por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La enfermedad del hígado graso no alcohólico, o EHGA, y la esteatohepatitis no alcohólica, o EHNA, son dos afecciones que afectan el…
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Nkarta anunció la dosificación del primer paciente en su ensayo clínico de Fase 1. Dentro del ensayo, los investigadores evaluarán y analizarán la terapia en…
A mediados de Noviembre de 2020, Rocket Pharmaceuticals anunció que la compañía recibió una subvención de $3.7 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California para estudiar tratamientos potenciales…
Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…
A principios de la semana pasada, Agios Pharmaceuticals ("Agios") anunció que su tratamiento Mitapivat recibió la designación de Fármaco Huérfano. Esta terapia administrada por vía oral es un activador…
De acuerdo a una historia de Charcot-Marie-Tooth News, los pacientes que viven con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth han informado en una encuesta reciente que sus síntomas de dolor y disminución…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal, o AME, es una enfermedad genética que afecta los sistemas nerviosos central y periférico de un individuo, así…
Rhythm Pharmaceuticals, con sede en Boston, MA, es una empresa biofarmacéutica que se centra en el desarrollo de terapias para tratar enfermedades genéticas raras que causan obesidad. Hasta ahora, no…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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