Une fille appelée Renesmee est récemment née dans la famille Carroll. Ils ont immédiatement vérifié le nourrisson pour s’assurer qu’elle n’avait pas les symptômes de la maladie de Batten, un…
CSL Behring a récemment reçu la désignation de médicament orphelin pour Privigen, leur traitement contre la sclérodermie systémique. Privigen a également obtenu la désignation « voie rapide ». Cette thérapie a…
Teva Pharmaceuticals a récemment terminé deux essais cliniques sur son traitement contre le syndrome de Gilles de La Tourette, la deutetrabenazine. Ces deux études, intitulées ARTISTS 1 et ARTISTS 2,…
L'amylose est une maladie rare qui est longtemps restée relativement inconnue. Ce manque de sensibilisation a entraîné un développement lent du traitement, des problèmes d'obtention d'un diagnostic et des difficultés…
Les inhibiteurs de la poly ADP-ribose polymérase (PARP) ont joué un rôle plus important dans le traitement du cancer de l'ovaire. Ils sont très largement étudiés dans les essais cliniques,…
Prevail Therapeutics a récemment obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour sa thérapie génique PR001, qui est destinée à traiter la maladie de Gaucher. Ce traitement a…
L'asfotase alfa est une thérapie enzymatique substitutive destiné à traiter directement la cause de l'hypophosphatasie. Bien que des recherches supplémentaires soient nécessaires, il a été démontré qu'elle réduit le taux…
PTC Therapeutics est une société pharmaceutique qui travaille sur le Translarna, un médicament destiné au traitement contre la myopathie de Duchenne (DMD). Ils ont analysé ce traitement et présenté les…
La vie d’un adolescent est difficile. Il y a beaucoup de problèmes et de choses gênantes auxquelles les adolescents doivent faire face tous les jours. Pour ceux qui ont…
Environ trois millions d'Américains sont touchés par une maladie inflammatoire chronique de l'intestin. Au fil des ans, le traitement contre cette maladie a beaucoup amélioré, mais il y a encore…
À la suite de la journée de Martin Luther King Jr. aux États-Unis, les personnes atteintes de maladies rares ont exprimé certains de leurs rêves (faisant référence à son discours,…
La hyalinose segmentaire et focale (HSF) est une maladie rénale qui entraîne souvent une insuffisance rénale terminale. Une transplantation rénale est le meilleur moyen de traiter cette insuffisance. Le problème…
Les chutes sont un symptôme qui affecte environ 60% des personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Ce symptôme peut être débilitant, car de nombreuses blessures peuvent en résulter.…
Sandy Patience est un homme de 57 ans originaire d'Inverness, en Écosse, et il a la maladie de Huntington. Sa mère et sa sœur sont également atteintes de cette maladie,…
L'hyperphagie est une faim extrême et une fixation sur la nourriture, et c'est un symptôme du syndrome de Prader-Willi. Bien que bon nombre des autres effets de cette maladie…
Un diagnostic est quelque chose qui n'est pas toujours facile à trouver. Sans celui-ci, les gens ne peuvent pas recevoir le meilleur traitement pour leurs maladies, pas trouver une…
La SLA est une maladie évolutive qui provoque la perte de la fonction musculaire et elle se développe souvent très rapidement après un diagnostic. Rami Epstein, PDG de la société…
L'hémophilie A est le type d'hémophilie le plus courant, représentant 8 cas sur 10. Dans le temps, le traitement comprenait l'administration de facteur VIII concentré par voie intraveineuse et,…
Le traitement contre la colite ulcéreuse diffère selon l'individu. Là où l'inflammation se produit, la gravité et la préférence du patient peuvent toutes influencer le traitement. Pour les personnes atteintes…
GlaxoSmithKline (GSK) a récemment terminé et publié les résultats de la phase 3 de son étude sur le benlysta. Ce médicament est conçu pour le traitement de la néphropathie…
Marinus Pharmaceuticals est une société pharmaceutique qui travaille à créer des traitements pour l'épilepsie et d'autres troubles neuropsychiatriques. Ils sont en train de mener des essais cliniques pour évaluer l'innocuité…
Prevail Therapeutics a récemment soumis une demande de nouveau médicament expérimental pour leur thérapie génique appelée PR001. La FDA les a récemment informés que cette demande est active, ce qui…
Mustang Bio, une société biopharmaceutique, a travaillé avec St. Jude Children’s Research Hospital pour développer le MB-107, une thérapie génique lentivirale pour traiter le déficit immunitaire combiné sévère lié…
Oncternal Therapeutics travaille sur le TK216, un médicament qui est le premier de sa catégorie à traiter le sarcome d'Ewing. Ils ont récemment ouvert l'inscription à la phase 1b…
De nouveaux développements dans la médecine et la technologie ont considérablement amélioré le traitement de diverses maladies, dont l'une est la maladie inflammatoire chronique de l'intestin. Ces développements ont…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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