Недавно биофармацевтическая компания Acceleron Pharma Inc. («Acceleron») объявила, что ее исследуемая терапия ACE-1334 получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Лечение предназначено для пациентов с системным склерозом. Однако вскоре исследователи оценит…
В пресс-релизе FDA; у FDA есть новые рекомендации для обычных пломб на основе ртути, зубных амальгам. Хотя содержание ртути в лечении зубов недостаточно велико, чтобы повлиять на большинство людей, тем,…
Axcella - биотехнологическая компания, которая разработала новую систему лечения сложных заболеваний. Его основными кандидатами являются продукты, которые лечат два заболевания печени, а также НАСГ, то есть жировое воспаление печени (неалкогольный…
Согласно Newswise, FDA недавно одобрило новый метод визуализации рака простаты, разработанный исследователями из UCLA и UCSF. Техника визуализации, называемая ПЭТ-визуализацией простатоспецифического мембранного антигена (ПЭТ-ПСМА), позволяет идентифицировать легионы злокачественных опухолей в…
Хотя еще многое предстоит узнать о COVID-19, есть ряд известных нам фактов, один из которых заключается в том, что дети сталкиваются с менее серьезными случаями. Возникает вопрос: почему? Эксперты Детского…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно сообщению GlobeNewswire, биотехнологическая компания Galecto, Inc. недавно опубликовала результаты своего клинического испытания фазы 2а. В этом исследовании тестировалась экспериментальная терапия компании GB0139 для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ), редкого…
FDA недавно присвоило препарату WP1066 компании Moleculin статус Редких Детских Заболеваний по трем показаниям: атипичная тератоидная рабдоидная опухоль, диффузная внутренняя глиома моста и медуллобластома. Это обозначение поможет компании Moleculin в…
30 ноября 2020 года биофармацевтическая компания Travere Therapeutics («Travere») объявила, что набор пациентов для клинического испытания DUPLEX фазы 3 завершен. В рамках исследования ученые оценят безопасность, эффективность и переносимость Спарсентана…
Согласно GuruFocus, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно утвердило Заявку на получение Регистрационного Удостоверения (MAA), поданную биофармацевтической компанией Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum»). MAA была сосредоточена на мараликсибате, исследовательской терапии…
Ожирение считается избыточным накоплением жира, которое может привести к проблемам со здоровьем. Во всем мире распространенность ожирения с годами значительно возросла; Всемирная Организация Здравоохранения (ВОЗ) отмечает, что 650 миллионов человек…
В целом, Galapagos работает над разработкой низкомолекулярных препаратов для лечения пациентов с различными заболеваниями. В недавнем пресс-релизе компания сообщила о положительных итоговых данных клинического исследования фазы 2 PINTA. В ходе…
Согласно сообщению от Hematology Advisor, недавнее исследование, опубликованное в Scientific Reports, показывает, что экспрессия генов может предсказывать как первичную резистентность, так и реакцию на лечение у пациентов, живущих с редкими…
Исследование, опубликованное в European Medical Journal, направлено на подтверждение профиля безопасности ведолизумаба, средства для лечения воспалительного заболевания кишечника (ВЗК). В частности, они сосредоточились на острых инфузионных реакциях. Важно, чтобы профиль…
В пресс-релизе от конца ноября фармацевтическая компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («BioCryst») объявила о публикации данных своего клинического исследования APeX-J в Allergy. Во время испытания, которое проводилось в Японии, исследователи оценивали…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Согласно сообщению Newswise, продолжающаяся пандемия коронавируса/COVID-19 стала предметом диких спекуляций. В нашей разделенной стране многие люди предпочитают слышать то, что они хотят слышать, когда речь идет об информации, связанной с…
Согласно HCP Live, исследователи Университета Любека недавно связали ревматоидный артрит (РА) и пемфигус (пузырчатка), аутоиммунное заболевание, характеризующееся волдырями на коже и слизистых оболочках. Фактически, теперь исследователи считают, что у пациентов…
HAE Junior - это чешская организация пациентов, цель которой - улучшить качество жизни детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком (HAО). Она была создана в декабре 2019 года в Праге…
Когда многие люди слышат о CAR T-клеточной терапии, они думают о лечении, предназначенном для лечения рака. Недавно новое исследование, проведенное на моделях мышей, показало, что экспериментальная форма терапии CAR Т-клетками…
В 2019 году Япония одобрила использование EVRENZO (роксадустат) для пациентов с анемией или хронической болезнью почек (ХБП), которые также находились на диализе. Однако пероральная терапия еще не была одобрена для…
Недавно в журнале Health News by NPR появилась статья, в которой описывается прогерия - чрезвычайно редкое заболевание. В Соединенных Штатах всего двадцать человек с диагнозом прогерия. Болезнь заставляет детей казаться…
Prevail Therapeutics, компания, специализирующаяся на разработке генной терапии нейродегенеративных заболеваний, объявила о выдаче патента на композицию для PR001. Эта терапия предназначена для лечения нейронопатической болезни Гоше и болезни Паркинсона с…
Недавно ученые и исследователи из Института Здоровья Детей на Грейт-Ормонд-Стрит (GOS ICH) и Института Рака UCL работали над созданием инновационного решения для пациентов с раковыми опухолями. Согласно Medical XPress, исследователи…
На этой неделе компания Hallmark Movies and Mysteries представила «The Christmas Bow», в котором Джой Перри, женщина с болезнью Шарко-Мари-Тута, играет женщину с ШМТ. И хотя ШМТ в течение многих…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
