Согласно Muscular Dystrophy News, новое исследование предполагает, что метаболический путь холестерина может стать потенциальной терапевтической мишенью для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В ходе следующего анализа микроРНК исследователи определили,…
Самая первая операция на основе аллогенного интрастромального кольца роговицы (CAIRS) при кератоконусе только что завершилась в Австралии. Она была завершена в Квинслендском глазном институте Дэвидом Ганном. Этот процедурный метод был…
FDA предоставляет обозначения, такие как Редкие Детские Заболевания и Орфанные Препараты, для помощи в процессе разработки лекарств. Недавно компания LEXEO Therapeutics получила эти два обозначения для своей терапии - LX2006.…
Компания BioMan Pharmaceuticals только что объявила, что восоритид (vosoritide) только что получил положительное заключение Европейского Комитета по Лекарственным Средствам, что означает, что рекомендуется получить разрешение на продажу. Кроме того, он…
Алоис Альцгеймер, клинический психиатр и эксперт по изучению нервной системы, сообщил о болезненном процессе коры головного мозга. Шел 1906 год. Мы приближаемся к июлю 2021 года, когда примерно шесть миллионов…
Компания I-Mab только что объявила, что Центр Оценки Лекарственных Средств Китая официально одобрил новую заявку на лекарственный препарат фельзартамаба (felzartamab) для лечения системной красной волчанки (СКВ). Это означает, что можно…
Компания Aurinia Pharmaceuticals только что объявила, что Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (OPEL), ее партнер по лицензированию, только что подала в EMA заявку на получение регистрационного удостоверения на исследуемый препарат волчаночного…
Адхик жив сегодня благодаря мастерству и щедрости больницы Амирита в Индии и других людей, которые внесли свой вклад в стоимость использования высоко оцененного, но дорогостоящего аппарата ЭКМО (ECMO). Семья Адхика…
В некоторых случаях после трансплантации аллогенных стволовых клеток или костного мозга возникают серьезные осложнения. Например, у пациентов с болезнью «трансплантат против хозяина» (GvHD) донорские клетки могут распознавать клетки пациента как…
Первоначально биофармацевтическая компания Anavex Life Sciences («Anavex») разработала Anavex 2-73 (бларкамезин) для пациентов с болезнью Альцгеймера. Теперь компания расширила исследования этой терапии, чтобы определить ее эффективность как при синдроме Ретта,…
Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…
Партнерские отношения внутри медицинского сообщества играют огромную роль в продвижении исследований и разработке методов лечения. Согласно Charcot-Marie-Tooth News, между доктором наук Алессандрой Болино, Исследовательским фондом CMT и AcuraStem возникло новое…
Пациентам с редкими или недостаточно изученными заболеваниями иногда бывает трудно получить эффективное лечение. Например, химиотерапия, стандарт лечения гистиоцитоза из клеток Лангерганса (LCH), эффективна только примерно в 50% (или менее) случаев.…
Ни для кого не секрет, что употребление запрещенных веществ или расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ, могут вызывать различные последствия для здоровья, включая повышенный риск некоторых заболеваний. Как недавно сообщила…
К настоящему времени ретифанлимаб (retifanlimab), препарат, предназначенный для лечения пациентов с раком анального канала, получил статус Орфанного Препарата и статус Приоритетного Обзора. Однако процесс утверждения оказался не совсем простым. Фактически,…
.jpg)
Недавнее исследование было направлено на выявление заболеваемости остеомиелитом в Германии. Исследователи объясняют, что из-за того, что эпидемиология заболевания неизвестна, трудно оценить будущие потребности информации об этом заболевании в стране. Таким…
Исследователи из Университета Иллинойса обнаружили новую информацию о фиброзе легких. Их исследования показывают, что фиброз в легких можно обратить вспять, а ткань можно восстановить с помощью покрытых микрогелем мезенхимальных стромальных…
Согласно недавней статье в Biospace, пациенты с запущенным системным мастоцитозом (SM) могут обратиться к недавно одобренному FDA лечению Blueprint Medicines под названием Ayvakit (авапритиниб). Это первое в своем роде лекарство,…
Недавнее исследование, представленное в начале июня, продемонстрировало, что, несмотря на некоторое сходство, пациенты с псориатическим артритом с аксиальным поражением (аксиальный PsA) и пациенты с аксиальным спондилоартритом (axSpA) имеют значимые различия.…
В конце мая 2021 года FDA предоставило ускоренное одобрение препарата Truseltiq (инфигратиниб). Как сообщает Cure, эта терапия предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной местнораспространенной, ранее леченной или метастатической холангиокарциномой (рак…
Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…
В настоящее время не существует реальных методов лечения пациентов с первичной митохондриальной миопатией (ПММ). Большинство методов лечения, таких как физиотерапия, профессиональная терапия или логопедия, предназначены просто для уменьшения или смягчения…
Давление нарастает. Исследователи изучали болезнь Альцгеймера десятилетиями. Каждое открытие приветствовалось как приближение к излечению, и результаты всегда ожидались вскоре после открытия. Доступные в настоящее время методы лечения просто улучшают работу…
Как сообщает Oncology Nursing News, FDA недавно присвоило гунагратинибу (gunagratinib) (ICP-192) статус Орфанного Препарата. В целом это лечение оценивается как потенциальное лечение пациентов с холангиокарциномой или раком желчных протоков. Гунагратиниб…
Впервые исследование обнаружило генетический маркер, связанный с нейробластомой высокого риска. По данным Medical XPress, исследователи определили, что мутации и амплификации гена киназы анапластической лимфомы (ALK) связаны с худшими исходами для…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
