Исследователи уже знают, что различные мутации генов способствуют возникновению различных подтипов болезни Шарко-Мари-Тута. Конкретное заболевание зависит от того, какой ген мутировал. Но, согласно Charcot-Marie-Tooth News, ученые недавно связали мутации гена…
Недавно биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals объявила о подаче Заявки на Новый Лекарственный Препарат (NDA) и Заявки на Получение Разрешения на Продажу (MAA) для Пегцетакоплана. В случае одобрения, эти заявки позволят…
На прошлой неделе компания Cycle Pharma объявила об одобрении FDA однократной суточной дозы NITYR для пациентов с наследственной тирозинемией типа 1 (HT-1). Согласно информации о назначении, NITYR: ингибитор гидроксифенилпируватдиоксигеназы для…
На прошлой неделе биотехнологическая компания BioMarin объявила, что доктор Линда Полгрин, доктор медицины, доктор медицинских наук, выступит на ежегодной встрече 2020 года Американского Общества Исследований Костей и Минералов (ASBMR). Ее…
Добро пожаловать в Редкий Класс, новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
Согласно статье BioTech 365, на Виртуальном конгрессе ESMO 2020 были обнародованы данные фазы 3 исследования INVICTUS и исследования повышения дозы фазы 1, в которых QINLOCK оценивался как средство лечения стромальных…
Согласно статье из BioSpace, компания Ziopharma Oncology, Inc. недавно объявила, что ее исследовательская терапия Ad-RTS-hIL-12 с веледимексом (также называемым контролируемым IL-12) получила статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Контролю…
В начале этой недели биофармацевтическая компания Enterome объявила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 1/2. В исследовании SPENCER будет оцениваться EO2401 как потенциальное средство лечения пациентов…
Согласно данным от Medscape, тиреоидный шторм - это набор симптомов, которые можно описать как острый гипертиреоз (повышенная активность щитовидной железы) или тиреотоксикоз, состояние избытка гормона щитовидной железы в организме. Это…
Как сообщает Science Daily, исследователи из отдела эпидемиологии MRC Бристольского Университета, работающие с фармацевтическими компаниями, разработали подход, позволяющий снизить процент неудач при разработке лекарств. В настоящее время только десять процентов…
Когда мне было 12 лет, после внезапной остановки сердца у моей мамы, мне поставили диагноз редкий генетический синдром внезапной смерти от аритмии, названный врожденным синдромом удлиненного интервала QT (СУИQT) типа…
Согласно недавней статье в Genetic Engineering and Biotechnology News, нейронная цепь, ответственная за бессонницу, была идентифицирована учеными из лаборатории Колд-Спринг-Харбор (CSHL) в Нью-Йорке. Пациенты с Хроническим Стрессом В течение многих…
Согласно Charcot-Marie-Tooth News, пациенты с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (ШMT1A) имеют дополнительный ген PMP22. Однако новое исследование показывает, что этот избыточный ген вызывает токсическое накопление белка в клетках. Поскольку лишний…
Как сообщает Biospace; вы, наверное, знаете, что фиолетовая лента используется для обозначения рака, розовая - для рака груди, оранжевая - для лейкемии. Но что вы знаете о детском раке? В…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
В этом году Digital International Liver Congress прошел онлайн с 27 по 29 августа из-за COVID-19. Во время конференции биофармацевтическая компания Mirum Pharmaceuticals обнародовала данные своего клинического исследования фазы 2…
Как сообщает BioSpace; сегодня компания Biocryst Pharmaceuticals получила стимул к дальнейшей работе по исследованию достоинств потенциального перорального лечения ПНГ. FDA США официально определило пероральное соединение BCX9930 как «Орфанное Лекарство», что…
Согласно сообщению BioSpace, фармацевтическая компания Plus Therapeutics недавно объявила, что ее исследовательская терапия Rhenium NanoLiposomes (RNL ™) получила статус Орфанного Препарата от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…
На прошлой неделе Target RWE обнародовала данные своего исследования TARGET-NASH, разработанного для лучшего понимания различий в результатах для здоровья пациентов с неалкогольной жировой болезнью печени (НАЖБП). Согласно их результатам, азиатские…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Медицинская одиссея пациента с редким заболеванием часто начинается с поиска. Риза Перера написала рассказ на lymedisease.org о своем долгом пути по медицинскому миру, чтобы найти ответы, и о десятилетии симптомов,…
Возможно, весь наш год был посвящен обсуждениям COVID-19, нового коронавируса, который привел к 28,3 миллионам случаев и 911000 смертей по всему миру. Только в Соединенных Штатах зарегистрировано 6,43 миллиона случаев…
Согласно данным от Medical Xpress, по мере того, как каннабис стал более допустимым и широко доступным в США, все большее количество людей используют его для лечения симптомов депрессии. Недавнее исследование…
Хотя сейчас глобальная пандемия длится уже несколько месяцев, новая информация появляется ежедневно. В настоящее время COVID-19 является причиной более 29 миллионов случаев во всем мире и 926 000 связанных смертей.…
Согласно сообщению Pharmaceutical Business Review, фармацевтическая компания Bayer недавно объявила об обнадеживающих результатах своего клинического исследования фазы 4. Это испытание тестировало препарат риоцигуат (продаваемый в США как Adempas) как средство…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
