A fines de Mayo de 2021, la FDA otorgó la aprobación acelerada a Truseltiq (infigratinib). Según lo informado por Cure, esta terapia está diseñada para pacientes adultos con colangiocarcinoma (cáncer…
Actualmente, no existen tratamientos reales para pacientes con miopatía mitocondrial primaria (PMM). La mayoría de las terapias, como la terapia física, ocupacional o del habla, están diseñadas simplemente para disminuir…
Los pacientes con enfermedades raras a menudo enfrentan más obstáculos que otros cuando se trata de atención médica. Si bien sabemos esto, puede ser difícil juzgar la postura del público…
La comunidad de Quincy está ayudando a organizar una campaña de registro de médula ósea para un adolescente local que recientemente fue diagnosticado con linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH), según un artículo…
Según un artículo reciente en Biospace, los pacientes con mastocitosis sistémica (MS) avanzada pueden recurrir a un tratamiento recientemente aprobado por la FDA por Blueprint Medicines llamado Ayvakit (avapritinib). El…
Bienvenido al Estudio de la Semana de Patient Worthy. En este segmento, seleccionamos un estudio sobre el que publicamos la semana anterior que creemos que es de particular interés o…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Cuando Stephanie Ernst-Milner descubrió por primera vez que iba a tener gemelas, se quedó sin habla. Pero lo que aprendió durante el transcurso de su embarazo y en los siete…
La presión estaba en aumento. Los investigadores habían estado estudiando la enfermedad de Alzheimer durante décadas. Cada bocado de descubrimiento fue aclamado como un acercamiento a una cura y…
Como se informó en PR Newswire, Alcyone Therapeutics está lanzando un nuevo conjunto de terapias génicas precisas para los trastornos del SNC con la ayuda de una nueva inversión de…
Antes de la Semana de la Fibrosis Quística en el Reino Unido, Marc Cotterill, de 37 años, que vive con la enfermedad, hizo una presentación en video en la Conferencia…
Los estados no pueden alterar las protecciones de patentes ni fijar precios, pero Colorado ya no está esperando que el gobierno federal actúe. Según un artículo reciente del Chicago…
WLNS Brooklyn Michigan comparte noticias sobre Jaxon Meschke, un niño de cuatro años con una enfermedad rara llamada cistinosis. El cuerpo de Jaxon ha estado luchando contra la enfermedad…
Investigadores de la Universidad de Illinois han descubierto información novedosa sobre la fibrosis pulmonar. Su investigación demuestra que la fibrosis en los pulmones se puede revertir y el tejido se…
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Un estudio reciente tuvo como objetivo descubrir la incidencia de osteomielitis en Alemania. Los investigadores explican que debido a que se desconoce la epidemiología de la enfermedad, es difícil estimar…
Como se vio en PR Newswire, los investigadores de la compañía biofarmacéutica OxThera AB han pasado 52 semanas estudiando a 25 pacientes con hiperoxaluria primaria (HP), una enfermedad rara que…
Un estudio reciente presentado a principios de Junio mostró cómo, a pesar de algunas similitudes, los pacientes con artritis psoriásica con afectación axial (APs axial) y los pacientes con espondiloartritis…
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¿Podría una vacuna especializada contra el cáncer mejorar realmente los resultados de los pacientes? Según un comunicado de prensa de la empresa de biotecnología AIVITA Biomedical, Inc. ("AIVITA"), la respuesta…
La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara es un estado otorgado por la FDA a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras (que afectan a menos de 200,000 estadounidenses)…
A finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica PTC Therapeutics, Inc. ("PTC") compartió que su terapia, PTC923, recibió la designación de Medicamento Huérfano tanto en Estados Unidos como en…
Con solo cuatro años, Gabriel Spiro se enfrenta a su tercera cirugía a corazón abierto. Verá, Gabriel nació con el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS, por sus siglas en…
Antes de 2021, no había tratamientos aprobados por la FDA para pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 o hipoplasminogenemia. Como resultado, existía una necesidad urgente de cubrir esta necesidad…
En un comunicado de prensa de finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmacéutica Timber Pharmaceuticals, Inc. ("Timber") compartió que todos los pacientes se han inscrito en el ensayo Fase…
Por lo general, la hipertensión intracraneal idiopática (HII) se asocia con obesidad o un índice de masa corporal (IMC) superior a 30.0. A medida que las tasas de obesidad han…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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