Вот уже почти год, как COVID-19 доминирует в наших заголовках. В 2020 году появились новости о SARS-CoV-2, вирусе, вызывающем глобальную пандемию. Теперь, в феврале 2021 года, во всем мире будет…
По мере того, как бушует пандемия, врачи по всей стране начинают замечать тенденцию. Ряд детей, заразившихся COVID-19, также пострадали от редкого заболевания, MIS-C. MIS-C, что означает мультисистемный воспалительный синдром, встречается…
Американское Общество Клинической Онкологии скоро проведет свой симпозиум по раку мочеполовой системы (ASCO GU) с 11 по 13 февраля 2021 года. Симпозиум, проводимый практически во время COVID-19, будет включать постер…
Накопление альфа-синуклеина - основная характеристика болезни Паркинсона, которая часто используется для диагностики этого заболевания. В современных методах медицинские работники измеряют скорость, с которой альфа-синуклеин образует токсичные агрегаты, что обеспечивает более…
По данным ForexTV, коммерческая компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») недавно объявила предварительные данные клинического испытания фазы 1/2 по оценке SPK-8016, исследуемой генной терапии для пациентов с гемофилией А.…
Сотни мутаций были связаны с расстройством аутистического спектра (РАС), и новое исследование находит дополнительные доказательства, указывающие на возможную причину этого спектра заболеваний. Neuroscience News недавно опубликовала статью, в которой объявляется…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Компания AVROBIO опубликовала данные продолжающегося исследования фазы 2 FAB-GT, в котором изучается AVR-RD-01 в качестве средства лечения болезни Фабри. Было показано, что эта ex vivo лентивирусная генная терапия снижает токсический…
Ионис и Калифорнийский университет в Сан-Диего (UCSD) сформировали команду для исследования технологии антисмысловых олигонуклеотидов в качестве лечения множественной миеломы. Их препарат, ION251, показал положительные результаты при введении мышам с моделями…
Во время клинических испытаний исследователи работают над расширением клинических знаний, формированием понимания определенных заболеваний или состояний и узнают больше о новом лекарстве, хирургическом устройстве или технологии модификации поведения. Однако не…
15 февраля ежегодно отмечается как Международный день Ангельмана, день, посвященный во всем мире распространению информации среди широкой публики и в области медицины о синдроме Ангельмана, редком заболевании. Поскольку февраль является…
Группы пациентов могут оптимизировать реестры пациентов, перекрестные исследования и/или продольные исследования естествознания, чтобы максимизировать сотрудничество со спонсорами орфанных лекарств и генной терапии. Автор Харша Раджасимха, ММ, ДрФ Под редакцией…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
В недавнем пресс-релизе фармацевтическая компания Moleculin Biotech, Inc. («Moleculin») рассказала о последних достижениях в области медицинских исследований. Польское агентство Agencja Badań Medycznych, которое занимается исследованиями в области медицины и здравоохранения,…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Примечание. Этот пресс-релиз выпущен Ассоциацией по Дефициту Креатина. Чтобы узнать больше об этой организации, нажмите здесь. Впервые у новорожденного был диагностирован дефицит гуанидиноацетатметилтрансферазы (ГАМТ) при обследовании новорожденных. Мальчик был идентифицирован…
В начале февраля фармацевтическая компания Astellas Pharma Inc. («Astellas») сообщила, что XOSPATA (гильтеритиниб) получил условное разрешение в Китае для лечения пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией FLT3 (FLT3mut…
С момента своего создания биофармацевтическая компания Reistone Biopharma Co. Ltd. («Reistone») работала над разработкой вариантов лечения пациентов с иммуно-воспалительными и аутоиммунными заболеваниями. Совсем недавно их препарат-кандидат SHR0302, который компания лицензировала…
Согласно сообщению Pharmacy Times, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) одобрило новое лечение крупноклеточной В-клеточной лимфомы, которая является рецидивирующей или рефрактерной. Рефрактерный означает, что…
8 февраля 2021 года глобальная биофармацевтическая компания Bristol Myers Squibb сообщила, что Европейская Комиссия (ЕК) одобрила заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) для Inrebic (федратиниб). В течение примерно 10 лет…
Некоторые родители когда узнают, что их ребенок употребляет продукты каннабиса, это вызывает у них проблемы или огорчение. А Джоанн Гриффитс обеспокоена и расстроена из-за того, что ее сын может лишиться…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания AstraZeneca объявила, что ее лекарство CALQUENCE (акалабрутиниб) достигло первичных и вторичных конечных точек в фазе 3 клинического испытания ELEVATE-RR. Эти конечные точки включали выживаемость без…
Zymeworks Inc. недавно начала регистрацию в расширенной когорте исследования фазы 1 ZW49. ZW49 представляет собой конъюгат антитело-лекарственное средство (ADC), нацеленный на HER2-положительные раковые клетки. Это расширение произошло после положительных результатов…
Согласно Oncology Nursing News, в новом исследовании, проведенном исследователями из Медицинского колледжа Бейлора, использовалось тестирование зародышевой линии для выявления генетических предшественников детской рабдомиосаркомы. В ходе исследования были выявлены альтернативные гены,…
После лицензирования Икатибанта, агониста рецептора брадикинина B2, от компании Slayback Pharma, мировой лидер в области фармацевтики и биоподобных препаратов компания Sandoz запускает генерическую версию в Соединенных Штатах. Согласно недавнему пресс-релизу,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
