Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ее препарата avalglucosidase alfa была принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) для…
Согласно сообщению PR Newswire, фармацевтическая и диагностическая компания Menarini Group недавно объявила, что ее лекарство tagraxofsup (продаваемое как Elzonris) получило положительное заключение, рекомендующее одобрение Комитета по Лекарственным Средствам для Человека…
Согласно сообщению Fierce Pharma, фармацевтическая компания Alnylam Pharmaceuticals недавно добилась одобрения своего экспериментального препарата люмасиран (продается как Oxlumo) для использования в ЕС в качестве средства лечения первичной гипероксалурии 1 типа,…
Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001…
Исследования миалгического энцефаломиелита или синдрома хронической усталости (MЭ/СХУ) были разработаны в последние годы; однако до сих пор в литературе по поводу одиночества все еще оставался пробел. Это заболевание может иметь…
Недавний анализ показал, что эозинофильный гастрит и эозинофильный дуоденит в значительной степени не диагностируются или ошибочно диагностируются как еще одно заболевание ЖКТ. Компания Allakos Inc. недавно сообщила о результатах этого…
Согласно сообщению Cancer Network, Европейская Комиссия недавно одобрила двухкомпонентное комбинированное лечение прогрессирующего рака яичников с положительным результатом гомологичной рекомбинации (HRD). Это поддерживающее лечение первой линии состоит из препаратов олапариба (продается…
Согласно данным сайта pharmalive.com, фармацевтическая компания Calliditas Therapeutics планирует получить разрешение на свою терапию Нефекон (Nefecon) от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это…
В начале прошлой недели компания Agios Pharmaceuticals («Agios») объявила, что ее препарат Mitapivat (Митапиват) получил статус Орфанного Лекарства. Эта пероральная терапия представляет собой активатор пируваткиназы R (PKR). Поскольку компания Agios…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила, что ее препарат беротралстат (продаваемый как Orladeyo) будет доступен в Великобритании в рамках программы Раннего Доступа к Медицине (EAMS). Это произошло…
Согласно сообщению Street Insider, биофармацевтическая компания Forma Therapeutics Holdings, Inc. недавно объявила, что ее кандидат на исследуемую терапию FT-4202 получил от Европейской комиссии статус Орфанного Лекарства. Препарат также ранее был…
Согласно сообщению PR Newswire, новое сотрудничество между Фондом Волосатоклеточной Лейкемии (HCLF) и Обществом Лейкемии и Лимфомы (LLS) будет направлено на поддержку грантов на важные исследования, которые будут сосредоточены на улучшении…
Новое Исследование В этом году в Австралии завершилось испытание фазы 1A для GMA301 по поводу легочной артериальной гипертензии (ЛАГ). Это испытание продемонстрировало положительный профиль безопасности для ряда доз терапии. Период…
Согласно сообщению Biotech 365, биотехнологическая компания Kezar Life Sciences, Inc. недавно объявила, что ее экспериментальная терапия KZR-616 была отмечена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Орфанный…
Согласно сообщению PR Newswire, биофармацевтическая компания reVision Therapeutics, Inc. только что объявила, что ее экспериментальная терапия REV-0100 получила обозначения как Редкого Детского Заболевания, так и Орфанного Лекарства от Управления по…
Одна из самых больших проблем, с которой сталкиваются многие люди, борющиеся с тяжелой формой COVID-19, - это сверхактивный иммунный ответ. Стремясь защитить себя, организм создает опасные уровни воспаления. Тогда здоровые…
Недавнее исследование, опубликованное в PLOS ONE, подтвердило важность вакцинации специально для тех, кто уже борется с редким заболеванием. Это исследование написала Сильви Лесаж из Монреальского университета. Вакцины и Редкие Заболевания…
Исследователи из клиники Мэйо в сотрудничестве с международным сообществом разработали потенциальный способ тестирования на спиноцеребеллярную атаксию 3 типа (SCA3), также называемую болезнью Мачадо-Джозефа. Кроме того, они смогли определить роль конкретного…
Согласно сообщению от BioSpace, биотехнологическая компания Ascentage Pharma объявила, что два из ее исследуемых препаратов недавно получили статус Орфанных Лекарств от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и…
В недавнем пресс-релизе Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) официально одобрило ремдесивир (продаваемый как Veklury) в качестве средства для лечения случаев COVID-19, требующих госпитализации.…
По данным Biotech365, Национальный Фонд Гемофилии (NHF) недавно пересмотрел свои рекомендации по лечению пациентов с врожденным дефицитом фибриногена или дефицитом фактора I. Теперь внутривенно вводимая Fibryga, разработанная шведским производителем белковых…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Kite недавно объявила, что Комитет по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP), входящий в состав Европейского Агентства по Лекарственным Средствам, опубликовал положительное заключение по заявке на…
В середине октября биофармацевтическая компания Zogenix объявила, что ее лечение синдрома Драве FINTEPLA (фенфлурамин) получило положительное заключение CHMP. CHMP является частью Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Хотя FINTEPLA получила…
Недавнее исследование показало улучшение состояния пациентов с тяжелой формой COVID-19 на 12,5% при использовании барицитиниба в сочетании с ремдесивиром. Это означает более быстрое восстановление пациентов и лучшие результаты в целом.…
Согласно сообщению GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Immunomedics, Inc. недавно объявила, что ее препарат сацитузумаб говитекан-хзий (продаваемый как Trodelvy) недавно получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
