Une Étude analyse un nouveau critère de jugement pour les symptômes de la myopathie de Duchenne

Selon un article de BioSpace, un projet mondial appelé Trajectory Analysis Project a récemment publié une étude où on a utilisé une évaluation ambulatoire appelé North Star Ambulatory Assessment (NSAA),…

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Une Société reçoit une subvention pour mener un essai clinique sur la sclérose latérale amyotrophique

Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Clene Nanomedicine, Inc., a publié une annonce concernant sa filiale australienne. Cette filiale a reçu une subvention de 1,37 million de…

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Les Patients atteints d’hyperoxalurie primaire de type 2 sont conseillés d’aller chez le médecin pour un suivi attentif

Une nouvelle enquête clinique conjointe annonce un rappel aux patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 2 (HP2) de respecter les protocoles concernant le suivi de soins. Cela est en raison…

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Un Essai de phase 3 montre des résultats positifs pour le traitement expérimental du syndrome de Cushing

Un essai de phase 3 sur le syndrome de Cushing dirigé par Maria Fleseriu à l'Oregon Health and Science University vient de s'achever. Il a examiné un nouveau traitement expérimental…

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Des Chercheurs espèrent qu’une nouvelle thérapie génique pourrait guérir la maladie de Canavan

Les thérapies géniques ont un potentiel énorme dans le domaine des maladies rares. Le fait que ces thérapies puissent offrir un traitement potentiel de maladies sinon fatales a donné aux…

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Identifier des maladies de peau peut être difficile pour les personnes de couleur. Ce compte Instagram peut les aider

Selon un article de offspring.lifehacker.com, bon nombre d'entre nous remarquerons souvent des anomalies médicales et des problèmes de la peau. Une fois qu'un problème de peau apparaît, de nombreuses personnes…

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Un Essai de phase 2 sur la stéatohépatite non alcoolique commence actuellement l’inscription des patients

La NASH La stéatohépatite non alcoolique (ou NASH, de son acronyme anglophone non-alcoholic steatohepatitis) est une maladie rare dans laquelle une inflammation hépatique et une lésion des cellules surviennent à…

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Après une enfance marquée par la maladie, une maladie mitochondriale a finalement été diagnostiqué chez cette femme

Selon un article de Wales Online, l'enfance de Samantha Josey était caractérisée par des symptômes désagréables et des problèmes de santé, entraînant des visites à l'hôpital et des épisodes de…

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À l’âge de 22 ans, elle a obtenu son diplôme et a découvert qu’elle était atteinte de sclérose en plaques : ses expériences depuis le diagnostic jusqu’à aujourd’hui

Vous vous souvenez peut-être du jour de votre diagnostic : choquant, déroutant, chaotique. Vous vous rendez compte que la nouvelle changera votre vie, mais vous ne saurez pas trop comment.…

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Une Histoire sur la cystinose : aucun patient ne devrait être obligé à se battre pour avoir accès à ses médicaments

La Cystinose La cystinose est une maladie rare qui entraîne l’accumulation de cystine, un acide aminé, dans les organes du corps. Cependant, il existe un traitement qui peut empêcher cette…

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La FDA donne son autorisation de mise sur le marché pour le tout premier traitement pour les enfants atteints de GPA et de PAM

La FDA a annoncé la semaine dernière l’autorisation de Rituxan (rituximab), qui est un traitement contre la granulomatose avec polyangéite (GPA) et contre la polyangéite microscopique (PAM) chez les enfants…

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On a fait de grands progrès dans le traitement de la maladie de Pompe depuis que le diagnostic de ce patient

Selon un article de healthbeat.spectrumhealth.org, Tasha Veinbergs avait 13 ans quand on lui a diagnostiqué la maladie de Pompe. Elle était chez le médecin pour traiter un petit kyste sur…

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On va étudier le développement de maladies pulmonaires chez les patients atteint des troubles du tissu conjonctif

Un dossier d'étude de clinicaltrials.gov étudie l'apparition de problèmes pulmonaires chez des patients présentant des troubles du tissu conjonctif. Bien que des recherches antérieures aient documenté l'apparition d'une pneumopathie interstitielle…

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Les Résultats d’une étude sur une thérapie génique contre l’adrénoleucodystrophie, forme cérébrale, semblent positifs

Selon un article de PharmaTimes, la société de thérapie génique Bluebird bio a publié les résultats mis à jour d'un essai clinique portant sur la thérapie génique Lenti-D en tant…

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Une Société se prépare à tester une thérapie génique contre la phénylcétonurie

Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. a récemment annoncé l’entrée d'une demande d'essai clinique auprès de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits…

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