Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…
Sedor Pharmaceuticals, socio de Ligand Pharmaceuticals, ha recibido recientemente la aprobación de la FDA para SESQUIENT, su tratamiento para el estado epiléptico. Ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes…
IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensión de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.Esta decisión se tomó poco después…
Sierra Oncology ha publicado recientemente dos resúmenes que se presentarán en la 62ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en Inglés). La reunión está…
Syndax Pharmaceuticals tiene planes de publicar datos sobre axatilimab, un tratamiento para la enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICH), en la 62ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de…
La FDA ha otorgado recientemente la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD, por sus siglas Inglés) al AMO-02, un tratamiento para la distrofia miotónica congénita. Dado que actualmente existe una…
BioMarin planea expandir su programa clínico para vosoritida, su tratamiento para la acondroplasia. Esta expansión incluye dos nuevos ensayos de fase 2, el primero de los cuales evaluará la vosoritida…
Según Biospace, el ensayo de Allogene de ALLO-715 para mieloma múltiple recidivante/refractario se vio empañado por la muerte de un paciente. Está previsto que los datos de este ensayo se…
El mundo entero ha estado esperando una vacuna para COVID-19 desde el comienzo de la pandemia en marzo. En respuesta, varias compañías farmacéuticas han entrado en la carrera para desarrollar…
La FDA aprobó recientemente una etiqueta actualizada para Endari, un tratamiento para la enfermedad de células falciformes (SCD). Esta nueva etiqueta brindará a los profesionales médicos mejor información, lo que…
El cáncer de páncreas es un cáncer poco común pero grave, y a menudo es difícil de diagnosticar hasta que ha avanzado. Cuando se combina esto con la falta de…
El complejo de esclerosis tuberosa (CET) es una enfermedad rara que, como muchas otras enfermedades raras, aún no es completamente comprendida por los profesionales médicos. Debido a esto, es muy…
Muchas enfermedades raras necesitan urgentemente tratamientos viables. Para solucionar este problema, los investigadores han comenzado a crear e indicar tratamientos existentes para enfermedades raras. Un ejemplo sería la utilización de…
Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibió recientemente las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA, según un artículo publicado en…
Según CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboración en un esfuerzo por crear nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience están utilizando sus…
Novartis ha publicado recientemente datos provisionales sobre iptacopan, según un comunicado de prensa. Los datos sobre el tratamiento de la glomerulopatía C3 se dieron a conocer en la Reunión Anual…
Un estudio publicado recientemente en Cell Stem Cell ha demostrado que el uso de células madre humanas en combinación con química médica puede mejorar los medicamentos existentes para tratar trastornos…
Según Healio, los profesionales médicos del Boston Children's Hospital han realizado investigaciones que brindan una mejor visión de la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs) y la enfermedad de Still de…
Takeda Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de su estudio de extensión de etiqueta abierta, titulado VISIBLE, que evalúa a Entyvio como un tratamiento para la colitis ulcerosa. Según BioSpace,…
Ionis Pharmaceuticals ha publicado recientemente los datos de su ensayo clínico de IONIS-ENAC-2.5Rx, un tratamiento para la fibrosis quística. Según Newswire, el estudio mostró resultados muy positivos, y los voluntarios…
Vivir con una enfermedad invisible puede ser increíblemente difícil. Los que te rodean no comprenden la lucha e incluso pueden descartar tu enfermedad. Women's Health habló con tres mujeres que…
Grifols, una compañía farmacéutica con sede en Barcelona, España, ha anunciado que su posible tratamiento para el nuevo coronavirus ha entrado en un ensayo de fase 3, según BioSpace. Se…
BioMarin lleva 15 años trabajando para desarrollar tratamientos para la fenilcetonuria y es una causa con la que están muy comprometidos. Es por eso que están tan emocionados de comenzar…
Lupus Canada y Lupus Foundation of America se han unido para otorgar el Premio Catalizador Lupus Canadá 2020. Esta subvención está destinada a financiar un año de investigación que mejorará…
Cuando los niños tienen problemas en la escuela, a menudo están relacionados con algo más importante que sucede en otro aspecto de su vida, ya sea en casa o con…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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