Женщины и Мужчины с Болезнью Фабри Болезнь Фабри - это Х-сцепленное состояние, вызванное неправильным функционированием гена GLA. Долгое время считалось, что это влияет только на мужчин. Поскольку у женщин две…
Анна Ландре - студентка второго курса Джорджтаунского Университета в Вашингтоне, Округ Колумбия. Это хорошая школа, вы, наверное, слышали об этом. Вдобавок к обычным стрессам в ее жизни в колледже, таким…
Согласно публикации от EurekAlert, недавнее исследование предполагает, что распространенная, обычно бессимптомная форма вируса герпеса, называемая цитомегаловирусом, может вызывать более быстрое прогрессирование заболевания у пациентов с муковисцидозом (МВ). Было обнаружено, что…
Согласно публикации из Университета Эдинбурга, новое исследование обнаружило набор из 37 генов, которые были высоко экспрессированы в макрофагах, связанных с опухолью молочной железы (или ТАМ - тип иммунных клеток, присутствующих…
Согласно статье в ScienceDaily, сочетание иммунотерапии и химиотерапии вызвало сокращение опухолей поджелудочной железы у большинства пациентов на этапе 1b клинических испытаний. Об Аденокарциноме Протоков Поджелудочной Железы Протоковая аденокарцинома поджелудочной железы(или…
Согласно публикации компании Sangamo Therapeutics, опубликованной в PR Newswire, экспериментальный препарат SB-525 оказался хорошо переносимым и в целом безопасным на первом из двух этапов клинического испытания, в котором участвовали восемь…
Вы никогда не забудете тот день, когда вам сказали, что у вашего ребенка одно из миллиона редких заболеваний: непреодолимый страх изоляции, страх того, что ждет в будущем вашего любимого малыша,…
Согласно публикации в Live Science, исследователи со всего мира работают над тем, чтобы более эффективно и достоверно идентифицировать рак в организме человека. Одним из способов, которым ученые надеются достичь этого,…
Согласно статье в HealthEuropa, включение пациентов и их семей в качестве важного компонента исследования муковисцидоза является обязательным требованием при разработке будущих методов лечения этого заболевания. Это потому, что пациенты и…
Согласно пресс-релизу ADMA Biologics со штаб-квартирой в Нью-Джерси, FDA одобрило препарат Asceniv для лечения первичного гуморального иммунодефицита (PIDD) для Американского рынка. Компания планирует выпустить продукт во второй половине года. О…
Компания Orchard Therapeutics изучает генную терапию OTL-102 для лечения Х-связанной хронической гранулематозной болезни (X-CGD). Это лечение недавно получило обозначение «Орфанного Препарата» от FDA, которое предоставит компании такие преимущества, как эксклюзивность…
Согласно статьи из globenewswire.com, биотехнологическая компания Emerald Health Pharmaceuticals Inc. недавно объявила, что ее экспериментальный препарат EHP-102 получил звание орфанного препарата от Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Эта исследовательская…
Согласно статьи от Medical Xpress, новый технологический подход, разработанный в Центре Медицинских Наук Университета Техаса в Хьюстоне, позволит врачам различать болезнь Паркинсона и более редкую болезнь, называемую мультисистемной атрофией, которая…
Согласно статьи из Chronicle Live, 22-го июня 2019 года 36-летняя Донна Кэмпбелл была найдена без сознания на больничной койке. Она была официально объявлена мертвой на следующий день после неудачных попыток…
Согласно статьи от BioSpace, биофармацевтическая компания Insmed Inc. недавно объявила о благоприятных результатах второго этапа своего клинического испытания. В клинических испытаниях проверяется исследуемый препарат-кандидат INS1007, разработанный компанией для лечения бронхоэктазов,…
Losmapimod является экспериментальным средством лечения фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD), и недавно препарат получил обозначение Орфанного Препарата от FDA. Мало того, что это лечение получило это обозначение, также его создатель, компания…
Согласно статьи из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Inventiva планирует представить результаты второго этапа недавнего клинического испытания на предстоящем 16-м ежегодной конференции WorldSymposium ™, который состоится с 10 по 13 февраля 2020…
NeuroQWERTY - это устройство, созданное компанией nQ Medical, предназначенное для мониторинга здоровья головного мозга и прогрессирования заболевания у пациентов с болезнью Паркинсона. Недавно FDA присвоило ему инновационное обозначение устройств, что…
Согласно статьи от curetoday.com, д-р Тара Сири является исследователем на третьем этапе исследования под названием PROOF, и у нее есть только одна цель: найти лучшее лечение для холангиокарциномы, редкого вида…
Как первоначально сообщалось в Financial Buzz, для людей, имеющих синдром Ретта, есть многообещающие новости: препарат, проходящий проверку, ANAVEX®2-73 (бларкамезин), получил обозначение "ускоренной процедуры", что означает, что пациенты могут быстрее получить…
.jpg)
Генная терапия - это лечение болезней путем передачи генетического материала в клетки. Согласно недавней статье в Labiotech, опубликованной в ЕС, генная терапия стала одной из самых горячих областей биотехнологии. В…
Национальный Центр Развития Трансляционных Наук (NCATS) Национального Института Здравоохранения (NIH) и Центр Оценки и Исследования Биологических Продуктов (CBER) Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) недавно провели семинар по…
Согласно статьи от mmm-online.com, недавняя инфографика подчеркивает проблемы, с которыми пациенты с редкими заболеваниями все еще сталкиваются во всем мире, когда речь идет о получении лечения, в котором они так…
Джанет Вудкок, директор Центра Оценки и Исследования Лекарств FDA (CDER), недавно дала интервью, опубликованное FDA Voices об утверждении агентством в 2019 году широкого спектра лекарств. В 2019 году было одобрено…
Как первоначально сообщалось в BioPortfolio, новая ДНК-терапия для пациентов с ВПЧ 6, которые испытывают рецидивирующий респираторный папилломатоз (РРП), завершила свое первое клиническое испытание с многообещающими результатами. На данный момент редкое…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
