La Femtech La femtech fait référence à tout type de technologie centrée sur les besoins de santé des femmes. Cela inclut des tire-laits portables, des applications mobiles pour augmenter la…
Pour les patients atteints de maladies rares confrontés à un handicap physique, même des tâches apparemment simples peuvent poser des difficultés extrêmes. Par exemple, changer de chaîne télé. Comcast Corp.…
C’est l’histoire d’un journaliste courageux, déterminé à améliorer les soins dispensés aux patients atteints de maladies rares dans son pays, la Macédoine du Nord. La Macédoine du Nord est un…
Des chercheurs du campus médical Anschutz de l'Université du Colorado ont découvert une maladie d'immunodéficience jamais découverte auparavant. Comment ça s'est passé Cela a commencé avec un garçon nouveau-né qui…
La maladie de Gaucher (GD) est un trouble rare de surcharge lysosomale. Elle est causée par un déficit enzymatique en glucocérébrosidase. En juin, une nouvelle étude a été publiée dans…
Les Maladies inflammatoires chroniques de l’intestin Les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI) est le terme qui désigne à la fois la colite ulcéreuse et la maladie de Crohn. Au…
Emily Dover C'est l'histoire d'Emily Dover. À la naissance - nouveau-né en parfaite santé, plus petit que ses frères et soeurs (3.6 kg) À 1 semaine - elle avait du…
Tannaz Motevalli Tannaz Motevalli est coordonnatrice de l'exposition à la Bibliothèque nationale de médecine, artiste, chercheuse et écrivain. Elle vit également avec la fibrose kystique (FK). Avec moins de symptômes…
On est en 2019 et les populations minoritaires représentent encore moins de 10% des participants aux essais cliniques. Il y a deux décennies, l'amendement « Politique et directives des NIH concernant…
L’Insuffisance rénale chronique L’insuffisance rénale chronique (IRC) est une maladie rare qui se définit comme des blessures rénales durables et progressives. Les reins sont responsables de la filtration des déchets…
Jane Biehl Jane Biehl a été professeure, conseillère en réadaptation et bibliothécaire. Elle est titulaire de trois diplômes différents et diffuse ses connaissances par le biais d’écritures indépendantes. Elle a…
« Une nouvelle façon d'améliorer l'efficacité d'un médicament pris par des millions de patients à travers le monde. » Le Contexte L'adalimumab (également connu sous le nom d'Humira) et l'infliximab…
L'Importance du braille Pour tout enfant atteint d'une maladie rare conduisant à la cécité ou à une déficience visuelle telle que la maladie de Stargardt, le syndrome d'Usher, le syndrome…
Des Dons de sang Pour de nombreuses personnes vivant avec une maladie rare comme la bêta-thalassémie, l'hémophilie, l'anémie aplastique, les syndromes myélodysplasiques, la leucémie promyélocytaire aiguë et d'autres, les transfusions…
Ella Casano est une adolescente de 12 ans vivant avec le purpura thrombopénique idiopathique (PTI) qui avait une idée brillante de la façon dont elle pourrait aider d'autres enfants atteints…
Des thérapies à base de cellules souches Alors que les thérapies à base de cellules souches sont prometteuses pour de nombreuses maladies rares, il y a encore beaucoup de choses…
Le risque de cancer du sein de Meredith Resnick est de 42%. Ce risque est composé de la densité mammaire plus élevée (des seins plus denses sont associés à un…
Chers parents, Vous devez comprendre que vous jouez un rôle complètement nouveau dans la vie de votre enfant. Vous ne contrôlerez plus leur hémophilie pour eux. Il est temps de…
Le Danger des stéréotypes Il existe encore un très grand stéréotype selon lequel les femmes sont sujettes à « l'hystérie ». Cela conduit à une méfiance générale à l'égard des…
Le Début du parcours Claudia Martinez est étudiante en médecine à la faculté de médecine à UTHealth McGovern. Son rêve a toujours été d'être médecin. Mais un diagnostic inattendu de…
Les Débuts Anne Pariser a travaillé pendant 16 ans à la FDA. Pendant une partie de cette période, elle a été chef d’équipe pour le Centre pour l’évaluation et la…
Le Problème Orkambi est un médicament contre la fibrose kystique (FK) créé par Vertex. Il est efficace pour environ 40% de tous les patients atteints de FK. Il a été…
Il vient d'être annoncé que le tout premier registre national des patients (à tous les stades de la maladie) atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) sera lancé l'année prochaine. La création…
La FDA vient donner l’autorisation de mise sur le marché pour le tout premier traitement du mésothéliome pleural malin (MPM) depuis plus de 15 ans. C'est le système NovoTTF-100L, développé…
Des données précliniques confirmant l'efficacité du GKT831 en tant que traitement potentiel de la fibrose cholestatique viennent d'être publiées dans le Journal of Hepatology. GKT831 Le GKT831 est à la…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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