Согласно News Medical, исследователи из Университета Цинциннати представили результаты о потенциально новом и эффективном варианте лечения болезни Помпе на виртуальном Ежегодном Собрании Американской Академии Неврологии. В настоящее время болезнь Помпе…
Ежегодное Собрание виртуальной Американской Академии Неврологии (AAN) 2021 года будет проходить с 17 по 22 апреля 2021 года. Во время конференции эксперты и исследователи предлагают обширные знания и образование по…
По данным Pharmacy Times, пациенты с хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией (ХВДП) теперь имеют новый и потенциально более эффективный вариант лечения. После подачи дополнительного заявления на получение лицензии на биологические препараты…
В течение последних 50 лет врачи работали над улучшением клинических исходов для пациентов с редкой, но агрессивной формой рака глаза: увеальной меланомой. Однако улучшений в лечении или результатах лечения пациентов…
Согласно пресс-релизу от 8 апреля 2021 года, партнерство между Project ALS и Ассоциацией БАС позволило разработать клиническое испытание фазы 3. Два года назад Джейси Хермстад (25) был поставлен диагноз «соединенная…
С 19 по 22 марта Общество Гинекологической Онкологии (SGO) провело Ежегодное Собрание 2021 года по Женскому Раку. Из-за COVID-19 мероприятие прошло виртуально. Во время встречи исследователи представили резюме данных фазы…
Во время клинических испытаний Независимые Комиссии по Мониторингу Безопасности Данных (DSMB) иногда оценивают безопасность испытаний, их целостность и то, насколько испытания удовлетворяют потребности пациентов. Согласно Business Insider, DSMB для клинических…
В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. («FibroGen») сообщила, что ее терапевтический кандидат, Pamrevlumab (памревлумаб), получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. Антитело против CTGF разработано для лечения…
В самом конце марта 2021 года специализированная фармацевтическая компания JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. («JCR») сообщила, что ее кандидат в исследуемый препарат JR-171 получил статус Орфанного Лекарства от Европейского Агентства по…
В недавнем пресс-релизе биотехнологическая и биофармацевтическая компания Biom Therapeutics («Biom») сообщила, что ее кандидат в лекарство BIO017 получил статус Орфанного Лекарства. Лечение, разработанное для пациентов с синдромом Ангельмана, могло удовлетворить…
Болезнь Лайма и другие клещевые заболевания могут вызывать интенсивные и продолжительные симптомы. Фактически, некоторые пациенты испытывают хронические симптомы в течение нескольких лет после первого укуса. Однако существует мало знаний о…
Во время виртуальной ежегодной встречи Общества Гинекологов-Онкологов 2021 года по проблемам рака у женщин исследователи представили данные фазы 2 клинического исследования OVARIO. По данным Cancer Network, в исследовании оценивали нирапариб…
В недавнем пресс-релизе компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket»), занимающаяся генной терапией на клинической стадии, сообщила, что ее кандидат на исследуемую генную терапию, RP-L201, получил статус Приоритетных Лекарств (PRIME) от Европейского…
29 марта 2021 года глобальная биофармацевтическая компания Bristol Myers Squibb («BMS») сообщила, что ее заявка на изменение типа II для Opdivo (ниволумаб) была утверждена Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA).…
Обозначение ускоренного режима предоставлено FDA. Если разработчик лекарств получает это назначение, они начинают процесс разработки и ускорения обзора лекарств или биопрепаратов, которые лечат редкие или серьезные заболевания, или предоставляют терапию…
Совместно биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron») работали над разработкой препарата Либтайо (Libtayo) (цемиплимаб) для пациентов с распространенным раком шейки матки. Согласно пресс-релизу, компании решили остановить…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Swedish Orphan Biovitrum AB («Sobi») сообщила, что первому пациенту была введена доза в фазе 3 клинического испытания аватромбопага (avatrombopag) для детских пациентов с иммунной тромбоцитопенией…
Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket») посвятила свою миссию разработке решений для генной терапии редких детских заболеваний. Недавно компания поделилась публикацией предварительных данных фазы 1 клинического исследования RP-L301 по оценке дефицита…
В конце февраля 2021 года компания BridgeBio Pharma Inc. («BridgeBio») и ее дочерняя компания Origin Biosciences, Inc. («Origin») сообщили, что ее препарат NULIBRY (фосденоптерин) для инъекций получил одобрение FDA для…
В недавнем пресс-релизе Ivy Brain Tumor Center, некоммерческая организация, занимающаяся трансляционной наукой, сообщила, что первый пациент проходил лечение в рамках нулевой фазы клинических испытаний. Клиническое исследование оценивает памипариб у пациентов…
Компания Lysogene только что объявил, что FDA одобрило их новую заявку на исследования (IND) для лечения ганглиозидоза GM1, редкого детского заболевания. Исследуемое лечение представляет собой генную терапию под названием LYS-GM101.…
В начале марта 2021 года компания по генной терапии AVROBIO, Inc. сообщила, что ее исследуемая генная терапия, AVR-RD-04, получила обозначение Орфанного Лекарства от Европейской Комиссии (ЕК). Это лечение предназначено для…
В пресс-релизе от 3 марта 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («BioMarin») сообщила, что завершила полную регистрацию для фазы 2 клинического исследования по оценке восоритида для детских пациентов с…
Во время виртуальной XVIII Международной Конференции по Мышечной Дистрофии Дюшенна и Беккера специализированная фармацевтическая компания Italfarmaco Group («Italfarmaco») поделилась обновлениями, касающимися различных программ клинических разработок гивиностата. Лечение предназначено для пациентов…
Хотя генная терапия является многообещающей областью, с ней связаны некоторые риски: нежелательные иммунные реакции, инфекции или то, может ли терапия привести к развитию других заболеваний, таких как рак. Согласно сайту…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
