Le pamrevlumab est un anticorps de premier plan qui traite la myopathie de Duchenne (ou DMD pour l’anglais Duchenne muscular dystrophy) en inhibant les effets et l'activité du facteur de…
Selon un communiqué de presse du 25 février, l’Amondys 45 (casimersen), une option thérapeutique pour les patients atteints de myopathie de Duchenne, a récemment été autorisé par l’Agence américaine des…
Edgewise Therapeutics a annoncé son intention de lancer un essai de phase 1 sur EDG-5506, leur thérapie à petites molécules contre la dystrophie musculaire de Becker. Il aura lieu au…
Selon un article de Muscular Dystrophy News Today, une thérapie génique en développement par la société pharmaceutique Pfizer, Inc. a récemment reçu la désignation Fast Track (« examen accéléré » en français)…
Selon un article de ScienceBlog, une modification à la technologie CRISPR a permis à une équipe de chercheurs de traiter avec succès la dystrophie myotonique de Steinert de type 1…
Selon Medical Xpress, une nouvelle thérapie génique a été étudiée pour le traitement de la myopathie de Duchenne. Il a été démontré que ce traitement, le SRP-9001, transmet de la…
Selon une étude publiée dans la revue Neurology, un système de mesure appelée la fraction de graisse du muscle vaste latéral s'est révélée utile pour prédire l'âge auquel un patient…
Comme précédemment publié dans Scientific American, juste après son premier anniversaire, Emma Larson a perdu l'usage de ses jambes et a commencé à avoir des difficultés à ramper. On…
Alyla Annac Quand Alyla Annac avait 19 ans, son père est décédé d'une insuffisance cardiaque. Il avait subi 3 crises cardiaques et les médecins ont dit qu'ils ne pouvaient rien…
PTC Therapeutics est une société pharmaceutique qui travaille sur le Translarna, un médicament destiné au traitement contre la myopathie de Duchenne (DMD). Ils ont analysé ce traitement et présenté les…
Il y a plus de 20 ans, des chercheurs de l'Université Harvard, dirigés par le professeur Oliver Pourquié, ont découvert comment les vertèbres des poulets se forment au début. Essentiellement,…
Des chercheurs de l'Université de Pennsylvanie travaillent sur une nouvelle thérapie génique potentielle pour traiter la myopathie de Duchenne (DMD). La DMD est une forme rare de dystrophie musculaire qui…
Un récent communiqué de presse de Fulcrum Therapeutics, une société de biotechnologie basée au Massachusetts, a annoncé les résultats préliminaires de son essai clinique de phase 1 sur le losmapimod…
Selon un article de BioSpace, un projet mondial appelé Trajectory Analysis Project a récemment publié une étude où on a utilisé une évaluation ambulatoire appelé North Star Ambulatory Assessment (NSAA),…
Selon un article de Xconomy, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a pris une décision controversée il y a trois ans en autorisant le médicament eteplirsen en tant…
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La première indication de l'influence que des personnes peuvent avoir dans les essais cliniques lorsqu'elles travaillent ensemble s'est peut-être produite dans les années 1980. Comme récemment rapporté dans Viral…
Selon un article de Science Daily, une étude récente a révélé que le chlorure de lithium était capable d'améliorer la taille et la force musculaires dans le modèle murin d'un…
Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique spécialisée Santhera Pharmaceuticals a récemment annoncé qu'elle avait soumis sa demande de commercialisation à l'Agence européenne des médicaments (AEM) pour son médicament…
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