FDA недавно присвоило статус Орфанного Лекарства TST1001, моноклональному антителу Transcenta Holding Limited против рака желудка / гастроэзофагеального соединения (GC / GEJ). Предыдущие исследования продемонстрировали противоопухолевую активность TST1001, и мы надеемся,…
В прошлом ибрутиниб использовался для лечения пациентов с различными заболеваниями, включая хронический лимфолейкоз (CLL), лимфому из клеток мантии (MCL) и хроническую болезнь «трансплантат против хозяина» (cGVHD). Согласно News Medical, новое…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
В середине июля 2021 года биотехнологическая компания Alterity Therapeutics («Alterity») поделилась публикацией новых данных относительно ATH434 для пациентов со множественной системной атрофией (МСА). Данные получены из доклинического исследования, посвященного оценке…
Как недавно сообщалось в Medscape, 48 пациентов с миотонической дистрофией типа 1 (DM1) были идентифицированы с помощью реестра DM-Scope, который является крупнейшим сборником данных для популяции DM. В качестве исследуемого…
Почечно-клеточная карцинома (RCC) обычно лечится монотерапевтическими ингибиторами тирозинкиназы (TKI). Теперь это может измениться, поскольку исследования демонстрируют потенциал комбинации TKI и иммунотерапии. Исследование фазы 3 CLEAR было сосредоточено на пембролизумабе (Кейтруда)…
2 августа 2021 года биотехнологическая компания Amicus Therapeutics («Amicus») сообщила, что ее пероральный препарат Галафолд (Galafold)(мигаластат) был одобрен Европейской Комиссией (ЕК) для лечения пациентов подросткового возраста (12–16 лет) с болезнью…
Согласно пресс-релизу от конца июля 2021 года, LX1004, средство для лечения пациентов с болезнью Баттена CLN2, было признано FDA как Орфанное Лекарство, так и Редкое Детское Заболевание. Генная терапия, разработанная…
Клинические рекомендации часто используются для улучшения лечения пациентов. В этих рекомендациях используются обзоры фактических данных, а также изучение других стандартов оказания медицинской помощи для оптимизации ухода за пациентами и результатов.…
Согласно пресс-релизу, опубликованному в Globe Newswire, биофармацевтическая компания Saniona недавно объявила, что ее исследовательская терапия Tesomet недавно получила статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…
По мере того как мы узнаем больше о людях, которые сталкиваются с хроническими симптомами COVID-19, мы все больше и больше слышим о том, как он имитирует другие хронические заболевания. Например,…
Выражение признательности: Эта история спонсируется компанией Takeda и продвигается через программу совместных материалов нашей компании «Patient Worthy». Мы публикуем только тот контент, который воплощает нашу миссию по предоставлению актуальной, проверенной…
33-летняя Эмили Хелм из Брэндона, штат Миссисипи, всегда знала, что многие из членов ее семьи по отцу имели дело со слабостью костей, проблемами с суставами и болями. Это просто считалось…
Несмотря на то, что некоторые виды лечения полезны для пациентов, эти же методы лечения также могут вызывать побочные реакции. По данным Cushing's Disease News, это похоже на Истуриса (Isturisa) (осилодростат).…
Компания Salarius Pharmaceuticals только что объявила о добавлении нового центра клинических испытаний для своего исследования, посвященного секлидемстату (seclidemstat) в качестве средства лечения саркомы Юинга (рецидивирующей или рефрактерной), а также сарком…
Доктор Джерри Вокли из детской больницы UPMC в Питтсбурге уже много лет изучает редкое заболевание VLCAD. Его работа привела к созданию двух методов лечения двух самых опасных симптомов этого заболевания.…
В исследовании, опубликованном в исследовательском журнале Scientific Reports, CD71 + эритроидные клетки (CECs) выполняют иммунорегуляторную функцию. Они часто появляются у людей с сердечно-легочными или гемолитическими нарушениями, а также у новорожденных.…
Амилоидоз - редкое заболевание, которое может вызывать недостаточность органов. Это результат аномального накопления амилоидных белков в крови. Затем эти белки откладываются в организме. Они укрепляют ткани, органы, мышцы и нервы.…
Клинические испытания могут иметь решающее значение для определения возможных вариантов лечения различных заболеваний. Согласно данным от Pharma Biz, биофармацевтическая компания Nordic Nanovector («Nordic») недавно поделилась многообещающими данными фазы 1 клинического…
Исследование, проведенное учеными из Университета Нагоя в Японии и исследователями из Йельского университета в США, недавно было опубликовано в European Respiratory Journal. В этом исследовании использовалось секвенирование одноклеточной РНК и…
Самый первый симптом НАО, который привел меня к операционному столу. Напрасно. Это было летом, с праздниками и бабушкиным днем рождения - воссоединение большой семьи в саду. Мы, дети, играли с…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Вы когда-нибудь слышали о синдроме Бахмана-Буппа (BABS)? Если нет, не волнуйтесь, вы не одиноки. Фактически, BABS был впервые обнаружен за последние несколько лет. По данным Medical XPress, одним из пациентов,…
В видео-беседе, записанной для Cancer Network, Кристи Л. Каль и Хавьер Л. Муньос, доктор медицины, магистр медицины, FACP обсудили лечение рецидивирующей / ремиттирующей фолликулярной лимфомы и важность последовательности различных методов…
Около месяца назад, с 23 по 26 июня, Фонд Иммунодефицита провел Конференцию по Первичному Иммунодефициту 2021 года. Мероприятие стало крупнейшим в мире собранием пациентов с первичным иммунодефицитом (ПИ), собравшим более…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
