Недавнее исследование высветило необходимость дальнейших исследований того, как различные формы упражнений могут принести определенные преимущества пациентам, живущим с болезнью Шарко-Мари-Тута (СМТ). Это исследование было опубликовано в журнале European Journal of…

В начале марта 2021 года компания по генной терапии AVROBIO, Inc. сообщила, что ее исследуемая генная терапия, AVR-RD-04, получила обозначение Орфанного Лекарства от Европейской Комиссии (ЕК). Это лечение предназначено для…

В пресс-релизе от 3 марта 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («BioMarin») сообщила, что завершила полную регистрацию для фазы 2 клинического исследования по оценке восоритида для детских пациентов с…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Исследователи из Северо-Западного Университета обнаружили соединение, способное останавливать прогрессирующую дегенерацию двигательных нейронов у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Продолжающийся распад этих нейронов является ключевым фактором нейродегенеративного заболевания. Эта информация…

Недавно биофармацевтическая компания Strongbridge Biopharma plc («Strongbridge») сообщила, что она подала заявку на новое лекарство (NDA) в FDA. В основе NDA лежит РЕКОРЛЕВ (левокетоконазол), вариант лечения пациентов с эндогенным синдромом…

Для пациентов с тяжелым атопическим дерматитом бывает трудно найти адекватные варианты лечения. Для многих лечение сводится к кремам местного действия, противовоспалительным препаратам, светотерапии, антибиотикам и многому другому. Но теперь у…

Новое исследование, опубликованное в JAMA Oncology, показало, что из всех пациентов, у которых рак распространился на кости и которые начали лечение, у 2,8% развился остеонекроз челюсти, также известный как ОНЧ.…

Джеймс Дальман, ученый и профессор Университета Эмори и Технологического Института Джорджии, сотрудничал с CMT Research Foundation. Целью этого партнерства является выявление липидных наночастиц, которые могут быть использованы в качестве транспортных…

Исследования ученых из Корнельского университета и Вейлла Корнелла были сосредоточены на эндотелиальных клетках, которые образуют барьер между тканями и сосудами. Они контролируют поток жидкости и веществ в ткани и из…

Во время виртуальной XVIII Международной Конференции по Мышечной Дистрофии Дюшенна и Беккера специализированная фармацевтическая компания Italfarmaco Group («Italfarmaco») поделилась обновлениями, касающимися различных программ клинических разработок гивиностата. Лечение предназначено для пациентов…

Как сообщается в пресс-релизе PR Newswire; на этой неделе в Стокгольме Дэн Кастнер получил Премию Крафорда, одно из главных достижений мировой науки, после того, как его работа над редкими заболеваниями,…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Хотя генная терапия является многообещающей областью, с ней связаны некоторые риски: нежелательные иммунные реакции, инфекции или то, может ли терапия привести к развитию других заболеваний, таких как рак. Согласно сайту…

Компания Ocular Therapeutix объявила, что они будут посещать и присутствовать на совещании по ангиогенезу, экссудации и дегенерации 2021 года, которое проводится виртуально из-за пандемии. Они намерены объяснить данные фазы 1…

Чуть более недели назад компания по открытию и разработке лекарств Rescindo Therapeutics Inc. («Rescindo») сообщила, что ее лекарственный препарат-кандидат RSC-57 получил обозначения как «Орфанное Лекарство», так и «Редкое Детское Заболевание».…

Как сообщает Biospace, сотрудничество между биофармацевтической компанией AstraZeneca и BenevolentAI впервые использовало ИИ для идентификации молекулы, которая играет ключевую роль в хроническом заболевании почек. Расстройство становится все более распространенным и…

Согласно рассказу The Whitewater Company, родители Пол и Хизер Линн не знали, что делать, когда их дочь Клэрити родилась с редким кожным заболеванием арлекин-ихтиоз. Однако, работая с производителем устройства, они…

Компании Tonix Pharmaceuticals и Inserm, Французский Национальный Институт Здравоохранения и Медицинских Исследований, заключили лицензионное соглашение, в соответствии с которым компания Tonix будет владеть лицензией на препараты на основе окситоцина для…

Исследование, недавно опубликованное в журнале The FASEB Journal под руководством доктора Чихару Нишияма из Токийского Научного Университета, продемонстрировало, что соединение, обнаруженное в чернике, может служить терапевтическим вариантом для пациентов с…

Рагхав - двухлетний мальчик, рожденный с крайне редким заболеванием, вызванным мутировавшим геном GPX4. Он и восемь других детей - единственные в мире, кому поставили такой диагноз. Это вызывает проблемы со…

Согласно недавнему пресс-релизу, ученые из Университета Медицинских Наук (USU), Американского Центра Генома (TAGC) определили пять генов, которые могут играть роль в том, будут ли люди более восприимчивы к развитию деменции.…