicado en BMC Pulmonary Medicine se centra en el papel de las células progenitoras endoteliales y los fibrocitos en la sarcoidosis pulmonar. Investigaron específicamente cómo estas células, junto…
A Alina Citovic le diagnosticaron atrofia muscular espinal a los cinco años, hace apenas tres años. En el momento de su diagnóstico, Spinraza ya estaba aprobada por la FDA. While…
Takeda Pharmaceuticals ha otorgado recientemente a XOMA Corporation de $2 millones por alcanzar el siguiente hito en el desarrollo de mezagitamab, un tratamiento para la miastenia gravis (MG). Según Biospace,…
Las infecciones pulmonares son un síntoma común de la fibrosis quística, siendo Staphylococcus aureus el más frecuente. Si bien los médicos pueden tratar esta infección con antibióticos, aún no comprenden…
Recientemente se celebró la reunión anual del American College of Rheumatology, donde se presentaron datos sobre Cimzia y Bimekizumab. No solo se descubrió que estas dos terapias beneficiaron a los…
En la Facultad de Medicina de la Universidad de Tufts, los investigadores han descubierto un mecanismo molecular que finalmente conduce a una acumulación de beta amiloide, que es una de…
Según Biospace, Acceleron Pharma ha presentado datos preliminares de su ensayo de Fase 2 en curso de sotatercept, un tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar (HAP). El estudio, titulado SPECTRA,…
Según un artículo de Biospace, Takeda Pharmaceuticals ha publicado los resultados de su ensayo HELP de Fase 3, un estudio de extensión de TAKHZYRO. Este tratamiento del angioedema hereditario (AEH)…
Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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