Согласно данным от  Fierce Biotech, в последнее время достигнуты впечатляющие успехи в лечении кистозного фиброза. Последним важным событием была разработка и одобрение препарата Trikafta, который был разработан компанией Vertex и…

17 апреля 2020 года - Всемирный день Борьбы с Гемофилией. Это мероприятие проводится с целью повышения осведомленности о гемофилии и других связанных с кровотечением нарушениях. Это день, когда это редкое…

22 апреля 2020 года стартует Всемирная неделя первичного иммунодефицита (ПИД). Это будет десятилетняя годовщина мероприятия, целью которого является распространение информации о болезнях ПИД по всему миру. В этом году Всемирная…

15 апреля 2020 года состоится 7-й ежегодный Международный День Болезни Помпе, день понимания и повышения осведомленности о болезни Помпе, организованный Международной Ассоциацией Болезни Помпе. Как и многие редкие заболевания, болезнь Помпе…

Клеточная терапия CAR-T доказала свою эффективность в качестве лечения лимфомы клеток мантийной зоны после того, как ее изучали в Онкологическом Центре Университета Техаса в Андерсоне. Исследование показало, что это лечение…

Как первоначально сообщалось в Biospace, болезнь Кушинга, заболевание из-за чрезмерного количества кортизола, недавно получила свой первый вариант лечения, одобренный FDA для взрослых пациентов, которые не могут получить доступные варианты хирургии.…

Согласно недавней статье в газете «Parkinson’s News Today», препарат празинезумаб (prasinezumab) вошел во вторую половину второго этапа испытания. Предыдущее исследование, NCT02157714, показало, что терапия снизила уровень альфа-синуклеина, белка, обнаруженного в…

Согласно данным от  globenewswire.com, биофармацевтическая компания Liquidia Technologies, Inc. недавно объявила о том, что Новая Заявка на Лекарственный Препарат (NDA) была официально принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами…

Болезнь Крона является очень редким заболеванием на Тайване, так как только 0,2 из каждых 100 000 человек имеют такой диагноз. Из-за этой редкости, на Тайване мало что известно об этой…

Препарат Кабозантиниб недавно был изучен для лечения саркомы Юинга и остеосаркомы. Он продемонстрировал противоопухолевую активность при этих формах раках, что было обнаружено во второй фазе исследования CABONE. О Саркоме Юинга…

Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно подала заявку в Службу Безопасности Лекарственных Средств и Медицинских Изделий Новой Зеландии на проведение клинических испытаний. Они хотят проверить свое лечение кистозного фиброза (муковисцидоза) ARO-ENaC на…

В пресс-релизе Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно было объявлено об одобрении препарата селуметиниба (продается под названием Koselugo) для лечения пациентов в возрасте…

Три когортных исследования STP705, лечения плоскоклеточного рака, достигли своей первичной конечной точки. Это лечение проводится в виде серии инъекций, предлагая альтернативу облучению и хирургии. Продолжающийся успех STP705 приведет к жизнеспособному…

Как это повлияет на моего ребенка? Изменит ли этот диагноз способ лечения моего ребенка? Если возникает чрезвычайная ситуация, есть ли у меня знания, необходимые для принятия соответствующих медицинских решений? Если…

По словам Орен Голдштейн, генерального директора Vectorious Medical Technologies, дистанционный мониторинг пациентов сейчас важен как никогда. Никто не знает, как долго будет продолжаться пандемия COVID-19 или что это означает для…

Недостаточность орнитинтранскарбамилазы (ОТС) - это заболевание, которое может вызывать комы, судороги и смерть, поэтому больным необходимо обращаться за лечением. Цель компании Arcturus Therapeutics - дать пациентам с недостаточностью ОТС возможность…

Согласно данным от Biospace, терапевтическая компания RNAi Alnylam Pharmaceuticals Inc. недавно объявила, что ее кандидат на экспериментальный препарат вутрисиран (vutrisiran) получил обозначение "Ускоренной Процедуры" от Управления по Контролю за Продуктами…

Согласно статье в Baker City Herald, некоммерческая организация запустила веб-сайт, предназначенный для поддержки и обучения пациентов с бронхоэктазией. Организация NTM Info & Research выступает за пациентов с нетуберкулезным микобактериальным (NTM)…

Согласно пресс-релизу, исследователи обнаружили, что цистеиназа, соединение, разработанное для лечения редкого заболевания почек, может также быть эффективно при лечении пациентов с раком поджелудочной железы. Когда исследователи прекратили поставку цистеина, аминокислоты,…

Хотите узнать больше о распознавании симптомов и диагностике пациентов? В статье новостного сервиса MedPage авторы поощряют читателей следить за тематическом исследованием, чтобы понять, почему у 58-летнего пациента постепенно ухудшается головокружение.…

Апрель признан Месяцем Осведомленности о Болезни Фабри сообществом заболевания Фабри в США и ряде других стран по всему миру. Группы поддержки, такие как Fabry Support & Information Group и Национальный…

Согласно данным Charcot-Marie-Tooth News, недавнее исследование показало, что изменение гена SEPT9 может способствовать развитию болезни Шарко-Мари-Тута. Читайте полные выводы в BMC Medical Genetics. Болезнь Шарко-Мари-Тута Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) - редкое…

Seattle Genetics, Bothell, Washington недавно опубликовали на Drugs.com объявление о том, что FDA одобрило Tukysa ™ в сочетании с капецитабином(capecitabine) и трастузумабом (trastuzumab) для пациентов с метастатическим HER2-положительным раком молочной…

Согласно недавней статье в Harvard Gazette, исследователи из Гарварда объявили о результатах исследования на животных моделях, которые привели к выработке иммунитета и устойчивому восстановлению от острого миелоидного лейкоза. Новая терапия…