Недавно биотерапевтическая компания PureTech Health объявила о завершении фазы 1 исследования LYT-100 (deupirfenidone). Во время исследования многократного возрастания дозы и влияния пищи исследователи проанализировали безопасность, переносимость и фармакокинетику LYT-100. Это…

19 ноября 2020 года агентство Research! America провело информационный веб-семинар под названием «От Науки, Удостоенной Нобелевской Премии, к Лечению Следующего Поколения: Прослеживание Пути Прорыва в Редких Заболеваниях с Помощью РНКи».…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Каждый год тысячи людей теряют зрение из-за доминантной атрофии зрительного нерва (DOA) - наследственного заболевания, которое негативно влияет на зрительные нервы. Однако исследователи и ученые из Тринити Колледжа в Дублине,…

В пресс-релизе Фонда Паркинсона эта некоммерческая организация объявила о захватывающем сотрудничестве с Sanofi, глобальной фармацевтической компанией, которая выделит некоммерческой организации 1 миллион долларов на проведение национального генетического исследования людей с…

Термин «паллиативная помощь» связан со стигмой, поскольку он обычно ассоциируется с хосписом и неизлечимыми заболеваниями. Это не так, поскольку паллиативная помощь просто предназначена для улучшения качества жизни и облегчения страданий…

В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Akebia Therapeutics («Akebia») объявила о публикации дизайна и методологии исследования INNO2VATE фазы 3. В публикации анализируется исследование INNO2VATE, в котором оценивали вададустат у пациентов с…

20 ноября 2020 года биофармацевтическая компания RedHill Biopharma Ltd. объявила о начале фазы 3 клинических испытаний по изучению перорально вводимого RHB-204. Препарат предназначен для лечения пациентов с нетуберкулезными микобактериями (НТМ)…

Поддержание функции легких - основная цель лечения муковисцидоза (МВ). Для достижения этой цели врачи будут использовать методы очистки дыхательных путей, например, жилетную терапию. Проблема возникает у пациентов детского возраста, так…

Что в первую очередь приходит на ум, когда вы думаете о генетическом тестировании? Это рак поджелудочной железы? Хотя это может быть не первое, что вы думаете, новое исследование предполагает, что…

Согласно Newswise, в новом исследовании, впервые опубликованном в Gastroenterology, исследователи из Cedars-Sinai идентифицировали набор генов, состоящий из редких генетических отклонений и более общих генетических паттернов, которые связывают воспалительное заболевание кишечника…

В ноябре 2020 года компания Viking Therapeutics («Викинг») поделилась информацией о своей программе лечения метаболических заболеваний. По словам Грега Занте, старшего вице-президента по финансам Viking, препарат VK2809, лицензированный Ligand Therapeutics,…

Компания Innovent Biologics недавно получила одобрение Национального Управления Медицинских Продуктов (NMPA) на их лечение ювенильного идиопатического артрита (ЮИА), SULINNO. Он был одобрен для лечения ЮИА, ревматоидного артрита, псориаза и анкилозирующего…

Последние новости от израильских ученых, опубликованные в Times of Israel, заключаются в том, что исследователи из Тель-Авивского Университета точно нацелены на раковые клетки у мышей с помощью CRISPR. CRISPR -…

от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Спинальная мышечная атрофия или СМА - это генетическое заболевание, поражающее центральную и периферическую нервную систему человека, а также скелетные мышцы, которые контролируют…

Головной Проект Мышечная Дистрофия (PPMD) - это некоммерческая организация, деятельность которой направлена на борьбу за лекарство, улучшение ресурсов и повышение осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Более года назад они…

ПМДР Предменструальное дисфорическое расстройство (ПМДР) - это психологическое заболевание, которое циклически возникает вместе с менструальным циклом. К сожалению, поскольку симптомы этого заболевания могут отражать многие диагнозы психического здоровья, пациентам может…

Согласно статье Biospace, компания Takeda Pharmaceuticals опубликовала результаты своего исследования фазы 3 HELP, расширенного исследования TAKHZYRO. Это лечение наследственного ангионевротического отека (НАО) снижает частоту приступов и даже предотвращает их в…

Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в рамках исследовательского лечения авальглюкозидазой альфа будет рассмотрена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA)…

Дилатационная кардиомиопатия - это сердечное заболевание, вызванное мутацией в гене RBM20. Это заболевание сердца уникально, поскольку оно может поражать молодых людей. Эти люди подвержены повышенному риску внезапной смерти. Сердечную недостаточность…

Согласно сообщению PR Newswire, компания Autoimmune Registry, Inc. (ARI) недавно опубликовала свой первый в истории список аутоиммунных заболеваний. Этот список включает в общей сложности более 150 различных болезненных состояний, а…