L'hémophilie A est le type d'hémophilie le plus courant, représentant 8 cas sur 10. Dans le temps, le traitement comprenait l'administration de facteur VIII concentré par voie intraveineuse et,…
Selon un article du BioSpace, la FDA a récemment approuvé l'inhibiteur de PARP appelé Lynparza qui a été développé par Merck et AstraZeneca pour être utilisé comme traitement d'entretien…
Selon un article de Medgadget, une équipe de scientifiques de l'Université de Columbia a travaillé sur un appareil robotique qui pourrait aider les patients atteints de lésions et de troubles…
Le docteur Daniel Kastner, directeur du NHGRI, a récemment découvert une nouvelle maladie rare avec son équipe de recherche. C'est ce qu'on appelle le syndrome CRIA. Cette découverte a été…
Une Nouvelle équipe Une équipe de professionnels de la santé de l'Institute for Quality and Efficacy in Health Care, de la Commission des médicaments de l'Association médicale allemande et de…
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Un article publié plus tôt cette année par Fierce Biotech décrit une approche qui a été développée par des chercheurs du Fred Hutchinson Cancer Research Center. En utilisant la…
Comme indiqué initialement dans EurekAlert, la création de produits pharmaceutiques efficaces contre les maladies rares est difficile. Oui, parce que c'est cher, il y a une petite population à utiliser…
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Selon le National Institute for Health Research (NIHR) du Royaume-Uni, une nouvelle technologie appelée machine de perfusion (MP) a le potentiel de résoudre la pénurie d'organes, un défi majeur dans…
Le traitement contre la colite ulcéreuse diffère selon l'individu. Là où l'inflammation se produit, la gravité et la préférence du patient peuvent toutes influencer le traitement. Pour les personnes atteintes…
Selon l’article de l'Oklahoma Medical Research Foundation, Tonja Martin perdait son épargne retraite pour payer ses soins médicaux. Elle a dépensé 3 400 $ par mois pour couvrir le traitement…
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Selon un récent article paru dans Euronews, cette année, une centaine d’enfants qui ont reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale recevront sans frais le Zolgensma, le médicament le plus cher au…
GlaxoSmithKline (GSK) a récemment terminé et publié les résultats de la phase 3 de son étude sur le benlysta. Ce médicament est conçu pour le traitement de la néphropathie…
Par Paul Pavao La chose la plus importante que je puisse vous dire est que la leucémie dérivée des cellules dendritiques plasmocytoïdes (LpDC) peut être battue. À partir de 2019,…
Selon un courrier des lecteurs récemment publié dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases, le Dr Gaetani et ses associés à la Fondazione Policlinico Universitario à Rome mènent une étude analysant la…
David Fajgenbaum a reçu le diagnostic de la maladie de Castleman alors qu'il était étudiant en médecine. Il était en parfaite santé, mais en quelques jours, ses organes étaient défaillants.…
Marinus Pharmaceuticals est une société pharmaceutique qui travaille à créer des traitements pour l'épilepsie et d'autres troubles neuropsychiatriques. Ils sont en train de mener des essais cliniques pour évaluer l'innocuité…
Selon un article de Targeted Oncology, les résultats d'un récent essai clinique ont rendu les développeurs de médicaments Kite et Gilead assez assurés pour procéder à l'approbation réglementaire de l'Agence…
Prevail Therapeutics a récemment soumis une demande de nouveau médicament expérimental pour leur thérapie génique appelée PR001. La FDA les a récemment informés que cette demande est active, ce qui…
Le mois de janvier a été désigné comme un moment de sensibilisation à l'hémiplégie alternante du nourrisson ! L'hémiplégie alternante du nourrisson est extrêmement rare, avec environ 1 cas sur…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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