Европейская Комиссия Одобрила Galafold для Лечения Болезни Фабри у Подростков с Поддающейся Мутацией
Source: https://unsplash.com/photos/ZHys6xN7sUE

Европейская Комиссия Одобрила Galafold для Лечения Болезни Фабри у Подростков с Поддающейся Мутацией

2 августа 2021 года биотехнологическая компания Amicus Therapeutics («Amicus») сообщила, что ее пероральный препарат Галафолд (Galafold)(мигаластат) был одобрен Европейской Комиссией (ЕК) для лечения пациентов подросткового возраста (12–16 лет) с болезнью…

Продолжить чтение Европейская Комиссия Одобрила Galafold для Лечения Болезни Фабри у Подростков с Поддающейся Мутацией

Впервые в Мире: Канадцы Используют Генную Терапию для Успешного Лечения Болезни Фабри

Подсчитано, что один человек из сорока до шестидесяти тысяч страдает болезнью Фабри. Известно, что около пятисот канадцев страдают болезнью Фабри. Newswise недавно опубликовал рассказ о канадском исследовании, который также был…

Продолжить чтение Впервые в Мире: Канадцы Используют Генную Терапию для Успешного Лечения Болезни Фабри
Может ли УЗИ Ускорить Диагностику Болезни Фабри?
Source: pixabay.com

Может ли УЗИ Ускорить Диагностику Болезни Фабри?

Новое исследование предполагает, что ультразвук может стать новым диагностическим инструментом для пациентов с редким лизосомным расстройством накопления. Согласно Fabry Disease News, дисфункция почек характерна для болезни Фабри. Хотя почечные кисты…

Продолжить чтение Может ли УЗИ Ускорить Диагностику Болезни Фабри?
Платформа Генной Терапии Показала Положительные Результаты в Испытании Болезни Фабри
mohamed_hassan / Pixabay

Платформа Генной Терапии Показала Положительные Результаты в Испытании Болезни Фабри

Компания AVROBIO опубликовала данные продолжающегося исследования фазы 2 FAB-GT, в котором изучается AVR-RD-01 в качестве средства лечения болезни Фабри. Было показано, что эта ex vivo лентивирусная генная терапия снижает токсический…

Продолжить чтение Платформа Генной Терапии Показала Положительные Результаты в Испытании Болезни Фабри
Редкий Класс: Болезнь Фабри
source: shutterstock

Редкий Класс: Болезнь Фабри

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Продолжить чтение Редкий Класс: Болезнь Фабри
Болезнь Фабри: Тело и Разум
source: pixabay.com

Болезнь Фабри: Тело и Разум

Автор: Кендра Дж. Бьоракер, Кандидат Наук, Лицензированный Психоаналитик Хорошая жизнь с хроническим заболеванием, таким как Фабри, может показаться противоречивым. После постановки диагноза у вас в голове не будет полки, на…

Продолжить чтение Болезнь Фабри: Тело и Разум

AVR-RD-01 от Болезни Фабри Получило Обозначения Орфанных Лекарств 

Во всем мире в разных странах есть обозначения «Орфанные Лекарства» или «Орфанные Лекарственные Препараты», которые ведущие агентства присваивают продуктам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями. Недавно AVROBIO объявила, что…

Продолжить чтение AVR-RD-01 от Болезни Фабри Получило Обозначения Орфанных Лекарств 
Завершение Лечебной Части Фазы III Исследования Болезни Фабри
source: pixabay.com

Завершение Лечебной Части Фазы III Исследования Болезни Фабри

Компания Protalix BioTherapeutics недавно завершила лечебную часть своего исследования BRIGHT фазы III, в котором исследуется PRX-102 как средство лечения болезни Фабри. Данные все еще собираются и анализируются, и COVID-19 представлял…

Продолжить чтение Завершение Лечебной Части Фазы III Исследования Болезни Фабри
Болезнь Фабри: Замена Фермента Работает Не Для Всех
source: pixabay.com

Болезнь Фабри: Замена Фермента Работает Не Для Всех

Согласно данным от Fabry Disease News, в недавнем исследовании было проанализировано положение двух двоюродных братьев, живущих с болезнью Фабри, которых лечили заместительной ферментной терапией, которая обычно считается наилучшим доступным лечением.…

Продолжить чтение Болезнь Фабри: Замена Фермента Работает Не Для Всех
Болезнь Фабри: Заявка на Получение Лицензии на Использование Биопрепарата Pegunigalsidase Alfa Была Подана в FDA
source: pixabay.com

Болезнь Фабри: Заявка на Получение Лицензии на Использование Биопрепарата Pegunigalsidase Alfa Была Подана в FDA

Согласно данным от prnewswire.com, Chiesi Global Rare Diseases и биофармацевтическая компания ProTalix Biotherapeutics недавно объявили о том, что они подали заявку на получение лицензии на использование биологических препаратов (BLA), для…

Продолжить чтение Болезнь Фабри: Заявка на Получение Лицензии на Использование Биопрепарата Pegunigalsidase Alfa Была Подана в FDA
Бесплатное Генетическое Тестирование Лизосомных Болезней Накопления, Предоставленное Компаниями Invitae и Axovant
source: pixabay.com

Бесплатное Генетическое Тестирование Лизосомных Болезней Накопления, Предоставленное Компаниями Invitae и Axovant

По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…

Продолжить чтение Бесплатное Генетическое Тестирование Лизосомных Болезней Накопления, Предоставленное Компаниями Invitae и Axovant
Исследование: Положительные Результаты Лечения Болезни Фабри
source: pixabay.com

Исследование: Положительные Результаты Лечения Болезни Фабри

Protalix BioTherapeutics недавно объявила о результатах третьего этапа исследования BRIDGE, в котором оценивали альфа-пегунигалсидазу для лечения болезни Фабри. Поскольку эти результаты были положительными, исследователи надеются, что это лекарство будет жизнеспособным…

Продолжить чтение Исследование: Положительные Результаты Лечения Болезни Фабри
Апрель — Месяц Осведомленности о Болезни Фабри: Распространение Информации о Болезни Фабри
source: pixabay.com

Апрель — Месяц Осведомленности о Болезни Фабри: Распространение Информации о Болезни Фабри

Апрель признан Месяцем Осведомленности о Болезни Фабри сообществом заболевания Фабри в США и ряде других стран по всему миру. Группы поддержки, такие как Fabry Support & Information Group и Национальный…

Продолжить чтение Апрель — Месяц Осведомленности о Болезни Фабри: Распространение Информации о Болезни Фабри

Команда Санофи Делает Успехи в Исследованиях Лизосомальной Болезни Накопления

Санофи (Sanofi) По оценкам, в мире насчитывается 350 миллионов пациентов с редкими заболеваниями. Многие заболевания до сих пор не имеют методов лечения. Однако есть ученые, которые посвящают свою жизнь исключительно…

Продолжить чтение Команда Санофи Делает Успехи в Исследованиях Лизосомальной Болезни Накопления

Еще Одно Исследование Показывает, что нам Нужно Улучшить Уход за Пациентами, Страдающими от Болезни Фабри

Женщины и Мужчины с Болезнью Фабри Болезнь Фабри - это Х-сцепленное состояние, вызванное неправильным функционированием гена GLA. Долгое время считалось, что это влияет только на мужчин. Поскольку у женщин две…

Продолжить чтение Еще Одно Исследование Показывает, что нам Нужно Улучшить Уход за Пациентами, Страдающими от Болезни Фабри