Синдром Ретта - редкое неврологическое заболевание, которое часто проявляется в течение первых 6 месяцев - 1,5 года жизни ребенка. По мере прогрессирования заболевания дети часто теряют языковые и моторные навыки,…
Знаете ли вы, что существует множество заболеваний, которые могут возникать в тандеме или даже из-за другого заболевания? Согласно Renal & Urology News, это может быть связано с камнями в почках…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
В пресс-релизе от начала марта 2021 года компания радиофармацевтической терапии Molecular Targeting Technologies, Inc. («MTTI») сообщила, что FDA одобрило ее заявку на исследование нового исследуемого препарата (IND) для EBTATE. Терапия…
Если вы когда-либо изучали медицинские исследования, возможно, вы слышали термин «биомаркер». Проще говоря, биомаркер - это тип измеримого признака или индикатора, который указывает на болезнь, инфекцию или другие потенциальные проблемы…
По данным от Healio, гигантоклеточный артериит (ГКА) имеет тревожную тенденцию. За 18 лет (2000-2018 гг.) Уровень смертности от ГКА увеличился с 50 до 57,6 на 1000 смертей. Помимо этой восходящей…
В недавнем пресс-релизе Ivy Brain Tumor Center, некоммерческая организация, занимающаяся трансляционной наукой, сообщила, что первый пациент проходил лечение в рамках нулевой фазы клинических испытаний. Клиническое исследование оценивает памипариб у пациентов…
Предыдущие исследования показали, что с глаукомой связано до 83 генов и генетических локусов. Однако, как сообщает Массачусетская Глазная и Ушная Больница в пресс-релизе, новое исследование выявило 44 дополнительных локуса, связанных…
Согласно недавнему пресс-релизу, нейрофармацевтическая компания NeurAegis Inc. поделилась публикацией некоторых данных исследования, в которых изучается кальпаин-2 как потенциальная терапевтическая мишень для лечения эпилептического статуса (SE). Результаты исследования, опубликованные в Neurobiology…
Согласно недавнему пресс-релизу, ученые из Университета Медицинских Наук (USU), Американского Центра Генома (TAGC) определили пять генов, которые могут играть роль в том, будут ли люди более восприимчивы к развитию деменции.…
Новое исследование предполагает, что ультразвук может стать новым диагностическим инструментом для пациентов с редким лизосомным расстройством накопления. Согласно Fabry Disease News, дисфункция почек характерна для болезни Фабри. Хотя почечные кисты…
Недавно биофармацевтическая компания GenSight Biologics («GenSight») объявила о публикации данных исследования, оценивающего GS030-Drug Products (GS030-DP или «GS030») в качестве потенциального варианта лечения пигментного ретинита (RP). Хотя исследование было сосредоточено вокруг…
Согласно Epidermolysis Bullosa News, стафилококковые инфекции все чаще встречаются в ранах или волдырях у пациентов с буллезным эпидермолизом (БЭ). Фактически, анализ этих поражений показал, что у большинства из них была…
Обычно путь к диагностике рака эндометрия может быть долгим, неудобным и инвазивным: трансвагинальное УЗИ, биопсия. Однако это может скоро измениться. В своем недавнем пресс-релизе компания Arquer Diagnostics («Arquer») рассказала о…
В недавнем пресс-релизе фармацевтическая компания Moleculin Biotech, Inc. («Moleculin») рассказала о последних достижениях в области медицинских исследований. Польское агентство Agencja Badań Medycznych, которое занимается исследованиями в области медицины и здравоохранения,…
С момента своего создания биофармацевтическая компания Reistone Biopharma Co. Ltd. («Reistone») работала над разработкой вариантов лечения пациентов с иммуно-воспалительными и аутоиммунными заболеваниями. Совсем недавно их препарат-кандидат SHR0302, который компания лицензировала…
Согласно Oncology Nursing News, в новом исследовании, проведенном исследователями из Медицинского колледжа Бейлора, использовалось тестирование зародышевой линии для выявления генетических предшественников детской рабдомиосаркомы. В ходе исследования были выявлены альтернативные гены,…
По данным Medical XPress, новое исследование показывает, что удаление микроРНК из клеток тройного отрицательного рака груди может уменьшить распространение и прогрессирование рака. Исследование также показало, что микроРНК может быть терапевтической…
Микроцефалия вызывается истощением нейральных клеток-предшественников (NPC). Это истощение вызвано мутацией в генах центросом, и это происходит, когда мозг все еще развивается. Исследователи знают, что истощение NPS связано с гибелью клеток,…
К сожалению, постмаркетинговое исследование безопасности прошло не так хорошо для компании Pfizer, чей препарат XELJANZ (тофацитиниб) не соответствовал ни одной из основных конечных точек. Biospace объясняет, что XELJANZ разработан для…
Что такое нервно-мышечные соединения и как они играют роль в развитии болезни Шарко-Мари-Тута (ШМТ)? Согласно Charcot-Marie-Tooth News, исследователи обнаружили, что структурные изменения нервно-мышечных соединений вызывают ухудшение нервной и мышечной дегенерации…
Мы всегда знали, что хороший ночной сон имеет решающее значение для всего, от памяти и беспокойства до общего состояния здоровья. Но как плохой ночной сон влияет на нас, особенно если…
Гранты на исследования - отличный способ поддержать исследования в различных сферах. Это особенно важно в сфере редких заболеваний и редких состояний, при которых крайне необходимы исследования для улучшения результатов лечения…
С тех пор, как в 2012 году у Бертрана Майта впервые был диагностирован дефицит NGLY1, медицинские исследования этого чрезвычайно редкого генетического заболевания расширились. К сожалению, Бертран скончался в октябре 2020…
Как исследователи могут диагностировать и изучать прогрессирование заболевания, если типичные биомаркеры недоступны или неубедительны? Именно эта проблема возникла во время исследования врожденной гиперплазии надпочечников (ВГКН). Как сообщается в Endocrinology Advisor,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
