Un Traitement expérimental contre le syndrome de Netherton reçoit la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA
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Un Traitement expérimental contre le syndrome de Netherton reçoit la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA

Selon un communiqué de presse de LifeMax Laboratories, Inc., l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a attribué au médicament expérimental LM-030  (sous…

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Les Anticorps : la clé pour lutter contre l’anémie falciforme ? L’autorisation pourrait arriver dans quelques mois

Selon un article de PMLive, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a récemment lancé le processus d’examen prioritaire d’un nouveau traitement potentiel…

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Un Biologiste russe propose un plan pour modifier le gène porteur du VIH utilisant le CRISPR
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Un Biologiste russe propose un plan pour modifier le gène porteur du VIH utilisant le CRISPR

  Comme rapporté dans RadioFreeEurope, le biologiste russe Denis Rebrikov conteste actuellement la norme de prudence en matière de modification des gènes dans le monde scientifique, en s'efforçant d'obtenir de…

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L’Équipe de recherche du laboratoire Huntsman découvre que le selinexor pourrait être bénéfique pour les patients atteints de myélofibrose qui n’ont pas d’autre option thérapeutique

  La myélofibrose (MF) est classée dans la catégorie cancer rare. Un article récent paru dans Newswise, Université de l'Utah, décrit cette maladie comme l'incapacité de la moelle osseuse à…

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Une Nouvelle « montre-bracelet » surveillera la maladie de Parkinson et reliera à distance les patients aux médecins

La maladie de Parkinson peut être une maladie difficile à gérer. Non seulement les patients et leurs proches ont des problèmes physiques et émotionnels, mais la gestion des activités quotidiennes…

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Les Personnes atteintes d’insuffisance rénale chronique sont-elles exclues des essais cliniques et de l’accès à de nouveaux traitements ?

Des grandes associations de reins européennes et internationales se sont associées à une campagne de sensibilisation pour souligner le besoin urgent d'inclure les patients atteints d'insuffisance rénale chronique dans les…

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L’Institut du diabète de l’Alberta étudiera l’utilisation d’un médicament anti-obésité chez les patients atteints du syndrome d’Alström et du syndrome de Bardet-Biedl

Selon une publication d'EurekAlert, un essai clinique portant sur le setmelanotide, un médicament expérimental anti-obésité, devrait bientôt commencer à l' L'Institut du diabète de l'Alberta (de l'Université de l'Alberta). Le…

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Il y avait une nouvelle découverte de maladies rares, rendue possible par la recherche

Le San Francisco Chronicle contenait une histoire intéressante sur la façon dont les problèmes neurologiques post-cancéreux d'un homme conduisent à un diagnostic d’une maladie si rare, qu’elle n’a toujours pas…

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La Collecte de données génétiques pour les maladies rares obtient une subvention de millions de dollars

Les NIH ont attribué à Geisinger Health System, à l’Université de Washington à Seattle et à l’Université Washington à St. Louis, une subvention de 5,8 millions de dollars sur cinq…

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Les Patients atteints de sclérose latérale amyotrophique peuvent maintenant changer la chaîne de télé avec juste les yeux

Pour les patients atteints de maladies rares confrontés à un handicap physique, même des tâches apparemment simples peuvent poser des difficultés extrêmes. Par exemple, changer de chaîne télé. Comcast Corp.…

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Une Femme à la fois patiente et militante atteinte de la maladie de Gaucher améliore avec succès les soins prodigués à d’autres patients atteints de maladies rares dans son pays

C’est l’histoire d’un journaliste courageux, déterminé à améliorer les soins dispensés aux patients atteints de maladies rares dans son pays, la Macédoine du Nord. La Macédoine du Nord est un…

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On a découvert une nouvelle forme d’immunodéficience qui est due à une mutation d’un seul gène

Des chercheurs du campus médical Anschutz de l'Université du Colorado ont découvert une maladie d'immunodéficience jamais découverte auparavant. Comment ça s'est passé Cela a commencé avec un garçon nouveau-né qui…

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Pourquoi est-il difficile de diagnostiquer la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) ?

Selon un article de WebMD, la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique est tristement connu pour être difficile à diagnostiquer. De nombreuses maladies rares peuvent être difficiles à identifier. Étant donné que…

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Une Étude récente révèle que les données d’innocuité attendues des inhibiteurs du TNF dans la spondylarthrite ankylosante sont meilleures que prévu

Selon un article d'Ankylosing Spondylitis News, une étude récente a montré que la classe de médicaments connus sous le nom d'inhibiteurs du facteur de nécrose tumorale (FNT) pourrait en réalité…

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Une Étude révèle de nouveaux facteurs de risque pour les lésions organiques à cause de la sclérodermie

Selon un article paru dans Scleroderma News, une étude récente a identifié une foule de facteurs de risque pouvant augmenter la probabilité que le patient présente des dommages progressifs aux…

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Minovia démarre un essai de phase I / II sur un traitement expérimental contre le syndrome de Pearson
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Minovia démarre un essai de phase I / II sur un traitement expérimental contre le syndrome de Pearson

Selon une publication de Business Wire, la société de biotechnologie israélienne Minovia Therapeutics a récemment fini de doser le premier participant à une étude clinique de phase I / II…

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