L'Étude : MRx0518-I-003 MRx0518-I-003 est un essai portant sur le MRx0518 dans le cadre d'un traitement combiné contre le cancer du pancréas, utilisé conjointement avec la radiothérapie préopératoire. L'essai évaluera…
Le docteur Daniel Kastner, directeur du NHGRI, a récemment découvert une nouvelle maladie rare avec son équipe de recherche. C'est ce qu'on appelle le syndrome CRIA. Cette découverte a été…
Une Nouvelle équipe Une équipe de professionnels de la santé de l'Institute for Quality and Efficacy in Health Care, de la Commission des médicaments de l'Association médicale allemande et de…
David Fajgenbaum a reçu le diagnostic de la maladie de Castleman alors qu'il était étudiant en médecine. Il était en parfaite santé, mais en quelques jours, ses organes étaient défaillants.…
La Médecine personnalisée Vous avez peut-être entendu parler de médecine personnalisée. Il s'agit d'une nouvelle vague de services de santé qui vise à fournir un traitement individualisé aux patients en…
Des chercheurs de l'Université de Pennsylvanie travaillent sur une nouvelle thérapie génique potentielle pour traiter la myopathie de Duchenne (DMD). La DMD est une forme rare de dystrophie musculaire qui…
Elena Frid est neurologue et spécialiste de la maladie de Lyme. Elle habite à New York. Après avoir ouvert son cabinet de neurologie à Manhattan, elle a rapidement pris conscience…
L’Écart Tysabri est une thérapie qui a démontré son efficacité pour réduire l’activité de la maladie chez les patients chez lesquels on a diagnostiqué une sclérose en plaques (SEP) qui…
La maladie de Niemann-Pick type C (NPC) est une maladie rare causée par une protéine NPC défectueuse. Chez un individu en bonne santé, cette protéine aide le corps à traiter…
BrainStorm Cell Therapeutics vient d'annoncer que l’inscription à son essai clinique de phase 3 sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a terminé. L'inscription a débuté en octobre 2017. La SLA…
Le Diagnostic, le traitement, et l’observance De nombreux facteurs sont nécessaires pour qu'un individu puisse prospérer avec un diagnostic médical grave. Premièrement, ils doivent recevoir le bon diagnostic afin de…
PPE La protoporphyrie érythropoïétique (PPE) est une maladie rare causant une sensibilité à la lumière extrême. Cette sensibilité est si extrême qu'il est extrêmement difficile pour les patients d'être dehors…
Un essai de phase 3 sur le syndrome de Cushing dirigé par Maria Fleseriu à l'Oregon Health and Science University vient de s'achever. Il a examiné un nouveau traitement expérimental…
Les thérapies géniques ont un potentiel énorme dans le domaine des maladies rares. Le fait que ces thérapies puissent offrir un traitement potentiel de maladies sinon fatales a donné aux…
La NASH La stéatohépatite non alcoolique (ou NASH, de son acronyme anglophone non-alcoholic steatohepatitis) est une maladie rare dans laquelle une inflammation hépatique et une lésion des cellules surviennent à…
La Cystinose La cystinose est une maladie rare qui entraîne l’accumulation de cystine, un acide aminé, dans les organes du corps. Cependant, il existe un traitement qui peut empêcher cette…
Une étude récente, publiée dans Nature, a examiné si les cellules souches pouvaient ou non être modifiées afin de réduire les risques de rejet. Les thérapies à base de cellules…
Maisie Green Maisie Green est une petite fille de 20 mois pour qui l'assurance a finalement autorisé la couverture d'un traitement contre l’amyotrophie spinale qui change la vie. Il y…
L’Achalasie L'achalasie est une maladie rare qui endommage les nerfs de l'œsophage. Les patients ont du mal à avaler, des brûlures d'estomac et des douleurs à la poitrine. Beaucoup connaissent…
Une nouvelle étude menée par des chercheurs au Japon a révélé une nouvelle méthode potentielle pour diagnostiquer la maladie de Fabry. La Maladie de Fabry La maladie de Fabry est…
Sumaira Foundation Sumaira Ahmed a créé la Fondation de Sumaira (en anglais : Sumaira Foundation) afin que moins de patients atteints de maladies rares soient confrontés à l'expérience tout seul.…
Voici un fait choquant pour vous - les individus ne sont pas conformes toujours aux moyennes. Malgré cela, on utilise des moyennes pour analyser beaucoup de choses. Comme il documente…
Brenda souffre à la fois de rhumatisme psoriasique et de psoriasis. Elle vivait avec ces problèmes depuis son enfance, apprenant à se prendre en charge et à faire face aux…
Pas de guérison, pas de facture Emile Voest, oncologue aux Pays-Bas, a conçu l'idée du modèle « pas de guérison, pas de facture ». Après avoir constaté le coût exorbitant des médicaments,…
Le réseau de santé mentale pour maladies rares et génétiques (en anglais : Mental Health Rare Genetic Disease Network, MHRGDN) est un système récemment mis au point, développé par le « National…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
Nos objectifs sont de partager des histoires, de cultiver une communauté forte, de fournir les dernières découvertes médicales, de connecter les gens et de produire des informations pionnières pour les patients. Aidez-nous à atteindre ces objectifs en nous parlant un peu de vous!
© Patient de droit d’auteur digne
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
